Wereldwijd inzicht krijgen in zeldzame ziekten door middel van technologiestudie (GRIT)

Dit project is een gerandomiseerde, gecontroleerde studie waarbij een mobiel gezondheidsjournaal, genaamd Zamplo (voorheen bekend als MyHealthJournal of ZoeInsights), wordt gebruikt om door patiënten met stofwisselingsstoornissen gerapporteerde resultaten (PROM) vast te leggen.

Het doel van de studie is om de haalbaarheid, aanvaardbaarheid en potentiële effectiviteit van de Zamplo te beoordelen.

De primaire hypothese is als volgt:

Het Zamplo-platform zal de activering van patiënten aanzienlijk verhogen zes maanden na de baseline, gedefinieerd als de kennis, vaardigheden en het vertrouwen van een individu voor het beheren van zijn gezondheid en gezondheidszorg.

De primaire uitkomst is als volgt:

Patiëntactivering na het gebruik van Zamplo zal dienen als de primaire uitkomst van belang en zal worden gemeten door de Patient Activation Measure (PAM) 13. De PAM 13 toont de mate van het vermogen van de patiënt om zijn gezondheid met vertrouwen te beheren door middel van een totale activeringsscore van de patiënt.

Korte achtergrond:

Dit project is een gerandomiseerde, gecontroleerde studie waarbij een mobiel gezondheidsjournaal, Zamplo genaamd, wordt gebruikt om patiëntgerapporteerde uitkomsten (PROM) vast te leggen bij patiënten met stofwisselingsstoornissen.

Zamplo is een software-as-a-service (SaaS) digitaal platform op zowel iOS- als Android-platforms dat real-time invoer van patiëntsymptomen en reactie op medicatie mogelijk maakt. Het biedt de patiënten een interface om hun voortgang te zien, vragen op te slaan die ze bij het volgende bezoek aan de kliniek zullen stellen, hun gezondheidsgegevens vast te leggen en hun gegevens te gebruiken om hun gezondheidsresultaten te verbeteren. MAGIC Clinic Ltd., de grootste kliniek in Alberta die metabole stoornissen zoals de ziekte van Fabry, de ziekte van Pompe en de ziekte van Gaucher behandelt, zal gratis toegang tot Zamplo geven aan patiënten om het nut ervan te evalueren bij het beheersen van de symptomen van hun ziekte.

Kort onderzoeksontwerp:

De studie is een tweearmige, gerandomiseerde, gecontroleerde opzet met 1:1 toewijzing aan behandelings- (Zamplo-app-groep) of controle- (gebruikelijke zorg)-armen, met beoordelingen op vier tijdstippen: basislijn, 1 maand, 3 maanden (primair resultaat), 6 maanden en 12 maanden follow-up na baseline. Dit is een open-label studie.

De onderzoekers zijn van plan om 150 deelnemers aan deze studie te rekruteren, waarvan 75 controles.

Inclusiecriteria:

Volwassen patiënten met een diagnose stofwisselingsziekte Toegang tot een smartphone met dataverbinding Bereidheid om 10-15 minuten per dag te besteden aan het loggen van medicijnen en notities In staat om voldoende Engels te spreken en te schrijven om vragenlijsten in te vullen.

Uitsluitingscriteria:

Onvoldoende cognitieve functie om aan het onderzoek deel te nemen Het gebruik van een elektronische applicatie vereist enige vaardigheid met de software op een mobiele telefoon, het downloaden van de applicatie en het invoeren van de gegevens. Sommige oudere patiënten zijn mogelijk niet bekend met deze technologie en zouden worden uitgesloten.