Eficácia e segurança de ofatumumabe e siponimod em comparação com fingolimod em pacientes pediátricos com esclerose múltipla (NEOS)
13 de maio de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo randomizado de 2 anos, 3 braços, duplo-cego, de não inferioridade comparando a eficácia e a segurança de ofatumumabe e siponimod versus fingolimod em pacientes pediátricos com esclerose múltipla seguido por uma extensão aberta
Eficácia e segurança de ofatumumabe e siponimod em comparação com fingolimod em pacientes pediátricos com esclerose múltipla
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
O estudo é dividido em uma parte central e uma parte de extensão.
A parte central é um estudo de 24 meses, duplo-cego, triplo simulado, randomizado, controlado por ativo de 3 braços em crianças/adolescentes de 10 a 17 anos de idade com esclerose múltipla (EM).
A Parte de Extensão é um tratamento aberto de 60 meses (5 anos) (exceto para as primeiras 12 semanas de transição, que permanecerá duplo-cego) para pacientes que concluírem a Parte Principal do estudo e atenderem a todos os critérios de inclusão/exclusão.
A inscrição alvo é de 180 participantes com esclerose múltipla, que incluirá pelo menos 5 participantes com peso corporal (BW) ≤40 kg e pelo menos 5 participantes com idade de 10 a 12 anos em cada um dos braços de ofatumumabe e siponimod.
Há um período mínimo de acompanhamento de 6 meses para todos os participantes (principal e extensão).
A duração total do estudo pode ser de até 7 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
129
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bochum, Alemanha, 44791
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 79106
- Novartis Investigative Site
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Lower Saxony
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Göttingen, Lower Saxony, Alemanha, 37075
- Novartis Investigative Site
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CABA, Argentina, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Novartis Investigative Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90430-001
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Novartis Investigative Site
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Esneux, Bélgica, 4130
- Novartis Investigative Site
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Ghent, Bélgica, 9000
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Novartis Investigative Site
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Novartis Investigative Site
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Santiago Metropolitan
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Lo Barnechea, Santiago Metropolitan, Chile, 7691236
- Novartis Investigative Site
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Zagreb, Croácia, 10000
- Novartis Investigative Site
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Bratislava, Eslováquia, 833 40
- Novartis Investigative Site
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Seville, Espanha, 41009
- Novartis Investigative Site
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
- Novartis Investigative Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Childrens Hosp Rsch Inst
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Childrens National Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Axiom Clinical Research of Florida
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104 4399
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Tallinn, Estônia, 11315
- Novartis Investigative Site
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
- Novartis Investigative Site
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Montpellier, França, 34090
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, França, 67000
- Novartis Investigative Site
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Guatemala City, Guatemala, 01015
- Novartis Investigative Site
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Petah Tikva, Israel, 4920235
- Novartis Investigative Site
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Naples, Itália, 80131
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Itália, 00165
- Novartis Investigative Site
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Riga, Letônia, LV-1004
- Novartis Investigative Site
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, México, 06700
- Novartis Investigative Site
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Mexico City, Mexico City, México, 06720
- Novartis Investigative Site
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Gdansk, Polônia, 80-214
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polônia, 93-338
- Novartis Investigative Site
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Poznan, Polônia, 60-355
- Novartis Investigative Site
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Warsaw, Polônia, 04-730
- Novartis Investigative Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Novartis Investigative Site
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Lisbon, Portugal, 1169-050
- Novartis Investigative Site
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Novartis Investigative Site
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Tainan, Taiwan, 704302
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Kocaeli, Turquia (Türkiye), 41380
- Novartis Investigative Site
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Atakum
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Samsun, Atakum, Turquia (Türkiye), 55200
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquia (Türkiye), 34098
- Novartis Investigative Site
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Karsiyaka
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Izmir, Karsiyaka, Turquia (Türkiye), 35575
- Novartis Investigative Site
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Vienna, Áustria, 1090
- Novartis Investigative Site
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110017
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, Índia, 226014
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, Índia, 700017
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Entre 10 e <18 anos de idade (ou seja, ainda não completaram 18 anos) na randomização
- Diagnóstico de esclerose múltipla
- Pontuação EDSS de 0 a 5,5, inclusive
- Pelo menos uma recaída/ataque de EM no ano anterior ou duas recaídas de EM nos dois anos anteriores ou evidência de uma ou mais novas lesões T2 em 12 meses
Critério de exclusão:
- Participantes com EM progressiva
- Participantes com uma doença crônica ativa do sistema imunológico que não seja EM
- Participantes que atendem à definição de ADEM
- Participantes com doença cardíaca grave ou achados significativos no ECG de triagem.
- Participantes com insuficiência renal grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ofatumumabe - injeção de 20 mg/placebo
Ofatumumabe como solução injetável em um autoinjetor contendo 20 mg de ofatumumabe (50 mg/mL, conteúdo de 0,4 mL) para administração subcutânea.
Uma dose de carga no Dia 1, Dia 7 e Dia 14 e depois injeções a cada 4 semanas/6 semanas (dependendo do peso corporal do paciente).
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Ofatumumabe como solução injetável em um autoinjetor contendo 20 mg de ofatumumabe (50 mg/mL, conteúdo de 0,4 mL) para administração subcutânea.
Uma dose de carga no Dia 1, Dia 7 e Dia 14 e depois injeções a cada 4 semanas/6 semanas (dependendo do peso corporal do paciente).
Outros nomes:
Autoinjetor placebo correspondente de ofatumumabe
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Experimental: siponimod - 0,5 mg, 1 mg ou 2 mg/placebo
Siponimod comprimido administrado por via oral uma vez ao dia.
Período de titulação, Dia 1 a Dia 6, a primeira dose é de 0,1 mg ou 0,25 mg até a dose diária de 0,5 mg, 1 mg ou 2 mg (dependendo do genótipo CYP2C9 e do peso corporal).
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Siponimod comprimido administrado por via oral uma vez ao dia.
Período de titulação, Dia 1 a Dia 6, a primeira dose é de 0,1 mg ou 0,25 mg até a dose diária de 0,5 mg, 1 mg ou 2 mg (dependendo do genótipo CYP2C9 e do peso corporal).
Outros nomes:
Siponimod comprimido placebo correspondente
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Comparador Ativo: fingolimode - 0,5 mg ou 0,25 mg/placebo
Fingolimod cápsula administrada por via oral uma vez ao dia em uma dose de 0,5 mg ou 0,25 mg (dependendo do peso corporal do paciente).
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Fingolimod cápsula administrada por via oral uma vez ao dia em uma dose de 0,5 mg ou 0,25 mg (dependendo do peso corporal do paciente).
Outros nomes:
Fingolimode cápsula de placebo correspondente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de recaída anualizada (ARR) em participantes pediátricos-alvo
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Frequência de recaídas avaliada pela taxa anualizada de recaídas (ARR).
A RAR é definida como o número médio de recaídas confirmadas por ano (número total de recaídas confirmadas dividido pelo total de dias no estudo multiplicado por 365,25).
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Linha de base até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de recaída anualizada (ARR) em comparação com dados históricos de interferon β-1a
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Frequência de recaídas avaliada pela taxa de recaída anualizada (ARR) para dados históricos de interferon β-1a.
A RAR é definida como o número médio de recaídas confirmadas por ano.
Os dados históricos para o interferon β-1a serão derivados de estudos anteriores da fase 3.
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Linha de base até 24 meses
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Taxa de lesão T2 anualizada
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Número de lesões T2 novas/recém-aumentadas por ano
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Linha de base até 24 meses
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Concentrações de cadeia leve de neurofilamento (NfL)
Prazo: Dia 1, Meses 3,6,12,18,24
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Concentração de cadeia leve de neurofilamento (NfL) no soro de ofatumumabe e/ou siponimode versus fingolimod
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Dia 1, Meses 3,6,12,18,24
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Concentrações plasmáticas de ofatumumabe
Prazo: Dia 1, pré-dose para o Dia 7, Meses 2,3,5,6,12,18,24
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Concentrações plasmáticas de ofatumumabe
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Dia 1, pré-dose para o Dia 7, Meses 2,3,5,6,12,18,24
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Concentrações plasmáticas de siponimod
Prazo: Dia 1 (2,3,4,6 h), Dia 3 (2,3,4,6 h), pré-dose para Meses 1 (pré, 3h), 3,5,12
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Concentrações plasmáticas de siponimode
|
Dia 1 (2,3,4,6 h), Dia 3 (2,3,4,6 h), pré-dose para Meses 1 (pré, 3h), 3,5,12
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Concentrações plasmáticas do metabólito siponimod (M17)
Prazo: Pré-dose Mês 3, 5 e Mês 12
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Concentração plasmática do metabólito de siponimod (M17)
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Pré-dose Mês 3, 5 e Mês 12
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Porcentagem de participantes com anticorpos anti-ofatumumabe
Prazo: Dia 1, meses pré-dose 2,3,5,6,12,18,24
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Anticorpos anti-ofatumumabe para demonstrar a imunogenicidade do ofatumumabe
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Dia 1, meses pré-dose 2,3,5,6,12,18,24
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Número de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até aproximadamente 66 meses
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Qualquer achado clinicamente relevante que atenda aos critérios de um evento adverso (conforme determinado pelo investigador) identificado durante as avaliações de segurança (ECG, dados laboratoriais e oftalmológicos, testes de função pulmonar e sinais vitais) será relatado como um evento adverso
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Linha de base até aproximadamente 66 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
25 de março de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
28 de fevereiro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
15 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Atributos da doença
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Esclerose múltipla
- Recorrência
- Produtos químicos orgânicos
- Aminas
- Álcoons
- Glicols
- Álcoois amino
- Esfingosina
- Propileno glicols
- Cloridrato de Fingolimod
- Ofatumumab
- Siponimod
Outros números de identificação do estudo
- CBAF312D2301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados deste estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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