Hodnocení TYR Sphere ve Francii (TYR sphere Fra)
Studie přijatelnosti k hodnocení adherence, tolerance a metabolické kontroly pacientů s tyrosinémií při používání TYR Sphere (potravina pro zvláštní lékařské účely) jako součásti dietního řízení.
10 účastníkům ve věku 3 let a více s tyrosinemií nebo alkaptonurií bude předepsána Tyr sphere na základě posouzení jejich individuálních potřeb jejich dietologem.
Všichni účastníci vstoupí do 4týdenního hodnotícího období, při kterém se hodnotí adherence a gastrointestinální tolerance. Hodnocení chutnosti Tyr sféry se provádí na konci hodnoceného období. Zaschlé krevní skvrny se odebírají 1. a 28. den a mezitím jednou týdně.
Účastníci, kteří pokračují v užívání produktu na konci svého hodnotícího období, vstoupí do období sledování, během kterého budou shromažďovány údaje o metabolické kontrole, antropometrickém a nutričním stavu během každoročních rutinních návštěv standardní péče.
Přehled studie
Detailní popis
K účasti na této studii bude pozváno 10 účastníků s tyrosinémií nebo alkaptonurií. Po souhlasu budou posouzeni svým dietologem a na základě jejich individuálních potřeb jim bude předepsáno doporučené množství Tyr sphere. Tyr sphere je potravina pro zvláštní lékařské účely ve smyslu nařízení (EU) č. 609/2013. Je navržen tak, aby byl předepsán na základě obsahu bílkovin, nikoli energetického obsahu.
Návštěva 1, základní činnosti při návštěvě kliniky: souhlas, demografie, antropometrická měření, gastrointestinální anamnéza, posouzení diety, posouzení metabolické kontroly včetně odběru suchých krevních skvrn na hladiny fenylalaninu a tyrosinu, zaznamenávání rutinně odebraného sukcinylacetonu v moči, sérového albuminu a hladiny prealbuminu, nový dietní předpis.
Týdny 1 až 4 (pacient doma): zaschlé krevní skvrny, hlášení/hodnocení nežádoucích účinků, denní deník dodržování Tyr sféry, denní deník gastrointestinálních příznaků (pouze týden 1 a 4), denní deník příjmu nitizinonu, který je běžně předepisován. Proběhne telefonní hovor
Návštěva 2, konec fáze přijatelnosti aktivity návštěvy kliniky: antropometrická měření, přehled deníků, přehled nežádoucích příhod, hodnocení metabolické kontroly včetně odběru zaschlých krevních skvrn na hladiny fenylalaninu a tyrosinu, hodnocení Tyr sféry pro účastníka zkoušejícím a rozhodnutí o pokračování s receptem.
Tříleté rutinní sledování: pro účastníky, kteří pokračují v předepisování Tyr sphere (po konzultaci se zkoušejícím), vstoupí do tříletého období sledování, během kterého budou pouze běžné, standardní návštěvy a procedury. se bude konat. Budou shromažďovány údaje o antropometrii, hladinách fenylalaninu a tyrosinu ze zaschlých krevních skvrn, nežádoucích příhodách, zaznamenávat rutinně odebraný močový sukcinylaceton, sérový albumin a hladiny prealbuminu.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikována tyrosinemie.
- Věk ≥ 3 roky.
- Podle názoru zkoušejícího může dodržovat protokol studie a užívat alespoň jeden sáček studijního produktu denně.
- Ochotně daný, písemný, informovaný souhlas od pacienta nebo rodiče/opatrovníka.
- Ochotně poskytnutý písemný souhlas (pokud je to vhodné).
Kritéria vyloučení:
- Jedinci, kteří jsou alergičtí na mléko, ryby a sóju (tyto alergeny jsou vlastní složkám studovaného produktu).
- Použití dalších makro/mikronutričních doplňků během období hodnocení, pokud to není klinicky indikováno a předepsáno zkoušejícím (musí být zaznamenáno ve formuláři CRF pro případ pacienta).
- Ženy, které jsou těhotné/kojící na začátku studie nebo plánují otěhotnět během studie.
Pozn.: Ženy, které během studie otěhotní, se již nebudou moci zúčastnit a budou staženy.
- Osoby, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny splnit požadavky protokolu.
- Jakákoli komorbidita, která by podle názoru zkoušejícího vylučovala účast ve studii.
- Pacienti, kteří se v současné době účastní, plánují se zúčastnit nebo se účastnili intervenčního hodnocení léků, potravin nebo zdravotnických prostředků během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tyrova koule
Všichni pacienti dostávají Tyr sphere jako součást jejich diety pro tyrozinemii nebo alkaptonurii (AKU).
|
Tyr sphere je prášková proteinová náhražka s nízkým obsahem fenylalaninu a tyrosinu, obsahující vyváženou směs izolátu kaseinového glykomakropeptidu (cGMP), esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, tuků, vitamínů, minerálů a polynenasycených mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LCP). a kyselina dokosahexaenová (DHA). Obsahuje cukry a sladidlo. Produkt je navržen tak, aby byl předepsán na základě obsahu bílkovin, nikoli energetického obsahu. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v dodržování doporučeného množství Tyr sphere
Časové okno: Nahráváno denně ve dnech 1-28
|
Pacient hlásil údaje o skutečném porovnání s předepsaným příjmem Tyr sphere, které HCP pravidelně vyhodnocovali podle běžné praxe.
|
Nahráváno denně ve dnech 1-28
|
|
Změna gastrointestinální tolerance
Časové okno: Nahráváno denně ve dnech 1-28
|
Pacient hlásil údaje o jakýchkoli gastrointestinálních příznacích, které HCP pravidelně vyhodnocovali podle běžné praxe.
|
Nahráváno denně ve dnech 1-28
|
|
Pacientské hodnocení chutnosti Tyr sféry
Časové okno: 28. den, konec fáze přijatelnosti
|
Pacientem hlášené hodnocení chutnosti Tyr sphere na Likertově škále: 1 (opravdu se mi to nelíbilo) až 5 (miloval to).
|
28. den, konec fáze přijatelnosti
|
|
Změna v metabolické kontrole: hladiny tyrosinu
Časové okno: Den 1, týden 1, týden 2, týden 3, týden 4, den 28
|
Hladiny tyrosinu získané ze sušených krevních skvrn
|
Den 1, týden 1, týden 2, týden 3, týden 4, den 28
|
|
Změna v metabolické kontrole: hladiny fenylalaninu
Časové okno: Den 1, týden 1, týden 2, týden 3, týden 4, den 28
|
Hladiny fenylalaninu získané ze sušených krevních skvrn
|
Den 1, týden 1, týden 2, týden 3, týden 4, den 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobá změna růstu
Časové okno: 3leté období sledování
|
Zaznamenaný pokrok v růstu od standardních následných návštěv po dobu tří let
|
3leté období sledování
|
|
Dlouhodobá změna hladiny sukcinylacetonu v moči
Časové okno: 3leté období sledování
|
Zaznamenané změny hladin sukcinylacetonu v moči ze standardních následných návštěv po dobu tří let
|
3leté období sledování
|
|
Dlouhodobá změna hladiny předalbuminu
Časové okno: 3leté období sledování
|
Zaznamenané změny v hladinách prealbuminu od standardních následných návštěv po dobu tří let
|
3leté období sledování
|
|
Dlouhodobá změna hladiny sérového albuminu
Časové okno: 3leté období sledování
|
Zaznamenané změny hladin sérového albuminu od standardních následných návštěv po dobu tří let
|
3leté období sledování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Tyrozinemie
- Alkaptonurie
Další identifikační čísla studie
- TyrSph-2020-10-16
- SI 21.01.06.74121 (Jiný identifikátor: CPP Est I)
- 2021-A01263-38 (Jiný identifikátor: REC)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .