Obtendo insights globais sobre doenças raras por meio de estudo de tecnologia (GRIT)

Este projeto é um estudo controlado randomizado para usar um diário de saúde móvel, chamado Zamplo (anteriormente conhecido como MyHealthJournal ou ZoeInsights), para registrar os resultados relatados pelo paciente (PROM) em pacientes com distúrbios metabólicos.

O objetivo do estudo é avaliar a viabilidade, aceitabilidade e eficácia potencial do Zamplo.

A hipótese primária é a seguinte:

A plataforma Zamplo aumentará significativamente a ativação do paciente 6 meses após a linha de base, definida como o conhecimento, habilidade e confiança de um indivíduo para gerenciar sua saúde e cuidados de saúde.

O resultado primário é o seguinte:

A ativação do paciente após o uso de Zamplo servirá como o desfecho primário de interesse e será medida pela Medida de Ativação do Paciente (PAM) 13. O PAM 13 mostra o grau de capacidade do paciente em administrar sua saúde com confiança, fornecendo uma pontuação total de ativação do paciente.

Breve histórico:

Este projeto é um estudo randomizado controlado para usar um diário de saúde móvel, chamado Zamplo, para registrar os resultados relatados pelo paciente (PROM) em pacientes com distúrbios metabólicos.

Zamplo é uma plataforma digital de software como serviço (SaaS) nas plataformas iOS e Android que permite a entrada em tempo real dos sintomas do paciente e a resposta aos medicamentos. Ele fornece aos pacientes uma interface para ver seu progresso, armazenar perguntas que farão na próxima visita clínica, registrar seus dados de saúde e usar seus dados para se envolver em seus resultados de saúde. A MAGIC Clinic Ltd., que é a maior clínica em Alberta que trata de distúrbios metabólicos como a doença de Fabry, a doença de Pompe e a doença de Gaucher, fornecerá acesso gratuito ao Zamplo aos pacientes para avaliar sua utilidade no gerenciamento dos sintomas de seus doença.

Projeto de Estudo Resumido:

O estudo é um projeto controlado randomizado de dois braços com alocação 1:1 para tratamento (grupo Zamplo app) ou controle (cuidados habituais), com avaliações em quatro momentos: linha de base, 1 mês, 3 meses (resultado primário), 6 meses e 12 meses de acompanhamento pós-linha de base. Este é um estudo aberto.

Os investigadores pretendem recrutar 150 participantes neste estudo, sendo 75 deles controles.

Critério de inclusão:

Pacientes adultos com diagnóstico de doença metabólica Acesso a um smartphone com conexão de dados Disposição para dedicar 10 a 15 minutos por dia para registrar medicamentos e anotações Capaz de falar e escrever inglês o suficiente para preencher questionários.

Critério de exclusão:

Função cognitiva insuficiente para participar do estudo O uso de qualquer aplicativo eletrônico requer alguma competência com o software do celular, download do aplicativo e digitação dos dados. Alguns pacientes idosos podem não estar familiarizados com essa tecnologia e seriam excluídos.