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Evaluación de TYR Sphere en Francia (TYR sphere Fra)

14 de febrero de 2024 actualizado por: Vitaflo International, Ltd

Un estudio de aceptabilidad para evaluar la adherencia, la tolerancia y el control metabólico de pacientes con tirosinemia al usar TYR Sphere (un alimento para fines médicos especiales) como parte del manejo dietético.

A 10 participantes de 3 años o más con tirosinemia o alcaptonuria se les recetará Tyrsphere tras una evaluación de sus necesidades individuales por parte de su dietista.

Todos los participantes entrarán en un período de evaluación de 4 semanas, evaluando la adherencia y la tolerancia gastrointestinal. Las evaluaciones de la palatabilidad de Tyrsphere se realizan al final del período de evaluación. Las gotas de sangre seca se toman los días 1 y 28 y una vez por semana en el medio.

Los participantes que continúen tomando el producto al final de su período de evaluación entrarán en un período de seguimiento durante el cual se recopilarán datos de control metabólico, antropométrico y del estado nutricional durante las visitas de rutina anuales estándar de atención.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se invitará a participar en este estudio a 10 participantes con tirosinemia o alcaptonuria. Tras el consentimiento, serán evaluados por su dietista y se recetará una cantidad recomendada de Tyrsphere en función de sus necesidades individuales. Tyrsphere es un alimento para usos médicos especiales tal como se define en el Reglamento (UE) n.º 609/2013. Está diseñado para ser recetado en función de su contenido de proteínas, no de su contenido energético.

Visita 1, actividades de la visita clínica inicial: consentimiento, datos demográficos, mediciones antropométricas, antecedentes gastrointestinales, evaluación dietética, evaluación del control metabólico, incluida la recolección de muestras de sangre seca para determinar los niveles de fenilalanina y tirosina, registro de los niveles de succinilacetona en orina, albúmina sérica y prealbúmina tomados de forma rutinaria, nueva prescripción dietética.

Semanas 1 a 4 (paciente en casa): gotas de sangre seca, informe/evaluación de eventos adversos, diario de cumplimiento diario de Tyrsphere, diario diario de síntomas gastrointestinales (semanas 1 y 4 solamente), diario de ingesta diaria de nitisinona que se prescribe de forma rutinaria. Habrá una llamada telefónica

Visita 2, actividades de la visita clínica al final de la fase de aceptabilidad: mediciones antropométricas, revisión de diarios, revisión de eventos adversos, evaluación del control metabólico que incluye la recolección de gotas de sangre seca para los niveles de fenilalanina y tirosina, evaluación del investigador de la esfera Tyr para el participante y decisión de continuar con la receta.

Seguimiento de rutina de tres años: para los participantes que continúen con la prescripción de Tyrsphere (en consulta con el investigador), entrarán en un período de seguimiento de tres años, durante el cual solo se realizarán visitas y procedimientos de atención estándar y de rutina. tendrá lugar. Se recopilarán datos sobre antropometría, niveles de fenilalanina y tirosina a partir de gotas de sangre seca, eventos adversos, registro de succinilacetona en orina tomada de forma rutinaria, albúmina sérica y niveles de prealbúmina.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker-Enfants Malades

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado de tirosinemia.
  • Edad ≥ 3 años.
  • A juicio del Investigador, puede cumplir con el protocolo del estudio y tomar al menos un sobre del producto del estudio por día.
  • Consentimiento informado, escrito y otorgado voluntariamente por el paciente o el padre/tutor.
  • Consentimiento por escrito otorgado voluntariamente (si corresponde).

Criterio de exclusión:

  • Individuos que son alérgicos a la leche, el pescado y la soja (estos alérgenos son inherentes a los ingredientes del producto del estudio).
  • Uso de suplementos de macro/micronutrientes adicionales durante el período de evaluación, a menos que esté clínicamente indicado y prescrito por el investigador (debe registrarse en el formulario de informe de caso del paciente CRF).
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando al comienzo del estudio o que planean quedar embarazadas durante el estudio.

N.B.: Las mujeres que queden embarazadas durante el estudio ya no podrán participar y serán retiradas.

  • Individuos que, a juicio del investigador, no puedan cumplir con los requisitos del protocolo.
  • Cualquier comorbilidad que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
  • Pacientes que actualmente participan, planean participar o han participado en un ensayo de intervención de un fármaco, alimento o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Esfera de tiro
Todos los pacientes deben recibir Tyrsphere como parte de su tratamiento dietético de tirosinemia o alcaptonuria (AKU).
Suplemento dietético: Esfera de tiro

Tyrsphere es un sustituto proteico en polvo, bajo en fenilalanina y tirosina, que contiene una mezcla equilibrada de aislado de glicomacropéptido de caseína (cGMP), aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, grasas, vitaminas, minerales y ácidos grasos poliinsaturados de cadena larga (LCP) y ácido docosahexaenoico (DHA). Contiene azúcares y edulcorante.

El producto está diseñado para ser prescrito en base a su contenido proteico, no a su contenido energético.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la adherencia a las cantidades recomendadas de Tyrsphere
Periodo de tiempo: Registrado diariamente en los días 1-28
Los datos informados por el paciente sobre las ingestas reales de Tyrsphere en comparación con las prescritas, evaluadas por los profesionales de la salud periódicamente según la práctica habitual.
Registrado diariamente en los días 1-28
Cambio en la tolerancia gastrointestinal
Periodo de tiempo: Registrado diariamente en los días 1-28
Los datos informados por el paciente sobre cualquier síntoma gastrointestinal experimentado, evaluados por los profesionales de la salud periódicamente según la práctica habitual.
Registrado diariamente en los días 1-28
Evaluación del paciente de la palatabilidad de Tyrsphere
Periodo de tiempo: Día 28, fin de la fase de aceptabilidad
Evaluación informada por el paciente de la palatabilidad de Tyrsphere en una escala de Likert: 1 (realmente no me gustó) a 5 (me encantó).
Día 28, fin de la fase de aceptabilidad
Cambio en el control metabólico: niveles de tirosina
Periodo de tiempo: Día 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, día 28
Niveles de tirosina obtenidos de gotas de sangre seca
Día 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, día 28
Cambio en el control metabólico: niveles de fenilalanina
Periodo de tiempo: Día 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, día 28
Niveles de fenilalanina obtenidos de gotas de sangre seca
Día 1, semana 1, semana 2, semana 3, semana 4, día 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio a largo plazo en el crecimiento
Periodo de tiempo: Período de seguimiento de 3 años
Progreso registrado en el crecimiento de las visitas de seguimiento de atención estándar durante tres años
Período de seguimiento de 3 años
Cambio a largo plazo en el nivel de succinilacetona en orina
Periodo de tiempo: Período de seguimiento de 3 años
Cambios registrados en los niveles de succinilacetona en orina de las visitas de seguimiento de atención estándar durante tres años
Período de seguimiento de 3 años
Cambio a largo plazo en el nivel de prealbúmina
Periodo de tiempo: Período de seguimiento de 3 años
Cambios registrados en los niveles de prealbúmina de las visitas de seguimiento estándar de atención durante tres años
Período de seguimiento de 3 años
Cambio a largo plazo en el nivel de albúmina sérica
Periodo de tiempo: Período de seguimiento de 3 años
Cambios registrados en los niveles de albúmina sérica de las visitas de seguimiento estándar de atención durante tres años
Período de seguimiento de 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vitaflo International, Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Jean-Baptiste Arnoux, Hopital Necker-Enfants Malades

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

21 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Otro identificador: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Otro identificador: REC)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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