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Valutazione di TYR Sphere in Francia (TYR sphere Fra)

14 febbraio 2024 aggiornato da: Vitaflo International, Ltd

Uno studio di accettabilità per valutare l'aderenza, la tolleranza e il controllo metabolico dei pazienti con tirosinemia quando si utilizza TYR Sphere (un alimento per scopi medici speciali) come parte della gestione dietetica.

A 10 partecipanti di età pari o superiore a 3 anni con tirosinemia o alcaptonuria verrà prescritta la sfera Tyr a seguito di una valutazione delle loro esigenze individuali da parte del loro dietologo.

Tutti i partecipanti entreranno in un periodo di valutazione di 4 settimane, valutando l'aderenza e la tolleranza gastrointestinale. Le valutazioni dell'appetibilità della sfera di Tyr vengono effettuate al termine del periodo di valutazione. Le macchie di sangue essiccato vengono prelevate nei giorni 1 e 28 e una volta alla settimana in mezzo.

I partecipanti che continuano a prendere il prodotto alla fine del loro periodo di valutazione entreranno in un periodo di follow-up durante il quale verranno raccolti i dati sul controllo metabolico, antropometrico e sullo stato nutrizionale durante lo standard annuale delle visite di routine di cura.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

10 partecipanti con tirosinemia o alcaptonuria saranno invitati a partecipare a questo studio. Dopo il consenso saranno valutati dal loro dietologo e verrà prescritta una quantità raccomandata di Tyrsphere in base alle loro esigenze individuali. La sfera di Tyr è un alimento a fini medici speciali come definito dal regolamento (UE) n. 609/2013. È progettato per essere prescritto in base al suo contenuto proteico, non al suo contenuto energetico.

Visita 1, attività della visita clinica di base: consenso, dati demografici, misurazioni antropometriche, anamnesi gastrointestinale, valutazione dietetica, valutazione del controllo metabolico inclusa la raccolta di macchie di sangue essiccato per i livelli di fenilalanina e tirosina, registrazione dei livelli di succinilacetone nelle urine di routine, albumina sierica e pre-albumina, nuova ricetta dietetica.

Settimane da 1 a 4 (paziente a casa): macchie di sangue essiccato, segnalazione/valutazione degli eventi avversi, diario giornaliero di aderenza alla sfera Tyr, diario giornaliero dei sintomi gastrointestinali (solo settimane 1 e 4), diario giornaliero dell'assunzione di nitisinone che viene regolarmente prescritto. Ci sarà una telefonata

Visita 2, attività di visita clinica di fine fase di accettabilità: misurazioni antropometriche, revisione dei diari, revisione degli eventi avversi, valutazione del controllo metabolico inclusa la raccolta di macchie di sangue essiccato per i livelli di fenilalanina e tirosina, valutazione dello sperimentatore della sfera Tyr per il partecipante e decisione di continuare con la prescrizione.

Follow-up di routine di tre anni: per i partecipanti che continuano con la prescrizione della sfera Tyr (in consultazione con lo sperimentatore), entreranno in un periodo di follow-up di tre anni, durante il quale solo visite e procedure di routine, standard di cura si terrà. Saranno raccolti dati su antropometria, livelli di fenilalanina e tirosina da macchie di sangue essiccato, eventi avversi, record di succinilacetone nelle urine di routine, albumina sierica e livelli di pre-albumina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di tirosinemia.
  • Età ≥ 3 anni.
  • A giudizio dello Sperimentatore, può rispettare il protocollo dello studio e assumere almeno una bustina del prodotto in studio al giorno.
  • Consenso informato, scritto e dato volontariamente dal paziente o dal genitore/tutore.
  • Assenso scritto dato volontariamente (se appropriato).

Criteri di esclusione:

  • Individui allergici al latte, al pesce e alla soia (questi allergeni sono insiti negli ingredienti del prodotto in studio).
  • Uso di supplementi di macro/micronutrienti aggiuntivi durante il periodo di valutazione, a meno che non sia clinicamente indicato e prescritto dallo sperimentatore (deve essere registrato nel modulo CRF della cartella clinica del paziente).
  • Donne in gravidanza/allattamento all'inizio dello studio o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio.

N.B.: Le donne che rimarranno incinte durante lo studio non potranno più partecipare e saranno ritirate.

  • Individui che, a giudizio dell'investigatore, non sono in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
  • Qualsiasi comorbilità che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Pazienti che stanno attualmente partecipando, pianificano di partecipare o hanno partecipato a una sperimentazione sperimentale su farmaci, alimenti o dispositivi medici nei 30 giorni precedenti la visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sfera di Tyr
Tutti i pazienti riceveranno la sfera Tyr come parte della loro gestione dietetica per tirosinemia o alcaptonuria (AKU).
Integratore alimentare: Sfera di Tyr

Tyrsphere è un sostituto proteico in polvere, a basso contenuto di fenilalanina e tirosina, contenente una miscela bilanciata di caseina glicomacropeptide (cGMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, grassi, vitamine, minerali e l'acido grasso polinsaturo a catena lunga (LCP) e acido docosaesaenoico (DHA). Contiene zuccheri e dolcificante.

Il prodotto è progettato per essere prescritto in base al suo contenuto proteico, non al suo contenuto energetico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'aderenza alle quantità raccomandate di sfera Tyr
Lasso di tempo: Registrato quotidianamente nei giorni 1-28
Il paziente ha riportato i dati sull'assunzione effettiva rispetto a quella prescritta di Tyrsphere, valutati periodicamente dagli operatori sanitari secondo la pratica di routine.
Registrato quotidianamente nei giorni 1-28
Alterazione della tolleranza gastrointestinale
Lasso di tempo: Registrato quotidianamente nei giorni 1-28
Il paziente ha riportato dati su eventuali sintomi gastrointestinali riscontrati, valutati periodicamente dagli operatori sanitari secondo la pratica di routine.
Registrato quotidianamente nei giorni 1-28
Valutazione del paziente dell'appetibilità della sfera di Tyr
Lasso di tempo: Giorno 28, fine della fase di accettabilità
Valutazione riferita dal paziente dell'appetibilità della sfera di Tyr su una scala Likert: da 1 (davvero non mi è piaciuto) a 5 (mi è piaciuto molto).
Giorno 28, fine della fase di accettabilità
Alterazione del controllo metabolico: livelli di tirosina
Lasso di tempo: Giorno 1, settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, giorno 28
Livelli di tirosina ottenuti da macchie di sangue essiccato
Giorno 1, settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, giorno 28
Alterazione del controllo metabolico: livelli di fenilalanina
Lasso di tempo: Giorno 1, settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, giorno 28
Livelli di fenilalanina ottenuti da macchie di sangue essiccato
Giorno 1, settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento a lungo termine nella crescita
Lasso di tempo: Periodo di follow-up di 3 anni
Progressi registrati nella crescita rispetto alle visite di follow-up standard per tre anni
Periodo di follow-up di 3 anni
Variazione a lungo termine del livello di succinilacetone nelle urine
Lasso di tempo: Periodo di follow-up di 3 anni
Cambiamenti registrati nei livelli di succinilacetone nelle urine dalle visite di follow-up standard per tre anni
Periodo di follow-up di 3 anni
Cambiamento a lungo termine del livello pre-albumina
Lasso di tempo: Periodo di follow-up di 3 anni
Cambiamenti registrati nei livelli di pre-albumina dalle visite di follow-up standard per tre anni
Periodo di follow-up di 3 anni
Variazione a lungo termine del livello di albumina sierica
Lasso di tempo: Periodo di follow-up di 3 anni
Cambiamenti registrati nei livelli di albumina sierica dalle visite di follow-up standard per tre anni
Periodo di follow-up di 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Altro identificatore: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Altro identificatore: REC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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