Få global innsikt i sjeldne sykdommer gjennom teknologistudier (GRIT)

Dette prosjektet er en randomisert kontrollert studie for å bruke en mobil helsejournal, kalt Zamplo (tidligere kjent som MyHealthJournal eller ZoeInsights), for å registrere pasientrapporterte utfall (PROM) hos pasienter med metabolske forstyrrelser.

Målet med studien er å vurdere gjennomførbarheten, akseptabiliteten og den potensielle effektiviteten til Zamplo.

Den primære hypotesen er som følger:

Zamplo-plattformen vil øke pasientaktiveringen betydelig 6 måneder etter baseline, definert som et individs kunnskap, ferdigheter og selvtillit for å administrere sin helse og helsehjelp.

Det primære resultatet er som følger:

Pasientaktivering etter bruk av Zamplo vil tjene som det primære resultatet av interesse og vil bli målt av Patient Activation Measure (PAM) 13. PAM 13 viser graden av pasientens evne til å håndtere helsen med selvtillit ved å gi en total pasientaktiveringsscore.

Kort bakgrunn:

Dette prosjektet er en randomisert kontrollert studie for å bruke en mobil helsejournal, kalt Zamplo, for å registrere pasientrapporterte utfall (PROM) hos pasienter med metabolske forstyrrelser.

Zamplo er en programvare som en tjeneste (SaaS) digital plattform på både iOS- og Android-plattformer som tillater sanntidsregistrering av pasientsymptomer og respons på medisiner. Det gir pasientene et grensesnitt for å se fremgangen deres, lagre spørsmål som de vil stille ved neste klinikkbesøk, registrere helsedataene deres og bruke dataene deres til å engasjere seg i helseresultatene. MAGIC Clinic Ltd., som er den største klinikken i Alberta som behandler stoffskiftesykdommer som Fabrys sykdom, Pompes sykdom og Gauchers sykdom, vil gi pasienter gratis tilgang til Zamplo for å vurdere nytten av dets håndtering av symptomene på deres sykdom.

Kort studiedesign:

Studien er en toarmet randomisert kontrollert design med 1:1 allokering til behandling (Zamplo app-gruppe) eller kontroll (vanlig omsorg) armer, med vurderinger på fire tidspunkter: baseline, 1 måned, 3 måneder (primært utfall), 6 måneder og 12 måneders oppfølging etter baseline. Dette er en åpen prøveversjon.

Etterforskerne har til hensikt å rekruttere 150 deltakere i denne studien, hvorav 75 er kontroller.

Inklusjonskriterier:

Voksne pasienter med diagnosen stoffskiftesykdom Tilgang til en smarttelefon med datatilkobling Vilje til å bruke 10-15 minutter tid på en dag til å logge medisiner og notater Kunne snakke og skrive engelsk tilstrekkelig til å fylle ut spørreskjemaer.

Ekskluderingskriterier:

Utilstrekkelig kognitiv funksjon for å delta i studien. Bruken av en elektronisk applikasjon krever en viss kompetanse med programvaren på en mobiltelefon, nedlasting av applikasjonen og inntasting av data. Noen pasienter som er eldre er kanskje ikke kjent med denne teknologien og vil bli ekskludert.