Sikkerhetsevaluering av intravenøs talineuren (TLN) hos pasienter som er rammet av Parkinsons sykdom (NEON)
17. april 2026 oppdatert av: InnoMedica Schweiz AG
Denne studien er en åpen, enkelt stigende doseeskalering etterfulgt av en multippel administrasjonsdose ved maksimal passende dose (MSD). Utredningsmiddelet (IMP) gis som tilleggsbehandling.
Talineuren består av GM1 (monosialotetrahexosylgangliosid), den farmakologisk aktive ingrediensen, assosiert med en proprietær lipidformulering satt sammen som liposomer.
Hovedmålet er å demonstrere sikkerheten ved TLN-administrasjon intravenøst hos Parkinson-pasienter.
Sekundære mål er bestemmelse av maksimal passende dose basert på sikkerhetsprofilen og foreløpig effekt, samt bestemmelse av farmakokinetikkprofilen (PK).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Gangliosidlipidet GM1 er blitt beskrevet i litteraturen som et nevrobeskyttende middel.
Flere kliniske studier har vist at GM1 forbedrer tilstanden til pasienter med Parkinsons sykdom.
Talineuren består av den farmakologisk aktive ingrediensen GM1, assosiert med en proprietær lipidformulering satt sammen som liposomer. Talineuren er utviklet for å forbedre leveringen og biotilgjengeligheten av GM1.
Hovedmålet med denne studien er å demonstrere gjennomførbarheten og sikkerheten ved intravenøs administrering av Talineuren hos pasienter med Parkinsons sykdom.
De sekundære målene er:
- Bestemmelsen av anbefalt fase 2-dose basert på sikkerhetsprofilen og foreløpig effekt.
- Bestemmelsen av farmakokinetikkprofilen (PK).
Denne studien tar sikte på å undersøke sikkerheten til den nye formuleringen av GM1, Talineuren.
I den grad ble det utformet en todelt studie: Del 1 - Doseeskalering Del 2 - Dosekonsolidering
Del 1 - rask doseeskaleringsskjema fra 6 mg til 720 mg Talineuren formulert GM1 hos 3 pasienter.
Del 2 - gjentatt dosering av Talineuren over 8 uker hos 9 pasienter for å validere sikkerhetsprofilen til maksimal passende dose.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
22
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Canton of Bern
-
Konolfingen, Canton of Bern, Sveits, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
30 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Informert samtykke som dokumentert ved signatur.
- Bekreftet Parkinsons sykdom i henhold til britiske hjernebankkriterier.
- Hoehn og Yahr trinn 0 - 2,5 på medisiner.
- Stabil på PD-behandling i minst en måned.
- Fravær av demens bekreftet ved kognitiv testing (MoCA >25).
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjoner til klassen medikamenter som studeres, f.eks. kjent overfølsomhet eller allergi mot legemiddelklassen eller undersøkelsesproduktet.
- Kvinner som er gravide eller ammer, eller planlegger å bli gravide i løpet av forsøket eller i løpet av 3 måneder etter forsøket.
- Mangel på sikker prevensjon hos kvinner i fertil alder
- Andre klinisk signifikante samtidige sykdomstilstander (f.eks. nyresvikt, leverdysfunksjon, kardiovaskulær sykdom osv.) som ikke er under stabil kontroll.
- Personen har et atypisk parkinsonsyndrom eller sekundær parkinsonisme.
- Pasienter med komorbiditet som kan forstyrre studieforløpet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Talineuren doseøkning
14 doser GM1 Ganglioside 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg.
Valgfrie behandlingsforlengelser i 16 uker (endring 2), 8 måneder (endring 3), 4 måneder (endring 4) og 12 måneder (endring 5).
|
Talineuren er en liposomal formulering av GM1 Ganglioside for intravenøs administrering
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Talineuren gjentatt dose
8 gjentatte doser av GM1 Ganglioside tbd fra eskaleringsdosen (maksimal passende dose).
Valgfrie behandlingsforlengelser i 16 uker (endring 2), 8 måneder (endring 3), 4 måneder (endring 4) og 12 måneder (endring 5).
|
Talineuren er en liposomal formulering av GM1 Ganglioside for intravenøs administrering
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Talineuren dosekonsolidering med intrapasientdosering (ekstra pasienter)
8 måneder med gjentatte doser på 720 mg GM1 Gangliosid (endring 3).
|
Talineuren er en liposomal formulering av GM1 Ganglioside for intravenøs administrering
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser (sikkerhet)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Antall og typer uønskede hendelser (AE)
|
8 til 134 uker
|
|
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser (sikkerhet)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Antall og typer alvorlige bivirkninger (SAE)
|
8 til 134 uker
|
|
Forekomst av andre sikkerhetsrelaterte tegn (sikkerhet)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Antall og typer andre sikkerhetsrelaterte skilt
|
8 til 134 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax) i serum
Tidsramme: 8 til 15 uker
|
Farmakokinetikk (PK) av totalt GM1 i serum i løpet av de første 96 timene
|
8 til 15 uker
|
|
Tidspunkt for maksimal legemiddelkonsentrasjon (Tmax) i serum
Tidsramme: 8 til 15 uker
|
Farmakokinetikk (PK) av totalt GM1 i serum i løpet av de første 96 timene
|
8 til 15 uker
|
|
Area Under the Curve to infinity (AUCinf.) i serum
Tidsramme: 8 til 15 uker
|
Farmakokinetikk (PK) av totalt GM1 i serum i løpet av de første 96 timene
|
8 til 15 uker
|
|
halveringstid (t1/2)
Tidsramme: 8 til 15 uker
|
Farmakokinetikk (PK) av totalt GM1 i serum i løpet av de første 96 timene
|
8 til 15 uker
|
|
Klarering (CL)
Tidsramme: 8 til 15 uker
|
Farmakokinetikk (PK) av totalt GM1 i serum i løpet av de første 96 timene
|
8 til 15 uker
|
|
Distribusjonsvolum (Vd)
Tidsramme: 8 til 15 uker
|
Farmakokinetikk (PK) av totalt GM1 i serum i løpet av de første 96 timene
|
8 til 15 uker
|
|
Levodopa challenge (LDC) test
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientens tilstand via LDC-testen (MDS-UPDRS-3-score)
|
8 til 134 uker
|
|
Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via testen
|
8 til 134 uker
|
|
Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via testen
|
8 til 134 uker
|
|
Parkinsons sykdom spørreskjema (PDQ-39)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via testen
|
8 til 134 uker
|
|
Endring i Parkinsons medisinering
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via endringen i deres allerede eksisterende Parkinsons medisinering
|
8 til 134 uker
|
|
Starkstein Apathy Scale (SAS)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via testen
|
8 til 134 uker
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via testen
|
8 til 134 uker
|
|
Becks depresjonsinventar (BDI)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via testen
|
8 til 134 uker
|
|
Ikke-motoriske symptomer spørreskjema (NMSQuest)
Tidsramme: 8 til 134 uker
|
Vurdere pasientenes tilstand via testen
|
8 til 134 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Halbherr S, Lerch S, Bellwald S, Polakova P, Bannert B, Roumet M, Charles RP, Walter MA, Bernasconi C, Halbherr VL, Peitsch C, Baumgartner PC, Kaufmann C, Aires V, Mattle HP, Kaelin-Lang A, Hartmann A, Schuepbach M. Safety and tolerability of intravenous liposomal GM1 in patients with Parkinson disease: A single-center open-label clinical phase I trial (NEON trial). PLoS Med. 2025 May 13;22(5):e1004472. doi: 10.1371/journal.pmed.1004472. eCollection 2025 May.
- Roy R, Paul R, Bhattacharya P, Borah A. Combating Dopaminergic Neurodegeneration in Parkinson's Disease through Nanovesicle Technology. ACS Chem Neurosci. 2023 Aug 16;14(16):2830-2848. doi: 10.1021/acschemneuro.3c00070. Epub 2023 Aug 3.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
6. august 2025
Studiet fullført (Faktiske)
6. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
26. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2026
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TLN/PD/1
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .