Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ontwikkeling van een beoordelingsinstrument voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij kinderen en adolescenten met de ziekte van Pompe (Pompe_HrQol)

4 december 2023 bijgewerkt door: University Children's Hospital, Zurich

Ontwikkeling en validatie van een gestandaardiseerd beoordelingsinstrument voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HrQoL) bij kinderen en adolescenten met de ziekte van Pompe (PD): een gezamenlijke inspanning van patiënten, zorgverleners en stofwisselingsexperts

Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HrQoL), is "de subjectieve perceptie van de patiënt van de impact van zijn ziekte en de behandeling ervan op zijn dagelijks leven, fysiek, psychologisch en sociaal functioneren en welzijn" en vormt dus een door de patiënt gerapporteerd resultaat (PRO) van het grootste belang. Generieke HrQoL-instrumenten kunnen per definitie geen ziektespecifieke parameters vastleggen en zijn ook niet gevoelig genoeg om hun veranderingen te detecteren. In deze studie zal een ziektespecifieke HRQoL-vragenlijst voor kinderen en adolescenten worden ontwikkeld. Patiënten en ouders zullen worden betrokken bij focusgroepen en interviews om relevante inhoud te identificeren. Het instrument wordt getest op validiteit en betrouwbaarheid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland, 8032
        • University Childrens Hospital Zürich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met PD vanaf 8 jaar

    • Ouder van patiënt(en) < 18 jaar met PD
    • In staat om geïnformeerde toestemming te geven zoals gedocumenteerd door handtekening
    • Voldoende beheersing van de Duitse taal

Uitsluitingscriteria:

  • - Onvermogen om de procedures van het onderzoek te volgen, b.v. vanwege taalproblemen of een ernstig verminderde gezondheidstoestand

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Testen op betrouwbaarheid/validiteit van nieuwe vragenlijst
Ander: Testen op betrouwbaarheid/validiteit van nieuwe vragenlijst
Deelnemers beantwoorden nieuwe vragenlijsten en andere, gevestigde, generieke en chronische generieke HrQol-instrumenten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Betrouwbaarheid/validiteit van de vragenlijst
Tijdsspanne: 15 maanden
15 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Children's Hospital, Zurich

Medewerkers

Sanofi

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Martina Huemer, Prof dr, University Childrens Hospital Zürich

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pompe_HrQol

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren