Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sviluppo di uno strumento di valutazione della qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti affetti dalla malattia di Pompe (Pompe_HrQol)

4 dicembre 2023 aggiornato da: University Children's Hospital, Zurich

Sviluppo e convalida di uno strumento di valutazione standardizzato per la qualità della vita correlata alla salute (HrQoL) nei bambini e negli adolescenti con malattia di Pompe (PD): uno sforzo congiunto di pazienti, operatori sanitari ed esperti metabolici

La qualità della vita correlata alla salute (HrQoL), è "la percezione soggettiva del paziente dell'impatto della sua malattia e del suo trattamento sulla sua vita quotidiana, sul suo funzionamento fisico, psicologico e sociale e sul suo benessere" e costituisce quindi un risultato riferito dal paziente (PRO) di massima importanza. Gli strumenti HrQoL generici possono per definizione non catturare parametri specifici della malattia né sono abbastanza sensibili da rilevarne i cambiamenti. In questo studio verrà sviluppato un questionario HrQoL specifico per la malattia per bambini e adolescenti. Pazienti e genitori saranno coinvolti in focus group e interviste per identificare i contenuti rilevanti. Lo strumento sarà testato per la validità e l'affidabilità.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

101

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, 8032
        • University Childrens Hospital Zürich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con PD dall'età di 8 anni

    • Genitore di pazienti < 18 anni con PD
    • In grado di fornire il consenso informato come documentato dalla firma
    • Sufficiente padronanza della lingua tedesca

Criteri di esclusione:

  • - Incapacità di seguire le procedure dello studio, ad es. a causa di problemi linguistici o stato di salute gravemente ridotto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Test di attendibilità/validità del nuovo questionario
Altro: Test di attendibilità/validità del nuovo questionario
I partecipanti risponderanno al nuovo questionario e ad altri strumenti HrQol generici, consolidati, generici e cronici

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Affidabilità/validità del questionario
Lasso di tempo: 15 mesi
15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Children's Hospital, Zurich

Collaboratori

Sanofi

Investigatori

  • Investigatore principale: Martina Huemer, Prof dr, University Childrens Hospital Zürich

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pompe_HrQol

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Pompe

Prove cliniche su Test di attendibilità/validità del nuovo questionario

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi