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Valutazione della sicurezza di talineuren per via endovenosa (TLN) nei pazienti affetti da malattia di Parkinson (NEON)

17 aprile 2026 aggiornato da: InnoMedica Schweiz AG

Questo studio è un'escalation della dose singola crescente in aperto seguita da una dose di somministrazione multipla alla dose massima adatta (MSD). Il medicinale sperimentale (IMP) viene somministrato come terapia aggiuntiva.

Talineuren è costituito da GM1 (monosialotetrahexosylganglioside), l'ingrediente farmacologicamente attivo, associato a una formulazione lipidica brevettata assemblata come liposomi.

L'obiettivo primario è dimostrare la sicurezza della somministrazione di TLN per via endovenosa nei pazienti con Parkinson.

Obiettivi secondari sono la determinazione della dose massima adatta in base al profilo di sicurezza e all'efficacia preliminare, nonché la determinazione del profilo farmacocinetico (PK).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il lipide gangliosidico GM1 è stato descritto in letteratura come agente neuroprotettivo.

Diversi studi clinici hanno dimostrato che GM1 migliora la condizione dei pazienti con malattia di Parkinson.

Talineuren è costituito dall'ingrediente farmacologicamente attivo GM1, associato a una formulazione lipidica brevettata assemblata come liposomi. Talineuren è stato sviluppato per migliorare la consegna e la biodisponibilità di GM1.

L'obiettivo principale di questo studio è dimostrare la fattibilità e la sicurezza della somministrazione endovenosa di Talineuren nei pazienti con malattia di Parkinson.

Gli obiettivi secondari sono:

  • La determinazione della dose raccomandata di fase 2 basata sul profilo di sicurezza e sull'efficacia preliminare.
  • La determinazione del profilo farmacocinetico (PK).

Questo studio mira a indagare sulla sicurezza della nuova formulazione di GM1, Talineuren.

A tal fine è stato progettato uno studio in due parti: Parte 1 - Aumento della dose Parte 2 - Consolidamento della dose

Parte 1: schema di aumento rapido della dose da 6 mg a 720 mg di Talineuren formulato GM1 in 3 pazienti.

Parte 2- dosaggio multiplo di Talineuren per 8 settimane in 9 pazienti per convalidare il profilo di sicurezza della dose massima adatta.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svizzera
    • Canton of Bern
      • Konolfingen, Canton of Bern, Svizzera, 3510
        • Neurologisches Institut Konolfingen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 30 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato come documentato dalla firma.
  • Malattia di Parkinson confermata secondo i criteri della banca del cervello britannica.
  • Hoehn e Yahr Stage 0 - 2,5 sui farmaci.
  • Stabile al trattamento PD per almeno un mese.
  • Assenza di demenza confermata da test cognitivi (MoCA >25).

Criteri di esclusione:

  • Controindicazioni alla classe di farmaci oggetto di studio, ad esempio ipersensibilità nota o allergia alla classe di farmaci o al prodotto sperimentale.
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante il corso della sperimentazione o nei 3 mesi successivi alla sperimentazione.
  • Mancanza di contraccezione sicura nelle donne in età fertile
  • Altri stati patologici concomitanti clinicamente significativi (ad es. insufficienza renale, disfunzione epatica, malattie cardiovascolari, ecc.) che non sono sotto controllo stabile.
  • Il soggetto ha una sindrome parkinsoniana atipica o un parkinsonismo secondario.
  • Pazienti con comorbidità che possono interferire con il corso della sperimentazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Aumento della dose di Talineuren
14 dosi di GM1 Ganglioside 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg. Prolungamenti facoltativi del trattamento per 16 settimane (emendamento 2), 8 mesi (emendamento 3), 4 mesi (emendamento 4) e 12 mesi (emendamento 5).
Droga: Talineuren
Talineuren è una formulazione liposomiale del ganglioside GM1 per somministrazione endovenosa
Altri nomi:
  • liposomiale GM1
Sperimentale: Dose ripetuta di Talineuren
8 dosi ripetute di Ganglioside GM1 da definire a partire dalla dose incrementale (dose massima adeguata). Prolungamenti facoltativi del trattamento per 16 settimane (emendamento 2), 8 mesi (emendamento 3), 4 mesi (emendamento 4) e 12 mesi (emendamento 5).
Droga: Talineuren
Talineuren è una formulazione liposomiale del ganglioside GM1 per somministrazione endovenosa
Altri nomi:
  • liposomiale GM1
Sperimentale: Consolidamento della dose di Talineuren con dosaggio intrapaziente (pazienti aggiuntivi)
8 mesi di dosi ripetute di 720mg di ganglioside GM1 (Emendamento 3).
Droga: Talineuren
Talineuren è una formulazione liposomiale del ganglioside GM1 per somministrazione endovenosa
Altri nomi:
  • liposomiale GM1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza di eventi avversi (sicurezza)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Numero e tipologia di eventi avversi (EA)
Da 8 a 134 settimane
Comparsa di eventi avversi gravi (sicurezza)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Numero e tipologia di eventi avversi gravi (SAE)
Da 8 a 134 settimane
Presenza di altri segnali relativi alla sicurezza (sicurezza)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Numero e tipo di altri segnali relativi alla sicurezza
Da 8 a 134 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata del farmaco (Cmax) nel siero
Lasso di tempo: Da 8 a 15 settimane
Farmacocinetica (PK) del GM1 totale nel siero nelle prime 96 ore
Da 8 a 15 settimane
Tempo di concentrazione massima del farmaco (Tmax) nel siero
Lasso di tempo: Da 8 a 15 settimane
Farmacocinetica (PK) del GM1 totale nel siero nelle prime 96 ore
Da 8 a 15 settimane
Area sotto la curva all'infinito (AUCinf.) nel siero
Lasso di tempo: Da 8 a 15 settimane
Farmacocinetica (PK) del GM1 totale nel siero nelle prime 96 ore
Da 8 a 15 settimane
emivita (t1/2)
Lasso di tempo: Da 8 a 15 settimane
Farmacocinetica (PK) del GM1 totale nel siero nelle prime 96 ore
Da 8 a 15 settimane
Gioco (CL)
Lasso di tempo: Da 8 a 15 settimane
Farmacocinetica (PK) del GM1 totale nel siero nelle prime 96 ore
Da 8 a 15 settimane
Volume di distribuzione (Vd)
Lasso di tempo: Da 8 a 15 settimane
Farmacocinetica (PK) del GM1 totale nel siero nelle prime 96 ore
Da 8 a 15 settimane
Test con levodopa challenge (LDC).
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutazione delle condizioni dei pazienti tramite il test LDC (punteggio MDS-UPDRS-3)
Da 8 a 134 settimane
Scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Movement Disorder Society (MDS-UPDRS)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti tramite il test
Da 8 a 134 settimane
Scala della sonnolenza di Epworth (ESS)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti tramite il test
Da 8 a 134 settimane
Questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti tramite il test
Da 8 a 134 settimane
Cambiamento nei farmaci per il Parkinson
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti attraverso il cambiamento dei farmaci preesistenti per il Parkinson
Da 8 a 134 settimane
Scala dell'apatia di Starkstein (SAS)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti tramite il test
Da 8 a 134 settimane
Valutazione Cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti tramite il test
Da 8 a 134 settimane
Inventario della depressione di Beck (BDI)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti tramite il test
Da 8 a 134 settimane
Questionario sui sintomi non motori (NMSQuest)
Lasso di tempo: Da 8 a 134 settimane
Valutare le condizioni dei pazienti tramite il test
Da 8 a 134 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

InnoMedica Schweiz AG

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

6 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

6 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TLN/PD/1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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