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Evaluierung von TYR Sphere in Frankreich (TYR sphere Fra)

26. November 2025 aktualisiert von: Vitaflo International, Ltd

Eine Akzeptanzstudie zur Bewertung der Einhaltung, Verträglichkeit und Stoffwechselkontrolle von Patienten mit Tyrosinämie bei der Verwendung von TYR Sphere (ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke) als Teil des Ernährungsmanagements.

10 Teilnehmern ab 3 Jahren mit Tyrosinämie oder Alkaptonurie wird Tyr Sphere nach einer individuellen Bedarfsanalyse durch ihren Ernährungsberater verschrieben.

Alle Teilnehmer nehmen an einem 4-wöchigen Bewertungszeitraum teil, in dem die Einhaltung und gastrointestinale Verträglichkeit bewertet werden. Bewertungen der Schmackhaftigkeit der Tyr-Kugel werden am Ende des Bewertungszeitraums vorgenommen. Getrocknete Blutproben werden an den Tagen 1 und 28 und dazwischen einmal pro Woche entnommen.

Teilnehmer, die das Produkt am Ende ihres Bewertungszeitraums weiterhin einnehmen, treten in einen Nachbeobachtungszeitraum ein, in dem Daten zur Stoffwechselkontrolle, zur Anthropometrie und zum Ernährungsstatus während der jährlichen Routinebesuche zur Standardbehandlung erhoben werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

10 Teilnehmer mit Tyrosinämie oder Alkaptonurie werden zur Teilnahme an dieser Studie eingeladen. Nach der Zustimmung werden sie von ihrem Ernährungsberater beurteilt und eine empfohlene Menge Tyr Sphere wird basierend auf ihren individuellen Bedürfnissen verschrieben. Tyr Sphere ist ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke im Sinne der Verordnung (EU) Nr. 609/2013. Es ist so konzipiert, dass es auf der Grundlage seines Proteingehalts und nicht seines Energiegehalts verschrieben wird.

Besuch 1, Besuchsaktivitäten in der Baseline-Klinik: Zustimmung, Demographie, anthropometrische Messungen, Magen-Darm-Anamnese, Ernährungsbeurteilung, Beurteilung der Stoffwechselkontrolle, einschließlich Entnahme von getrockneten Blutproben für Phenylalanin- und Tyrosinspiegel, Aufzeichnung routinemäßig entnommener Succinylaceton-, Serumalbumin- und Präalbuminspiegel im Urin, neues Diätrezept.

Wochen 1 bis 4 (Patient zu Hause): getrocknete Blutflecken, Meldung/Beurteilung unerwünschter Ereignisse, tägliches Tagebuch zur Einhaltung der Tyr-Sphären, tägliches Tagebuch zu gastrointestinalen Symptomen (nur Wochen 1 und 4), tägliches Tagebuch zur Einnahme von Nitisinon, das routinemäßig verschrieben wird. Es wird ein Telefonat geben

Besuch 2, Ende der Akzeptanzphase Klinikbesuchsaktivitäten: anthropometrische Messungen, Überprüfung der Tagebücher, Überprüfung unerwünschter Ereignisse, Beurteilung der Stoffwechselkontrolle, einschließlich Entnahme von getrockneten Blutproben für Phenylalanin- und Tyrosinspiegel, Beurteilung der Tyr-Sphäre durch den Prüfarzt für den Teilnehmer und Entscheidung über die Fortsetzung mit Rezept.

Dreijährige routinemäßige Nachsorge: Für die Teilnehmer, die mit der Verschreibung der Tyr-Kugel fortfahren (in Absprache mit dem Prüfarzt), treten sie in einen Nachsorgezeitraum von drei Jahren ein, in dem nur routinemäßige Besuche und Standardbehandlungen durchgeführt werden wird stattfinden. Es werden Daten zu Anthropometrie, Phenylalanin- und Tyrosinspiegeln aus getrockneten Blutflecken, unerwünschten Ereignissen, Aufzeichnungen über routinemäßig entnommenen Succinylaceton-, Serumalbumin- und Präalbuminspiegel gesammelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Tyrosinämie diagnostiziert.
  • Alter ≥ 3 Jahre.
  • Kann nach Meinung des Prüfarztes das Studienprotokoll einhalten und täglich mindestens einen Beutel des Studienprodukts einnehmen.
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche und informierte Zustimmung des Patienten oder Elternteils/Erziehungsberechtigten.
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche Zustimmung (falls zutreffend).

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die allergisch gegen Milch, Fisch und Soja sind (diese Allergene sind in den Inhaltsstoffen des Studienprodukts enthalten).
  • Verwendung zusätzlicher Makro-/Mikronährstoffergänzungen während des Bewertungszeitraums, sofern nicht klinisch indiziert und vom Prüfarzt verordnet (muss im Patientenfallberichtsformular CRF vermerkt werden).
  • Frauen, die zu Beginn der Studie schwanger sind / stillen oder während der Studie schwanger werden möchten.

Hinweis: Frauen, die während der Studie schwanger werden, können nicht mehr teilnehmen und werden zurückgezogen.

  • Personen, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage sind, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.
  • Jegliche Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würde.
  • Patienten, die derzeit innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch an einer interventionellen Prüfstudie zu Arzneimitteln, Lebensmitteln oder Medizinprodukten teilnehmen, eine Teilnahme planen oder daran teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tyr-Sphäre
Alle Patienten erhalten Tyr Sphere als Teil ihres diätetischen Managements bei Tyrosinämie oder Alkaptonurie (AKU).
Nahrungsergänzungsmittel: Tyr-Sphäre

Tyr Sphere ist ein Proteinersatz in Pulverform mit niedrigem Phenylalanin- und Tyrosingehalt, der eine ausgewogene Mischung aus Casein-Glykomakropeptid (cGMP)-Isolat, essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Fett, Vitaminen, Mineralstoffen und langkettigen mehrfach ungesättigten Fettsäuren (LCP) enthält. und Docosahexaensäure (DHA). Es enthält Zucker und Süßstoff.

Das Produkt ist so konzipiert, dass es auf der Grundlage seines Proteingehalts und nicht seines Energiegehalts verschrieben wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Einhaltung der empfohlenen Mengen an Tyr-Kugeln
Zeitfenster: Täglich an den Tagen 1-28 aufgezeichnet
Die von den Patienten gemeldeten Daten zur tatsächlichen im Vergleich zur vorgeschriebenen Einnahme von Tyr-Sphären, die regelmäßig von HCPs gemäß der Routinepraxis bewertet wurden.
Täglich an den Tagen 1-28 aufgezeichnet
Veränderung der Magen-Darm-Toleranz
Zeitfenster: Täglich an den Tagen 1-28 aufgezeichnet
Die von den Patienten gemeldeten Daten zu allen aufgetretenen gastrointestinalen Symptomen, die regelmäßig von HCPs gemäß der Routinepraxis bewertet wurden.
Täglich an den Tagen 1-28 aufgezeichnet
Patientenbewertung der Schmackhaftigkeit der Tyr-Kugel
Zeitfenster: Tag 28, Ende der Akzeptanzphase
Patientenberichtete Bewertung der Schmackhaftigkeit der Tyr-Kugel auf einer Likert-Skala: 1 (hat es wirklich nicht gefallen) bis 5 (hat es geliebt).
Tag 28, Ende der Akzeptanzphase
Veränderung der Stoffwechselkontrolle: Tyrosinspiegel
Zeitfenster: Tag 1, Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Tag 28
Tyrosinspiegel aus getrockneten Blutflecken
Tag 1, Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Tag 28
Veränderung der Stoffwechselkontrolle: Phenylalaninspiegel
Zeitfenster: Tag 1, Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Tag 28
Aus getrockneten Blutflecken erhaltene Phenylalaninspiegel
Tag 1, Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristige Veränderung des Wachstums
Zeitfenster: 3 Jahre Nachbeobachtungszeit
Aufgezeichneter Wachstumsfortschritt bei den Nachsorgeuntersuchungen zum Behandlungsstandard über einen Zeitraum von drei Jahren
3 Jahre Nachbeobachtungszeit
Langfristige Veränderung des Succinylacetonspiegels im Urin
Zeitfenster: 3 Jahre Nachbeobachtungszeit
Aufgezeichnete Veränderungen der Succinylacetonspiegel im Urin bei Nachsorgeuntersuchungen zur Standardbehandlung über drei Jahre
3 Jahre Nachbeobachtungszeit
Langfristige Veränderung des Präalbuminspiegels
Zeitfenster: 3 Jahre Nachbeobachtungszeit
Aufgezeichnete Veränderungen der Prä-Albumin-Spiegel bei den Nachsorgeuntersuchungen nach dem Behandlungsstandard über einen Zeitraum von drei Jahren
3 Jahre Nachbeobachtungszeit
Langfristige Veränderung des Serumalbuminspiegels
Zeitfenster: 3 Jahre Nachbeobachtungszeit
Aufgezeichnete Veränderungen des Serumalbuminspiegels bei Nachsorgeuntersuchungen nach dem Standard der Behandlung über einen Zeitraum von drei Jahren
3 Jahre Nachbeobachtungszeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Andere Kennung: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Andere Kennung: REC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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