Desarrollo de una herramienta de evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes con enfermedad de Pompe (Pompe_HrQol)
4 de diciembre de 2023 actualizado por: University Children's Hospital, Zurich
Desarrollo y validación de un instrumento de evaluación estandarizado para la calidad de vida relacionada con la salud (HrQoL) en niños y adolescentes con enfermedad de Pompe (EP): un esfuerzo conjunto de pacientes, cuidadores y expertos metabólicos
La calidad de vida relacionada con la salud (HrQoL), es "la percepción subjetiva del paciente del impacto de su enfermedad y su tratamiento en su vida diaria, funcionamiento y bienestar físico, psicológico y social" y, por lo tanto, constituye un resultado informado por el paciente (PRO) de suma importancia.
Los instrumentos genéricos de HrQoL, por definición, no pueden capturar parámetros específicos de la enfermedad ni son lo suficientemente sensibles para detectar sus cambios.
En este estudio, se desarrollará un cuestionario HrQoL específico de la enfermedad para niños y adolescentes.
Los pacientes y los padres participarán en grupos focales y entrevistas para identificar contenidos relevantes.
El instrumento se someterá a pruebas de validez y fiabilidad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
101
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Zürich, Suiza, 8032
- University Childrens Hospital Zürich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con EP desde los 8 años
- Padre(s) de paciente(s) < 18 años con EP
- Capaz de dar consentimiento informado documentado por firma
- Dominio suficiente del idioma alemán.
Criterio de exclusión:
- - Incapacidad para seguir los procedimientos del estudio, p. debido a problemas de lenguaje o estado de salud severamente reducido
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Prueba de confiabilidad/validez del nuevo cuestionario
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Los participantes responderán nuevos cuestionarios y otros instrumentos HrQol genéricos, genéricos y crónicos establecidos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Fiabilidad/validez del cuestionario
Periodo de tiempo: 15 meses
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15 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Martina Huemer, Prof dr, University Childrens Hospital Zürich
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2021
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- Pompe_HrQol
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .