Účinnost a bezpečnost ofatumumabu a siponimodu ve srovnání s fingolimodem u dětských pacientů s roztroušenou sklerózou (NEOS)
13. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Dvouletá randomizovaná, 3ramenná, dvojitě zaslepená, non-inferiorní studie srovnávající účinnost a bezpečnost ofatumumab a siponimod versus fingolimod u dětských pacientů s roztroušenou sklerózou s následným otevřeným prodloužením
Účinnost a bezpečnost ofatumumabu a siponimodu ve srovnání s fingolimodem u pediatrických pacientů s roztroušenou sklerózou
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Studium je rozděleno na základní část a rozšiřující část.
Core Part je 24měsíční, dvojitě zaslepená, trojitá figurína, randomizovaná, 3ramenná aktivně kontrolovaná u dětí/dospívajících pacientů ve věku 10-17 let s roztroušenou sklerózou (RS).
Rozšířená část je 60měsíční (5 let) otevřená léčba (s výjimkou prvních 12 týdnů přechodu, který zůstane dvojitě zaslepený) pro pacienty, kteří dokončí základní část studie a splňují všechna kritéria pro zařazení/vyloučení.
Cílový zápis je 180 účastníků s roztroušenou sklerózou, což bude zahrnovat nejméně 5 účastníků s tělesnou hmotností (BW) ≤ 40 kg a nejméně 5 účastníků ve věku 10 až 12 let v každé z větví s ofatumumabem a siponimodem.
Pro všechny účastníky (jádro i rozšíření) je stanoveno minimálně 6měsíční období sledování.
Celková délka studia může být až 7 let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
129
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
CABA, Argentina, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Esneux, Belgie, 4130
- Novartis Investigative Site
-
Ghent, Belgie, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 81210-310
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90430-001
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Santiago Metropolitan
-
Lo Barnechea, Santiago Metropolitan, Chile, 7691236
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonsko, 11315
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Francie, 34090
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Francie, 67000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Guatemala City, Guatemala, 01015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110017
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indie, 700017
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Naples, Itálie, 80131
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itálie, 00165
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Novartis Investigative Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko, LV-1004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexiko, 06700
- Novartis Investigative Site
-
Mexico City, Mexico City, Mexiko, 06720
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Německo, 44791
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Německo, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-214
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polsko, 93-338
- Novartis Investigative Site
-
Poznan, Polsko, 60-355
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3000-602
- Novartis Investigative Site
-
Lisbon, Portugalsko, 1169-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 833 40
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Childrens Hosp Rsch Inst
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Childrens National Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
- Axiom Clinical Research of Florida
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104 4399
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tainan, Tchaj-wan, 704302
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kocaeli, Turecko (Türkiye), 41380
- Novartis Investigative Site
-
-
Atakum
-
Samsun, Atakum, Turecko (Türkiye), 55200
- Novartis Investigative Site
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turecko (Türkiye), 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
Karsiyaka
-
Izmir, Karsiyaka, Turecko (Türkiye), 35575
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seville, Španělsko, 41009
- Novartis Investigative Site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ve věku 10 až <18 let (tj. ještě nedosáhli 18. narozenin) při randomizaci
- Diagnóza roztroušené sklerózy
- EDSS skóre 0 až 5,5 včetně
- Alespoň jeden relaps/atak RS během předchozího roku nebo dva relapsy RS v předchozích dvou letech před nebo důkaz jedné nebo více nových lézí T2 během 12 měsíců
Kritéria vyloučení:
- Účastníci s progresivní čs
- Účastníci s aktivním chronickým onemocněním imunitního systému jiným než RS
- Účastníci splňující definici ADEM
- Účastníci s těžkým srdečním onemocněním nebo významnými nálezy na screeningovém EKG.
- Účastníci s těžkou renální insuficiencí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ofatumumab - 20 mg injekce/placebo
Ofatumumab jako injekční roztok v autoinjektoru obsahující 20 mg ofatumumabu (50 mg/ml, obsah 0,4 ml) pro subkutánní podání.
Nasycovací dávka v den 1, den 7 a den 14 a poté injekce každé 4 týdny/6 týdnů (v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta).
|
Ofatumumab jako injekční roztok v autoinjektoru obsahující 20 mg ofatumumabu (50 mg/ml, obsah 0,4 ml) pro subkutánní podání.
Nasycovací dávka v den 1, den 7 a den 14 a poté injekce každé 4 týdny/6 týdnů (v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta).
Ostatní jména:
Ofatumumab odpovídající placebo autoinjektor
|
|
Experimentální: siponimod - 0,5 mg, 1 mg nebo 2 mg/placebo
Tableta siponimodu podávaná perorálně jednou denně.
Období titrace, den 1 až den 6, první dávka je buď 0,1 mg nebo 0,25 mg až do denní dávky 0,5 mg, 1 mg nebo 2 mg (v závislosti na genotypu CYP2C9 a tělesné hmotnosti).
|
Tableta siponimodu podávaná perorálně jednou denně.
Období titrace, den 1 až den 6, první dávka je buď 0,1 mg nebo 0,25 mg až do denní dávky 0,5 mg, 1 mg nebo 2 mg (v závislosti na genotypu CYP2C9 a tělesné hmotnosti).
Ostatní jména:
Siponimod odpovídající placebo tableta
|
|
Aktivní komparátor: fingolimod - 0,5 mg nebo 0,25 mg/placebo
Fingolimod tobolka podávaná perorálně jednou denně v dávce 0,5 mg nebo 0,25 mg (v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta).
|
Fingolimod tobolka podávaná perorálně jednou denně v dávce 0,5 mg nebo 0,25 mg (v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta).
Ostatní jména:
Fingolimod odpovídající placebo kapsle
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra relapsů (ARR) u cílových pediatrických účastníků
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
|
Frekvence relapsů hodnocená podle roční míry relapsů (ARR).
ARR je definováno jako průměrný počet potvrzených relapsů za rok (celkový počet potvrzených relapsů dělený celkovým počtem dnů ve studii vynásobený 365,25).
|
Základní stav až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra relapsů (ARR) ve srovnání s historickými údaji o interferonu β-1a
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
|
Frekvence relapsů hodnocená pomocí roční míry relapsů (ARR) k historickým údajům o interferonu β-1a.
ARR je definováno jako průměrný počet potvrzených relapsů za rok.
Historické údaje pro interferon β-1a budou odvozeny z předchozích studií fáze 3.
|
Základní stav až 24 měsíců
|
|
Anualizovaná míra lézí T2
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
|
Počet nových/nově zvětšených lézí T2 za rok
|
Základní stav až 24 měsíců
|
|
Koncentrace lehkého řetězce neurofilamentů (NfL).
Časové okno: Den 1, měsíce 3,6,12,18,24
|
Koncentrace lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) v séru ofatumumabu a/nebo siponimodu versus fingolimod
|
Den 1, měsíce 3,6,12,18,24
|
|
Plazmatické koncentrace ofatumumabu
Časové okno: Den 1, pre-dávka pro den 7, měsíce 2,3,5,6,12,18,24
|
Plazmatické koncentrace ofatumumabu
|
Den 1, pre-dávka pro den 7, měsíce 2,3,5,6,12,18,24
|
|
Plazmatické koncentrace siponimodu
Časové okno: Den 1 (2,3,4,6 h), Den 3 (2,3,4,6 h), předdávkování pro měsíce 1 (před, 3 h), 3,5,12
|
Plazmatické koncentrace siponimodu
|
Den 1 (2,3,4,6 h), Den 3 (2,3,4,6 h), předdávkování pro měsíce 1 (před, 3 h), 3,5,12
|
|
Plazmatické koncentrace metabolitu siponimodu (M17)
Časové okno: 3., 5. a 12. měsíc před podáním dávky
|
Plazmatická koncentrace metabolitu siponimodu (M17).
|
3., 5. a 12. měsíc před podáním dávky
|
|
Procento účastníků s protilátkami proti ofatumumab
Časové okno: Den 1, měsíce před podáním dávky 2,3,5,6,12,18,24
|
Protilátky proti ofatumumabu k prokázání imunogenicity ofatumumabu
|
Den 1, měsíce před podáním dávky 2,3,5,6,12,18,24
|
|
Počet nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Základní stav se zvýšil přibližně o 66 měsíců
|
Jakýkoli klinicky relevantní nález, který splňuje kritéria nežádoucí příhody (jak určil zkoušející) identifikovaný během hodnocení bezpečnosti (EKG, laboratorní a oftalmologické údaje, testy plicních funkcí a vitální funkce), bude hlášen jako nežádoucí příhoda.
|
Základní stav se zvýšil přibližně o 66 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. října 2021
Primární dokončení (Aktuální)
25. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
28. února 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. června 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. června 2021
První zveřejněno (Aktuální)
15. června 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Atributy nemoci
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Roztroušená skleróza
- Opakování
- Organické chemikálie
- Aminy
- Alkoholy
- Glykoly
- Amino alkoholy
- Sfingosin
- Propylenglykoly
- Fingolimod hydrochlorid
- OFatumumab
- Siponimod
Další identifikační čísla studie
- CBAF312D2301
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Tato zkušební data jsou dostupná podle kritérií a procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .