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Avaliação da Esfera TYR na França (TYR sphere Fra)

14 de fevereiro de 2024 atualizado por: Vitaflo International, Ltd

Um estudo de aceitabilidade para avaliar a adesão, tolerância e controle metabólico de pacientes com tirosinemia ao usar TYR Sphere (um alimento para fins médicos especiais) como parte do manejo dietético.

10 participantes com idade igual ou superior a 3 anos com tirosinemia ou alcaptonúria receberão Tyr Sphere após uma avaliação de suas necessidades individuais por seu nutricionista.

Todos os participantes entrarão em um período de avaliação de 4 semanas, avaliando a adesão e a tolerância gastrointestinal. As avaliações da palatabilidade da esfera de Tyr são feitas no final do período de avaliação. As manchas de sangue seco são tomadas nos dias 1 e 28 e uma vez por semana entre eles.

Os participantes que continuarem a tomar o produto no final do período de avaliação entrarão em um período de acompanhamento durante o qual os dados de controle metabólico, antropométrico e nutricional serão coletados durante as visitas anuais de rotina padrão de atendimento.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

10 participantes com tirosinemia ou alcaptonúria serão convidados a participar deste estudo. Após o consentimento, eles serão avaliados por seu nutricionista e uma quantidade recomendada de esfera de Tyr será prescrita com base em suas necessidades individuais. Tyr Sphere é um alimento para fins medicinais especiais, conforme definido pelo Regulamento (UE) n.º 609/2013. Ele é projetado para ser prescrito com base em seu conteúdo de proteína, não em seu conteúdo de energia.

Visita 1, atividades de visita clínica de linha de base: consentimento, dados demográficos, medições antropométricas, histórico gastrointestinal, avaliação dietética, avaliação do controle metabólico, incluindo coleta de manchas de sangue seco para níveis de fenilalanina e tirosina, registro de succinilacetona de urina rotineiramente coletada, albumina sérica e níveis de pré-albumina, nova prescrição dietética.

Semanas 1 a 4 (paciente em casa): manchas de sangue seco, relatório/avaliação de eventos adversos, diário diário de adesão à esfera Tyr, diário diário de sintomas gastrointestinais (semanas 1 e 4 apenas), diário de ingestão diária de nitisinona, que é prescrita rotineiramente. Haverá um telefonema

Visita 2, final da fase de aceitabilidade atividades de visita clínica: medições antropométricas, revisão de diários, revisão de eventos adversos, avaliação de controle metabólico, incluindo coleta de sangue seco para níveis de fenilalanina e tirosina, avaliação do investigador da esfera de Tyr para o participante e decisão sobre continuar com a receita.

Acompanhamento de rotina de três anos: para os participantes que continuarem com a prescrição da esfera de Tyr (em consulta com o investigador), eles entrarão em um período de acompanhamento de três anos, durante o qual apenas consultas de rotina, atendimento padrão e procedimentos irá tomar lugar. Serão coletados dados antropométricos, níveis de fenilalanina e tirosina a partir de manchas de sangue seco, eventos adversos, registro de succinilacetona na urina tomada rotineiramente, albumina sérica e níveis de pré-albumina.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com tirosinemia.
  • Idade ≥ 3 anos.
  • Na opinião do Investigador, pode cumprir o protocolo do estudo e tomar pelo menos um sachê do produto do estudo por dia.
  • Consentimento informado, por escrito e dado voluntariamente pelo paciente ou pai/responsável.
  • Consentimento por escrito dado voluntariamente (se apropriado).

Critério de exclusão:

  • Indivíduos alérgicos a leite, peixe e soja (esses alérgenos são inerentes aos ingredientes do produto em estudo).
  • Uso de suplementos adicionais de macro/micronutrientes durante o período de avaliação, a menos que clinicamente indicado e prescrito pelo investigador (deve ser registrado no formulário de relato de caso do paciente CRF).
  • Mulheres grávidas/amamentando no início do estudo ou planejando engravidar durante o estudo.

N.B.: As mulheres que engravidarem durante o estudo não poderão mais participar e serão retiradas.

  • Indivíduos que, na opinião do investigador, são incapazes de cumprir os requisitos do protocolo.
  • Qualquer comorbidade que, na opinião do Investigador, impeça a participação no estudo.
  • Pacientes que estão atualmente participando, planejam participar ou participaram de um estudo intervencionista de medicamento, alimento ou dispositivo médico dentro de 30 dias antes da consulta de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Esfera de Tyr
Todos os pacientes devem receber Tyr Sphere como parte de seu tratamento dietético para tirosinemia ou alcaptonúria (AKU).
Suplemento dietético: Esfera de Tyr

A esfera de Tyr é um substituto de proteína em pó com baixo teor de fenilalanina e tirosina, contendo uma mistura balanceada de isolado de glicomacropeptídeo de caseína (cGMP), aminoácidos essenciais e não essenciais, carboidratos, gorduras, vitaminas, minerais e ácidos graxos poliinsaturados de cadeia longa (LCP). e ácido docosahexaenóico (DHA). Contém açúcares e adoçante.

O produto foi concebido para ser prescrito com base no seu teor de proteína, não no seu teor de energia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na adesão às quantidades recomendadas de esfera de Tyr
Prazo: Gravado diariamente nos dias 1-28
O paciente relatou dados sobre as ingestões reais em comparação com as prescritas da esfera de Tyr, avaliadas pelos HCPs periodicamente de acordo com a prática de rotina.
Gravado diariamente nos dias 1-28
Alteração na tolerância gastrointestinal
Prazo: Gravado diariamente nos dias 1-28
O paciente relatou dados sobre quaisquer sintomas gastrointestinais experimentados, avaliados pelos HCPs periodicamente de acordo com a prática de rotina.
Gravado diariamente nos dias 1-28
Avaliação do paciente sobre a palatabilidade da esfera de Tyr
Prazo: Dia 28, fim da fase de aceitabilidade
Avaliação relatada pelo paciente sobre a palatabilidade da esfera de Tyr em uma escala de Likert: 1 (não gostei muito) a 5 (adorei).
Dia 28, fim da fase de aceitabilidade
Mudança no controle metabólico: níveis de tirosina
Prazo: Dia 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, dia 28
Níveis de tirosina obtidos a partir de manchas de sangue secas
Dia 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, dia 28
Mudança no controle metabólico: níveis de fenilalanina
Prazo: Dia 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, dia 28
Níveis de fenilalanina obtidos a partir de manchas de sangue secas
Dia 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, dia 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de longo prazo no crescimento
Prazo: Período de acompanhamento de 3 anos
Progresso registrado no crescimento das visitas de acompanhamento padrão de atendimento por três anos
Período de acompanhamento de 3 anos
Alteração a longo prazo no nível de succinilacetona na urina
Prazo: Período de acompanhamento de 3 anos
Mudanças registradas nos níveis de succinilacetona na urina de visitas de acompanhamento padrão de atendimento por três anos
Período de acompanhamento de 3 anos
Mudança de longo prazo no nível de pré-albumina
Prazo: Período de acompanhamento de 3 anos
Mudanças registradas nos níveis de pré-albumina de visitas de acompanhamento padrão de atendimento por três anos
Período de acompanhamento de 3 anos
Mudança de longo prazo no nível de albumina sérica
Prazo: Período de acompanhamento de 3 anos
Mudanças registradas nos níveis de albumina sérica de visitas de acompanhamento padrão de atendimento por três anos
Período de acompanhamento de 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vitaflo International, Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

21 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Outro identificador: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Outro identificador: REC)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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