Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvikling av et vurderingsverktøy for helserelatert livskvalitet hos barn og unge med Pompes sykdom (Pompe_HrQol)

4. desember 2023 oppdatert av: University Children's Hospital, Zurich

Utvikling og validering av et standardisert vurderingsinstrument for helserelatert livskvalitet (HrQoL) hos barn og unge med Pompes sykdom (PD): en felles innsats av pasienter, omsorgspersoner og metabolske eksperter

Helserelatert livskvalitet (HrQoL), er "pasientens subjektive oppfatning av virkningen av hans sykdom og dens behandling på hans daglige liv, fysisk, psykologisk og sosial funksjon og velvære" og utgjør dermed et pasientrapportert resultat (PRO) av største betydning. Generiske HrQoL-instrumenter kan per definisjon ikke fange opp sykdomsspesifikke parametere, og de er heller ikke sensitive nok til å oppdage endringene deres. I denne studien skal det utvikles et sykdomsspesifikt HrQoL-spørreskjema for barn og unge. Pasienter og foreldre vil bli involvert i fokusgrupper og intervjuer for å identifisere relevant innhold. Instrumentet vil bli testet for validitet og reliabilitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

101

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sveits
      • Zürich, Sveits, 8032
        • University Childrens Hospital Zürich

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med PD fra 8 år

    • Foreldre til pasient(er) < 18 år med PD
    • Kunne gi informert samtykke som dokumentert ved signatur
    • Tilstrekkelig beherskelse av det tyske språket

Ekskluderingskriterier:

  • - Manglende evne til å følge studiens prosedyrer, f.eks. på grunn av språkproblemer eller sterkt redusert helsetilstand

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Testing av reliabilitet / validitet av nytt spørreskjema
Annen: Testing av reliabilitet / validitet av nytt spørreskjema
Deltakerne vil svare på nytt spørreskjema og andre, etablerte, generiske og kroniske generiske HrQol-instrumenter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Reliabilitet/validitet av spørreskjema
Tidsramme: 15 måneder
15 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Children's Hospital, Zurich

Samarbeidspartnere

Sanofi

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Martina Huemer, Prof dr, University Childrens Hospital Zürich

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pompe_HrQol

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere