Hodnocení bezpečnosti intravenózního talineurenu (TLN) u pacientů s Parkinsonovou chorobou (NEON)
17. dubna 2026 aktualizováno: InnoMedica Schweiz AG
Tato studie je otevřená, jednorázová vzestupná dávka, po níž následuje vícenásobná dávka v maximální vhodné dávce (MSD). Zkoumaný léčivý přípravek (IMP) se podává jako doplňková terapie.
Talineuren se skládá z GM1 (monosialotetrahexosylgangliosid), farmakologicky aktivní složky, spojené s patentovanou lipidovou formulací sestavenou jako lipozomy.
Primárním cílem je prokázat bezpečnost intravenózního podání TLN u pacientů s Parkinsonovou chorobou.
Sekundárními cíli je stanovení maximální vhodné dávky na základě bezpečnostního profilu a předběžné účinnosti, jakož i stanovení farmakokinetického (PK) profilu.
Přehled studie
Detailní popis
Gangliosidový lipid GM1 byl v literatuře popsán jako neuroprotektivní činidlo.
Několik klinických studií ukázalo, že GM1 zlepšuje stav pacientů s Parkinsonovou chorobou.
Talineuren se skládá z farmakologicky aktivní složky GM1 spojené s patentovanou lipidovou formulací sestavenou jako lipozomy. Talineuren byl vyvinut pro zlepšení dodávání a biologické dostupnosti GM1.
Primárním cílem této studie je prokázat proveditelnost a bezpečnost intravenózního podávání talineurenu u pacientů s Parkinsonovou chorobou.
Sekundární cíle jsou:
- Stanovení doporučené dávky 2. fáze na základě bezpečnostního profilu a předběžné účinnosti.
- Stanovení farmakokinetického (PK) profilu.
Cílem této studie je prozkoumat bezpečnost nové formulace GM1, Talineuren.
V tomto rozsahu byla navržena dvoudílná studie: Část 1 – Eskalace dávky Část 2 – Konsolidace dávky
Část 1 – schéma rychlého zvyšování dávky z 6 mg na 720 mg GM1 formulovaného talineurenem u 3 pacientů.
Část 2 – opakované podávání Talineurenu po dobu 8 týdnů u 9 pacientů k ověření bezpečnostního profilu maximální vhodné dávky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Canton of Bern
-
Konolfingen, Canton of Bern, Švýcarsko, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
30 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Informovaný souhlas doložený podpisem.
- Potvrzená Parkinsonova choroba podle kritérií britské mozkové banky.
- Hoehn a Yahr Fáze 0 - 2,5 na medikaci.
- Stabilní na léčbě PD po dobu nejméně jednoho měsíce.
- Nepřítomnost demence potvrzená kognitivním testováním (MoCA >25).
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace pro studovanou třídu léčiv, např. známá přecitlivělost nebo alergie na třídu léčiv nebo zkoumaný produkt.
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět v průběhu studie nebo během 3 měsíců po studii.
- Nedostatek bezpečné antikoncepce u žen ve fertilním věku
- Jiné klinicky významné průvodní chorobné stavy (např. selhání ledvin, jaterní dysfunkce, kardiovaskulární onemocnění atd.), které nejsou stabilně kontrolovány.
- Subjekt má atypický parkinsonský syndrom nebo sekundární parkinsonismus.
- Pacienti s komorbiditou, která může ovlivnit průběh studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eskalace dávky talineurenu
14 dávek GM1 Gangliosid 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg.
Nepovinná prodloužení léčby na 16 týdnů (pozměňovací návrh 2), 8 měsíců (pozměňovací návrh 3), 4 měsíce (pozměňovací návrh 4) a 12 měsíců (pozměňovací návrh 5).
|
Talineuren je lipozomální přípravek GM1 Gangliosid pro intravenózní podání
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Talineuren opakovaná dávka
8 opakovaných dávek GM1 Gangliosid tbd ze eskalační dávky (maximální vhodná dávka).
Nepovinná prodloužení léčby na 16 týdnů (pozměňovací návrh 2), 8 měsíců (pozměňovací návrh 3), 4 měsíce (pozměňovací návrh 4) a 12 měsíců (pozměňovací návrh 5).
|
Talineuren je lipozomální přípravek GM1 Gangliosid pro intravenózní podání
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Konsolidace dávky talineurenu s dávkováním u pacienta (další pacienti)
8 měsíců opakovaných dávek 720 mg GM1 gangliosidu (Dodatek 3).
|
Talineuren je lipozomální přípravek GM1 Gangliosid pro intravenózní podání
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků (bezpečnost)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Počet a druhy nežádoucích příhod (AE)
|
8 až 134 týdnů
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod (bezpečnost)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Počet a druhy závažných nežádoucích příhod (SAE)
|
8 až 134 týdnů
|
|
Výskyt dalších bezpečnostních značek (bezpečnost)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Počet a druhy dalších bezpečnostních značek
|
8 až 134 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva (Cmax) v séru
Časové okno: 8 až 15 týdnů
|
Farmakokinetika (PK) celkového GM1 v séru během prvních 96 hodin
|
8 až 15 týdnů
|
|
Doba maximální koncentrace léčiva (Tmax) v séru
Časové okno: 8 až 15 týdnů
|
Farmakokinetika (PK) celkového GM1 v séru během prvních 96 hodin
|
8 až 15 týdnů
|
|
Oblast pod křivkou do nekonečna (AUCinf.) v séru
Časové okno: 8 až 15 týdnů
|
Farmakokinetika (PK) celkového GM1 v séru během prvních 96 hodin
|
8 až 15 týdnů
|
|
poločas rozpadu (t1/2)
Časové okno: 8 až 15 týdnů
|
Farmakokinetika (PK) celkového GM1 v séru během prvních 96 hodin
|
8 až 15 týdnů
|
|
Odbavení (CL)
Časové okno: 8 až 15 týdnů
|
Farmakokinetika (PK) celkového GM1 v séru během prvních 96 hodin
|
8 až 15 týdnů
|
|
Distribuční objem (Vd)
Časové okno: 8 až 15 týdnů
|
Farmakokinetika (PK) celkového GM1 v séru během prvních 96 hodin
|
8 až 15 týdnů
|
|
Levodopa provokační (LDC) test
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Posouzení stavu pacientů pomocí testu LDC (skóre MDS-UPDRS-3)
|
8 až 134 týdnů
|
|
Pohybová porucha – sjednocená škála hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Hodnocení stavu pacientů pomocí testu
|
8 až 134 týdnů
|
|
Epworthova škála ospalosti (ESS)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Hodnocení stavu pacientů pomocí testu
|
8 až 134 týdnů
|
|
Dotazník o Parkinsonově nemoci (PDQ-39)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Hodnocení stavu pacientů pomocí testu
|
8 až 134 týdnů
|
|
Změna v léčbě Parkinsonovou nemocí
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Posouzení stavu pacientů prostřednictvím změny jejich již existující léčby Parkinsonovy choroby
|
8 až 134 týdnů
|
|
Starksteinova stupnice apatie (SAS)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Hodnocení stavu pacientů pomocí testu
|
8 až 134 týdnů
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Hodnocení stavu pacientů pomocí testu
|
8 až 134 týdnů
|
|
Beckův inventář deprese (BDI)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Hodnocení stavu pacientů pomocí testu
|
8 až 134 týdnů
|
|
Dotazník nemotorických příznaků (NMSQuest)
Časové okno: 8 až 134 týdnů
|
Hodnocení stavu pacientů pomocí testu
|
8 až 134 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Halbherr S, Lerch S, Bellwald S, Polakova P, Bannert B, Roumet M, Charles RP, Walter MA, Bernasconi C, Halbherr VL, Peitsch C, Baumgartner PC, Kaufmann C, Aires V, Mattle HP, Kaelin-Lang A, Hartmann A, Schuepbach M. Safety and tolerability of intravenous liposomal GM1 in patients with Parkinson disease: A single-center open-label clinical phase I trial (NEON trial). PLoS Med. 2025 May 13;22(5):e1004472. doi: 10.1371/journal.pmed.1004472. eCollection 2025 May.
- Roy R, Paul R, Bhattacharya P, Borah A. Combating Dopaminergic Neurodegeneration in Parkinson's Disease through Nanovesicle Technology. ACS Chem Neurosci. 2023 Aug 16;14(16):2830-2848. doi: 10.1021/acschemneuro.3c00070. Epub 2023 Aug 3.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
6. srpna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
6. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. května 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TLN/PD/1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .