Ocena sfery TYR we Francji (TYR sphere Fra)
Badanie dopuszczalności w celu oceny przestrzegania zaleceń, tolerancji i kontroli metabolicznej pacjentów z tyrozynemią podczas stosowania sfery TYR (żywności specjalnego przeznaczenia medycznego) w ramach postępowania dietetycznego.
10 uczestnikom w wieku od 3 lat z tyrozynemią lub alkaptonurią zostanie przepisana kula Tyr po ocenie ich indywidualnych potrzeb przez dietetyka.
Wszyscy uczestnicy wezmą udział w 4-tygodniowym okresie oceny, oceniającym przestrzeganie zaleceń i tolerancję żołądkowo-jelitową. Oceny smakowitości sfery Tyra dokonywane są pod koniec okresu oceny. Suszone plamy krwi są pobierane w dniach 1 i 28 oraz raz w tygodniu pomiędzy nimi.
Uczestnicy, którzy będą kontynuować przyjmowanie produktu po zakończeniu okresu oceny, wezmą udział w okresie obserwacji, podczas którego podczas corocznych rutynowych wizyt dotyczących standardu opieki będą zbierane dane dotyczące kontroli metabolicznej, danych antropometrycznych i stanu odżywienia.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Do udziału w tym badaniu zostanie zaproszonych 10 uczestników z tyrozynemią lub alkaptonurią. Po wyrażeniu zgody zostaną ocenione przez dietetyka, a zalecana ilość kuli Tyr zostanie przepisana na podstawie ich indywidualnych potrzeb. Kula Tyr jest środkiem spożywczym specjalnego przeznaczenia medycznego w rozumieniu rozporządzenia (UE) nr 609/2013. Jest przeznaczony do przepisywania na podstawie zawartości białka, a nie wartości energetycznej.
Wizyta 1, podstawowe czynności związane z wizytą w klinice: zgoda, dane demograficzne, pomiary antropometryczne, wywiad żołądkowo-jelitowy, ocena diety, ocena wyrównania metabolicznego, w tym pobranie wysuszonych plam krwi na poziomy fenyloalaniny i tyrozyny, zapis rutynowo pobieranego moczu z bursztynyloacetonem, albuminami w surowicy i poziomami prealbumin, nowy przepis dietetyczny.
Tygodnie od 1 do 4 (pacjent w domu): zaschnięte plamy krwi, zgłaszanie/ocena zdarzeń niepożądanych, dzienny dziennik stosowania kuli Tyr, dzienny dziennik objawów żołądkowo-jelitowych (tylko tygodnie 1 i 4), dziennik dziennego spożycia nityzynonu, który jest rutynowo przepisywany. Będzie rozmowa telefoniczna
Wizyta 2, koniec fazy akceptowalności czynności związane z wizytą w klinice: pomiary antropometryczne, przegląd dzienniczków, przegląd zdarzeń niepożądanych, ocena wyrównania metabolicznego, w tym pobranie wysuszonych plam krwi na poziom fenyloalaniny i tyrozyny, ocena sfery Tyr przez badacza u uczestnika i decyzja o kontynuacji z receptą.
Trzyletnia rutynowa obserwacja: w przypadku uczestników, którzy kontynuują receptę na sferę Tyr (w porozumieniu z badaczem), wejdą oni w trzyletni okres obserwacji, podczas którego będą wykonywane tylko rutynowe, standardowe wizyty i procedury odbędzie się. Zostaną zebrane dane dotyczące antropometrii, poziomów fenyloalaniny i tyrozyny z zaschniętych plam krwi, zdarzeń niepożądanych, rekordów rutynowo pobieranego bursztynoacetonu w moczu, poziomów albuminy w surowicy i prealbuminy.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano tyrozynemię.
- Wiek ≥ 3 lata.
- W opinii Badacza może przestrzegać protokołu badania i przyjmować co najmniej jedną saszetkę badanego produktu dziennie.
- Dobrowolna, pisemna, świadoma zgoda pacjenta lub rodzica/opiekuna.
- Dobrowolna, pisemna zgoda (jeśli dotyczy).
Kryteria wyłączenia:
- Osoby uczulone na mleko, ryby i soję (te alergeny są nieodłącznie związane ze składnikami badanego produktu).
- Stosowanie dodatkowych suplementów makro/mikroskładników odżywczych w okresie oceny, chyba że jest to klinicznie wskazane i przepisane przez Badacza (musi być odnotowane w raporcie przypadku pacjenta w formularzu CRF).
- Kobiety, które są w ciąży/karmią piersią na początku badania lub planują zajść w ciążę podczas badania.
Uwaga: Kobiety, które zajdą w ciążę w trakcie badania, nie będą już mogły w nim uczestniczyć i zostaną wycofane.
- Osoby, które w ocenie badacza nie są w stanie spełnić wymagań protokołu.
- Wszelkie choroby współistniejące, które w ocenie Badacza wykluczałyby udział w badaniu.
- Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub uczestniczyli w interwencyjnym badaniu eksperymentalnym leku, żywności lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kula Tyra
Wszyscy pacjenci otrzymujący sferę Tyr w ramach diety w przypadku tyrozynemii lub alkaptonurii (AKU).
|
Kula Tyr to sproszkowany substytut białka o niskiej zawartości fenyloalaniny i tyrozyny, zawierający zrównoważoną mieszankę izolatu glikomakropeptydu kazeiny (cGMP), niezbędnych i nieistotnych aminokwasów, węglowodanów, tłuszczu, witamin, minerałów i długołańcuchowych wielonienasyconych kwasów tłuszczowych (LCP) i kwas dokozaheksaenowy (DHA). Zawiera cukry i substancję słodzącą. Produkt jest przeznaczony do przepisywania na podstawie zawartości białka, a nie wartości energetycznej. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w przestrzeganiu zalecanych ilości kuli Tyr
Ramy czasowe: Rejestrowane codziennie w dniach 1-28
|
Zgłoszone przez pacjentów dane dotyczące rzeczywistych w porównaniu z zalecanymi dawkami kuli Tyr, oceniane okresowo przez pracowników służby zdrowia zgodnie z rutynową praktyką.
|
Rejestrowane codziennie w dniach 1-28
|
|
Zmiana tolerancji żołądkowo-jelitowej
Ramy czasowe: Rejestrowane codziennie w dniach 1-28
|
Zgłaszane przez pacjentów dane dotyczące wszelkich doświadczanych objawów żołądkowo-jelitowych, oceniane okresowo przez pracowników służby zdrowia zgodnie z rutynową praktyką.
|
Rejestrowane codziennie w dniach 1-28
|
|
Ocena smakowitości kuli Tyra przez pacjenta
Ramy czasowe: Dzień 28, koniec fazy akceptacji
|
Zgłoszona przez pacjentów ocena smakowitości sfery Tyra w skali Likerta: od 1 (bardzo mi się nie podobało) do 5 (bardzo mi się podobało).
|
Dzień 28, koniec fazy akceptacji
|
|
Zmiana kontroli metabolicznej: poziomy tyrozyny
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, dzień 28
|
Poziomy tyrozyny uzyskane z wysuszonych plam krwi
|
Dzień 1, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, dzień 28
|
|
Zmiana kontroli metabolicznej: poziomy fenyloalaniny
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, dzień 28
|
Poziomy fenyloalaniny uzyskane z wysuszonych plam krwi
|
Dzień 1, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, dzień 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowa zmiana wzrostu
Ramy czasowe: 3-letni okres obserwacji
|
Odnotowany postęp we wzroście od wizyt kontrolnych standardowej opieki przez trzy lata
|
3-letni okres obserwacji
|
|
Długoterminowa zmiana poziomu bursztynyloacetonu w moczu
Ramy czasowe: 3-letni okres obserwacji
|
Zarejestrowane zmiany w poziomach sukcynyloacetonu w moczu podczas wizyt kontrolnych standardowej opieki przez trzy lata
|
3-letni okres obserwacji
|
|
Długotrwała zmiana poziomu prealbuminy
Ramy czasowe: 3-letni okres obserwacji
|
Zarejestrowane zmiany poziomów prealbuminy od wizyt kontrolnych standardowej opieki przez trzy lata
|
3-letni okres obserwacji
|
|
Długoterminowa zmiana poziomu albuminy w surowicy
Ramy czasowe: 3-letni okres obserwacji
|
Zarejestrowane zmiany poziomów albumin w surowicy podczas wizyt kontrolnych standardowej opieki przez trzy lata
|
3-letni okres obserwacji
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Tyrozynemie
- Alkaptonuria
Inne numery identyfikacyjne badania
- TyrSph-2020-10-16
- SI 21.01.06.74121 (Inny identyfikator: CPP Est I)
- 2021-A01263-38 (Inny identyfikator: REC)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .