Sikkerhedsvurdering af intravenøs talineuren (TLN) hos Parkinsons sygdom-ramte patienter (NEON)
17. april 2026 opdateret af: InnoMedica Schweiz AG
Denne undersøgelse er en åben, enkelt stigende dosiseskalering efterfulgt af en flerdobbelt indgivelsesdosis ved den maksimale passende dosis (MSD). Det forsøgsmedicinske lægemiddel (IMP) gives som en tillægsbehandling.
Talineuren består af GM1 (monosialotetrahexosylgangliosid), den farmakologisk aktive ingrediens, forbundet med en proprietær lipidformulering samlet som liposomer.
Det primære formål er at demonstrere sikkerheden ved intravenøs administration af TLN hos Parkinson-patienter.
Sekundære mål er bestemmelsen af den maksimalt egnede dosis baseret på sikkerhedsprofilen og den foreløbige effekt samt bestemmelsen af den farmakokinetiske (PK) profil.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Gangliosidlipidet GM1 er blevet beskrevet i litteraturen som et neurobeskyttende middel.
Flere kliniske undersøgelser har vist, at GM1 forbedrer tilstanden hos patienter med Parkinsons sygdom.
Talineuren består af den farmakologisk aktive ingrediens GM1, forbundet med en proprietær lipidformulering samlet som liposomer. Talineuren er udviklet til at forbedre leveringen og biotilgængeligheden af GM1.
Det primære formål med dette forsøg er at demonstrere gennemførligheden og sikkerheden ved intravenøs administration af Talineuren hos patienter med Parkinsons sygdom.
De sekundære mål er:
- Bestemmelsen af den anbefalede fase 2-dosis baseret på sikkerhedsprofilen og den foreløbige effekt.
- Bestemmelse af farmakokinetikprofilen (PK).
Dette forsøg har til formål at undersøge sikkerheden af den nye formulering af GM1, Talineuren.
I den grad blev der designet et todelt forsøg: Del 1 - Dosiseskalering Del 2 - Dosiskonsolidering
Del 1 - hurtig dosiseskaleringsskema fra 6 mg til 720 mg Talineuren formuleret GM1 hos 3 patienter.
Del 2 - gentagen dosering af Talineuren over 8 uger hos 9 patienter for at validere sikkerhedsprofilen for den maksimalt egnede dosis.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
22
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Canton of Bern
-
Konolfingen, Canton of Bern, Schweiz, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
30 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Informeret samtykke som dokumenteret ved underskrift.
- Bekræftet Parkinsons sygdom i henhold til britiske hjernebankkriterier.
- Hoehn og Yahr Stadium 0 - 2,5 på medicin.
- Stabil på PD-behandling i mindst en måned.
- Fravær af demens bekræftet ved kognitiv test (MoCA >25).
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikationer til klassen af lægemidler, der undersøges, f.eks. kendt overfølsomhed eller allergi over for klassen af lægemidler eller forsøgsproduktet.
- Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som planlægger at blive gravide i løbet af forsøget eller i de 3 måneder efter forsøget.
- Mangel på sikker prævention hos kvinder i den fødedygtige alder
- Andre klinisk signifikante samtidige sygdomstilstande (f.eks. nyresvigt, leverdysfunktion, kardiovaskulær sygdom osv.), som ikke er under stabil kontrol.
- Personen har et atypisk parkinsonsyndrom eller sekundær parkinsonisme.
- Patienter med komorbiditet, der kan forstyrre forsøgsforløbet.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Talineuren dosis eskalering
14 doser GM1 Gangliosid 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg.
Valgfri behandlingsforlængelse i 16 uger (ændringsforslag 2), 8 måneder (ændringsforslag 3), 4 måneder (ændringsforslag 4) og 12 måneder (ændringsforslag 5).
|
Talineuren er en liposomal formulering af GM1 Ganglioside til intravenøs administration
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Talineuren gentagen dosis
8 gentagne doser af GM1 Ganglioside tbd fra eskaleringsdosis (maksimal passende dosis).
Valgfri behandlingsforlængelse i 16 uger (ændringsforslag 2), 8 måneder (ændringsforslag 3), 4 måneder (ændringsforslag 4) og 12 måneder (ændringsforslag 5).
|
Talineuren er en liposomal formulering af GM1 Ganglioside til intravenøs administration
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Talineurendosiskonsolidering med intrapatientdosering (yderligere patienter)
8 måneders gentagne doser af 720mg GM1 Ganglioside (Ændring 3).
|
Talineuren er en liposomal formulering af GM1 Ganglioside til intravenøs administration
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af uønskede hændelser (sikkerhed)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Antal og typer af uønskede hændelser (AE'er)
|
8 til 134 uger
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (sikkerhed)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Antal og typer af alvorlige bivirkninger (SAE)
|
8 til 134 uger
|
|
Forekomst af andre sikkerhedsrelaterede tegn (sikkerhed)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Antal og typer af andre sikkerhedsrelaterede skilte
|
8 til 134 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (Cmax) i serum
Tidsramme: 8 til 15 uger
|
Farmakokinetik (PK) af total GM1 i serum i løbet af de første 96 timer
|
8 til 15 uger
|
|
Tidspunkt for maksimal lægemiddelkoncentration (Tmax) i serum
Tidsramme: 8 til 15 uger
|
Farmakokinetik (PK) af total GM1 i serum i løbet af de første 96 timer
|
8 til 15 uger
|
|
Area Under the Curve to infinity (AUCinf.) i serum
Tidsramme: 8 til 15 uger
|
Farmakokinetik (PK) af total GM1 i serum i løbet af de første 96 timer
|
8 til 15 uger
|
|
halveringstid (t1/2)
Tidsramme: 8 til 15 uger
|
Farmakokinetik (PK) af total GM1 i serum i løbet af de første 96 timer
|
8 til 15 uger
|
|
Klarering (CL)
Tidsramme: 8 til 15 uger
|
Farmakokinetik (PK) af total GM1 i serum i løbet af de første 96 timer
|
8 til 15 uger
|
|
Distributionsvolumen (Vd)
Tidsramme: 8 til 15 uger
|
Farmakokinetik (PK) af total GM1 i serum i løbet af de første 96 timer
|
8 til 15 uger
|
|
Levodopa challenge (LDC) test
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via LDC-testen (MDS-UPDRS-3 score)
|
8 til 134 uger
|
|
Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via testen
|
8 til 134 uger
|
|
Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via testen
|
8 til 134 uger
|
|
Parkinsons sygdom spørgeskema (PDQ-39)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via testen
|
8 til 134 uger
|
|
Ændring i Parkinsons medicin
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via ændringen i deres allerede eksisterende Parkinsons medicin
|
8 til 134 uger
|
|
Starkstein Apathy Scale (SAS)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via testen
|
8 til 134 uger
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via testen
|
8 til 134 uger
|
|
Beck's Depression Inventory (BDI)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via testen
|
8 til 134 uger
|
|
Ikke-motoriske symptomer spørgeskema (NMSQuest)
Tidsramme: 8 til 134 uger
|
Vurdering af patienternes tilstand via testen
|
8 til 134 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Halbherr S, Lerch S, Bellwald S, Polakova P, Bannert B, Roumet M, Charles RP, Walter MA, Bernasconi C, Halbherr VL, Peitsch C, Baumgartner PC, Kaufmann C, Aires V, Mattle HP, Kaelin-Lang A, Hartmann A, Schuepbach M. Safety and tolerability of intravenous liposomal GM1 in patients with Parkinson disease: A single-center open-label clinical phase I trial (NEON trial). PLoS Med. 2025 May 13;22(5):e1004472. doi: 10.1371/journal.pmed.1004472. eCollection 2025 May.
- Roy R, Paul R, Bhattacharya P, Borah A. Combating Dopaminergic Neurodegeneration in Parkinson's Disease through Nanovesicle Technology. ACS Chem Neurosci. 2023 Aug 16;14(16):2830-2848. doi: 10.1021/acschemneuro.3c00070. Epub 2023 Aug 3.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. december 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. august 2025
Studieafslutning (Faktiske)
6. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. maj 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
26. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. april 2026
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TLN/PD/1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .