Evaluering av TYR Sphere i Frankrike (TYR sphere Fra)
En akseptabilitetsstudie for å evaluere overholdelse, toleranse og metabolsk kontroll hos pasienter med tyrosinemi ved bruk av TYR Sphere (en matvare for spesielle medisinske formål) som en del av kostholdsbehandlingen.
10 deltakere fra 3 år og over med tyrosinemi eller alkaptonuri vil bli foreskrevet Tyr-sfære etter en vurdering av deres individuelle behov av ernæringsfysiologen.
Alle deltakere vil gå inn i en 4-ukers evalueringsperiode, og vurdere etterlevelse og gastrointestinal toleranse. Evalueringer av Tyr-sfærens velsmak gjøres ved slutten av evalueringsperioden. Tørkede blodflekker tas på dag 1 og 28 og en gang i uken i mellom.
Deltakere som fortsetter å ta produktet ved slutten av evalueringsperioden, vil gå inn i en oppfølgingsperiode der metabolsk kontroll, antropometriske og ernæringsmessige statusdata vil bli samlet inn under de årlige rutinebesøkene for pleie.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
10 deltakere med tyrosinemi eller alkaptonuri vil bli invitert til å delta i denne studien. Etter samtykke vil de bli vurdert av ernæringsfysiologen og en anbefalt mengde Tyr-sfære vil bli foreskrevet basert på deres individuelle behov. Tyr-sfære er et næringsmiddel for spesielle medisinske formål som definert i forordning (EU) nr. 609/2013. Det er designet for å bli foreskrevet basert på proteininnholdet, ikke energiinnholdet.
Besøk 1, baseline klinikkbesøksaktiviteter: samtykke, demografi, antropometriske målinger, gastrointestinal historie, diettvurdering, metabolsk kontrollvurdering inkludert innsamling av tørkede blodflekker for fenylalanin og tyrosinnivåer, registrere rutinemessig tatt urin succinylaceton, serumalbumin og pre-albuminnivåer, ny kostresept.
Uke 1 til 4 (pasient hjemme): tørkede blodflekker, rapportering/vurdering av uønskede hendelser, daglig overholdelsesdagbok for Tyr-sfæren, daglig dagbok for gastrointestinale symptomer (kun uke 1 og 4), daglig inntaksdagbok for Nitisinone som er rutinemessig foreskrevet. Det blir en telefonsamtale
Besøk 2, slutten av akseptasjonsfasen klinikkbesøksaktiviteter: antropometriske målinger, gjennomgang av dagbøker, gjennomgang av uønskede hendelser, metabolsk kontrollvurdering inkludert innsamling av tørkede blodflekker for fenylalanin- og tyrosinnivåer, etterforskers vurdering av Tyr-sfæren for deltakeren og beslutning om å fortsette med resepten.
Tre-års rutineoppfølging: for deltakerne som fortsetter med Tyr-sfære-resepten (i samråd med utreder), vil de gå inn i en oppfølgingsperiode på tre år, hvor kun rutine, standard pleiebesøk og prosedyrer. vil finne sted. Data vil bli samlet inn om antropometri, fenylalanin og tyrosinnivåer fra tørkede blodflekker, bivirkninger, registrere rutinemessig tatt urin succinylaceton, serumalbumin og pre-albuminnivåer.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med tyrosinemi.
- Alder ≥ 3 år.
- Etter etterforskerens mening, kan overholde studieprotokollen og ta minst én pose med studieproduktet per dag.
- Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra pasient eller foresatte.
- Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis hensiktsmessig).
Ekskluderingskriterier:
- Personer som er allergiske mot melk, fisk og soya (disse allergenene er iboende i studieproduktets ingredienser).
- Bruk av ekstra makro-/mikronæringstilskudd i løpet av evalueringsperioden, med mindre det er klinisk indisert og foreskrevet av utrederen (må registreres i pasientkasusrapportskjema CRF).
- Kvinner som er gravide/ammer ved studiestart eller planlegger å bli gravide i løpet av studien.
NB: Kvinner som blir gravide under studien vil ikke lenger kunne delta og vil bli trukket tilbake.
- Personer som etter utrederens oppfatning ikke er i stand til å overholde kravene i protokollen.
- Enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien.
- Pasienter som for øyeblikket deltar i, planlegger å delta i eller har deltatt i en intervensjonsutprøving med legemiddel, mat eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screeningbesøket.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tyr sfære
Alle pasienter skal motta Tyr-sfære som en del av kostholdet for tyrosinemi eller alkaptonuri (AKU).
|
Tyr-sfæren er en pulverisert, lavfenylalanin- og tyrosinproteinerstatning, som inneholder en balansert blanding av kaseinglykomakropeptid (cGMP) isolat, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler og den langkjedede flerumettede fettsyren (LCP) og dokosaheksaensyre (DHA). Den inneholder sukker og søtningsmiddel. Produktet er utviklet for å bli foreskrevet basert på proteininnholdet, ikke energiinnholdet. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i overholdelse av anbefalte mengder Tyr-sfære
Tidsramme: Registrert daglig på dag 1-28
|
Pasienten rapporterte data om faktisk sammenlignet med foreskrevet inntak av Tyr-sfære, vurdert av helsepersonell med jevne mellomrom i henhold til rutinemessig praksis.
|
Registrert daglig på dag 1-28
|
|
Endring i gastrointestinal toleranse
Tidsramme: Registrert daglig på dag 1-28
|
Pasienten rapporterte data om eventuelle gastrointestinale symptomer, vurdert av helsepersonell med jevne mellomrom i henhold til rutinemessig praksis.
|
Registrert daglig på dag 1-28
|
|
Pasientevaluering av Tyr-sfærens velsmak
Tidsramme: Dag 28, slutten av akseptasjonsfasen
|
Pasientrapportert vurdering av Tyr-sfærens smak på en Likert-skala: 1 (likte det virkelig ikke) til 5 (elsket det).
|
Dag 28, slutten av akseptasjonsfasen
|
|
Endring i metabolsk kontroll: tyrosinnivåer
Tidsramme: Dag 1, uke 1, uke 2, uke 3, uke 4, dag 28
|
Tyrosinnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
|
Dag 1, uke 1, uke 2, uke 3, uke 4, dag 28
|
|
Endring i metabolsk kontroll: fenylalaninnivåer
Tidsramme: Dag 1, uke 1, uke 2, uke 3, uke 4, dag 28
|
Fenylalaninnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
|
Dag 1, uke 1, uke 2, uke 3, uke 4, dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktig endring i vekst
Tidsramme: 3 års oppfølgingstid
|
Registrerte fremgang i vekst fra standard oppfølgingsbesøk i tre år
|
3 års oppfølgingstid
|
|
Langsiktig endring i succinylacetonnivå i urin
Tidsramme: 3 års oppfølgingstid
|
Registrerte endringer i succinylacetonnivåer i urin fra standard oppfølgingsbesøk i tre år
|
3 års oppfølgingstid
|
|
Langsiktig endring i pre-albuminnivå
Tidsramme: 3 års oppfølgingstid
|
Registrerte endringer i pre-albuminnivåer fra standard oppfølgingsbesøk i tre år
|
3 års oppfølgingstid
|
|
Langsiktig endring i serumalbuminnivå
Tidsramme: 3 års oppfølgingstid
|
Registrerte endringer i serumalbuminnivåer fra standard oppfølgingsbesøk i tre år
|
3 års oppfølgingstid
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Tyrosinemi
- Alkaptonuria
Andre studie-ID-numre
- TyrSph-2020-10-16
- SI 21.01.06.74121 (Annen identifikator: CPP Est I)
- 2021-A01263-38 (Annen identifikator: REC)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .