Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af TYR Sphere i Frankrig (TYR sphere Fra)

14. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En acceptabel undersøgelse til evaluering af overholdelse, tolerance og metabolisk kontrol af patienter med tyrosinæmi ved brug af TYR Sphere (en fødevare til særlige medicinske formål) som en del af diætstyring.

10 deltagere på 3 år og derover med tyrosinæmi eller alkaptonuri vil blive ordineret Tyr-sfære efter en vurdering af deres individuelle behov af deres diætist.

Alle deltagere vil gå ind i en 4-ugers evalueringsperiode, der vurderer adhærens og gastrointestinal tolerance. Evalueringer af Tyr-sfærens velsmag foretages i slutningen af ​​evalueringsperioden. Tørrede blodpletter tages på dag 1 og 28 og en gang om ugen derimellem.

Deltagere, der fortsætter med at tage produktet i slutningen af ​​deres evalueringsperiode, vil gå ind i en opfølgningsperiode, hvor metabolisk kontrol, antropometriske og ernæringsmæssige statusdata vil blive indsamlet under de årlige rutinemæssige standardbesøg.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

10 deltagere med tyrosinæmi eller alkaptonuri vil blive inviteret til at deltage i denne undersøgelse. Efter samtykke vil de blive vurderet af deres diætist, og en anbefalet mængde Tyr-sfære vil blive ordineret baseret på deres individuelle behov. Tyr-sfæren er en fødevare til særlige medicinske formål som defineret i forordning (EU) nr. 609/2013. Det er designet til at blive ordineret baseret på dets proteinindhold, ikke dets energiindhold.

Besøg 1, baseline klinikbesøgsaktiviteter: samtykke, demografi, antropometriske målinger, gastrointestinal historie, diætvurdering, metabolisk kontrolvurdering inklusive indsamling af tørrede blodpletter for phenylalanin- og tyrosinniveauer, registrere rutinemæssigt taget urin succinylaceton, serumalbumin og præ-albuminniveauer, ny kostrecept.

Uge 1 til 4 (patient i hjemmet): tørrede blodpletter, rapportering/vurdering af uønskede hændelser, daglig Tyr-sfære overholdelsesdagbog, daglig dagbog for gastrointestinale symptomer (kun uge 1 og 4), daglig indtagelsesdagbog for Nitisinone, som rutinemæssigt ordineres. Der vil være en telefonsamtale

Besøg 2, slutningen af ​​acceptabilitetsfasen klinikbesøgsaktiviteter: antropometriske målinger, gennemgang af dagbøger, gennemgang af uønskede hændelser, metabolisk kontrolvurdering inklusive indsamling af tørrede blodpletter for phenylalanin- og tyrosinniveauer, investigators vurdering af Tyr-sfæren for deltageren og beslutning om at fortsætte med recepten.

Tre-årig rutineopfølgning: For de deltagere, der fortsætter med Tyr-sfære-recepten (i samråd med investigator), vil de gå ind i en opfølgningsperiode på tre år, hvor kun rutinemæssige, standard plejebesøg og procedurer vil finde sted. Data vil blive indsamlet om antropometri, phenylalanin og tyrosinniveauer fra tørrede blodpletter, bivirkninger, registrere rutinemæssigt taget urin succinylaceton, serumalbumin og præ-albumin niveauer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med tyrosinæmi.
  • Alder ≥ 3 år.
  • Kan efter investigators mening overholde undersøgelsesprotokollen og tage mindst én pose af undersøgelsesproduktet om dagen.
  • Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra patient eller forælder/værge.
  • Givet skriftligt samtykke (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

  • Personer, der er allergiske over for mælk, fisk og soja (disse allergener er iboende i undersøgelsesproduktets ingredienser).
  • Brug af yderligere makro-/mikronnæringsstoftilskud i løbet af evalueringsperioden, medmindre det er klinisk indiceret og ordineret af investigator (skal registreres i patientcaserapport CRF).
  • Kvinder, der er gravide/ammer ved starten af ​​undersøgelsen eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen.

N.B.: Kvinder, der bliver gravide under undersøgelsen, vil ikke længere kunne deltage og vil blive trukket tilbage.

  • Personer, der efter efterforskerens opfattelse ikke er i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • Enhver komorbiditet, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et interventionelt forsøg med lægemiddel, fødevarer eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tyr sfære
Alle patienter skal modtage Tyr-sfære som en del af deres diætbehandling for tyrosinæmi eller alkaptonuri (AKU).
Kosttilskud: Tyr sfære

Tyr-sfæren er en pulveriseret, lavt phenylalanin- og tyrosinproteinerstatning, der indeholder en afbalanceret blanding af kaseinglycomacropeptid (cGMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler og den langkædede flerumættede fedtsyre (LCP) og docosahexaensyre (DHA). Den indeholder sukker og sødemiddel.

Produktet er designet til at blive ordineret baseret på dets proteinindhold, ikke dets energiindhold.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i overholdelse af anbefalede mængder af Tyr-kugle
Tidsramme: Optaget dagligt på dag 1-28
Patient rapporterede data om faktisk sammenlignet med ordineret indtag af Tyr-sfære, vurderet af HCP'er periodisk i henhold til rutinemæssig praksis.
Optaget dagligt på dag 1-28
Ændring i gastrointestinal tolerance
Tidsramme: Optaget dagligt på dag 1-28
Patient rapporterede data om eventuelle oplevede gastrointestinale symptomer, vurderet af HCP'er periodisk i henhold til rutinemæssig praksis.
Optaget dagligt på dag 1-28
Patientevaluering af Tyr-sfærens velsmag
Tidsramme: Dag 28, slutningen af ​​acceptationsfasen
Patientrapporteret vurdering af Tyr-sfærens velsmag på en Likert-skala: 1 (kan virkelig ikke lide det) til 5 (elskede det).
Dag 28, slutningen af ​​acceptationsfasen
Ændring i metabolisk kontrol: tyrosinniveauer
Tidsramme: Dag 1, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, dag 28
Tyrosinniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Dag 1, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, dag 28
Ændring i metabolisk kontrol: phenylalanin niveauer
Tidsramme: Dag 1, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, dag 28
Phenylalaninniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Dag 1, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet ændring i vækst
Tidsramme: 3-årig opfølgningsperiode
Registrerede fremskridt i vækst fra standardbehandlingsopfølgningsbesøg i tre år
3-årig opfølgningsperiode
Langsigtet ændring i urinens succinylacetonniveau
Tidsramme: 3-årig opfølgningsperiode
Registrerede ændringer i urinens succinylacetonniveauer fra standardopfølgningsbesøg i tre år
3-årig opfølgningsperiode
Langsigtet ændring i præ-albumin niveau
Tidsramme: 3-årig opfølgningsperiode
Registrerede ændringer i præ-albuminniveauer fra standardbehandlingsopfølgningsbesøg i tre år
3-årig opfølgningsperiode
Langsigtet ændring i serumalbuminniveau
Tidsramme: 3-årig opfølgningsperiode
Registrerede ændringer i serumalbuminniveauer fra standardopfølgningsbesøg i tre år
3-årig opfølgningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Anden identifikator: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Anden identifikator: REC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tyr sfære

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner