Získávání globálních náhledů na vzácná onemocnění prostřednictvím technologické studie (GRIT)

Tento projekt je randomizovanou kontrolovanou studií využívající mobilní zdravotní deník nazvaný Zamplo (dříve známý jako MyHealthJournal nebo ZoeInsights) k zaznamenávání výsledků hlášených pacienty (PROM) u pacientů s metabolickými poruchami.

Cílem studie je posoudit proveditelnost, přijatelnost a potenciální účinnost Zamplo.

Primární hypotéza je následující:

Platforma Zamplo výrazně zvýší aktivaci pacientů 6 měsíců po výchozím stavu, což je definováno jako znalosti, dovednosti a sebevědomí jednotlivce pro řízení svého zdraví a zdravotní péče.

Primární výsledek je následující:

Aktivace pacienta po použití Zamplo bude sloužit jako primární výsledek zájmu a bude měřena pomocí měření aktivace pacienta (PAM) 13. PAM 13 ukazuje stupeň pacientovy schopnosti řídit své zdraví s jistotou tím, že poskytuje celkové skóre aktivace pacienta.

Stručné pozadí:

Tento projekt je randomizovanou kontrolovanou studií využívající mobilní zdravotní časopis s názvem Zamplo k zaznamenávání výsledků hlášených pacienty (PROM) u pacientů s metabolickými poruchami.

Zamplo je digitální platforma softwaru jako služba (SaaS) na platformách iOS i Android, která umožňuje v reálném čase zadávat symptomy pacienta a reakci na léky. Poskytuje pacientům rozhraní pro sledování jejich pokroku, ukládání otázek, které budou klást při příští návštěvě kliniky, zaznamenávání jejich zdravotních údajů a použití jejich dat k zapojení do jejich zdravotních výsledků. MAGIC Clinic Ltd., což je největší klinika v Albertě, která léčí metabolické poruchy, jako je Fabryho choroba, Pompeho choroba a Gaucherova choroba, poskytne pacientům bezplatný přístup k Zamplo, aby mohli vyhodnotit jeho užitečnost při zvládání příznaků jejich onemocnění. choroba.

Návrh stručné studie:

Studie je dvouramenný randomizovaný kontrolovaný design s alokací 1:1 do léčebné skupiny (skupina aplikace Zamplo) nebo kontrolní skupiny (obvyklá péče), s hodnocením ve čtyřech časových bodech: výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce (primární výsledek), 6 měsíce a 12 měsíců sledování po výchozím stavu. Toto je otevřený pokus.

Vyšetřovatelé mají v úmyslu přijmout do této studie 150 účastníků, přičemž 75 z nich jsou kontroly.

Kritéria pro zařazení:

Dospělí pacienti s diagnózou metabolického onemocnění Přístup k chytrému telefonu s datovým připojením Ochota věnovat denně 10–15 minut času zapisování léků a poznámek Umět mluvit a psát anglicky dostatečně pro vyplnění dotazníků.

Kritéria vyloučení:

Nedostatečná kognitivní funkce pro účast ve studii Používání jakékoli elektronické aplikace vyžaduje určitou kompetenci se softwarem v mobilním telefonu, stahováním aplikace a zadáváním dat. Někteří starší pacienti nemusí být obeznámeni s touto technologií a byli by vyloučeni.