Laskimonsisäisen talineureenin (TLN) turvallisuusarviointi Parkinsonin taudista kärsivillä potilailla (NEON)
perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: InnoMedica Schweiz AG
Tämä tutkimus on avoin, yksittäinen nouseva annoksen nosto, jota seuraa usean annoksen antaminen suurimmalla sopivalla annoksella (MSD). Tutkimuslääkettä (IMP) annetaan lisähoitona.
Talineuren koostuu GM1:stä (monosialotetraheksosyyligangliosidista), farmakologisesti aktiivisesta ainesosasta, joka liittyy patentoituun lipidiformulaatioon, joka on koottu liposomeiksi.
Ensisijaisena tavoitteena on osoittaa TLN:n suonensisäisen annon turvallisuus Parkinson-potilailla.
Toissijaisia tavoitteita ovat suurimman sopivan annoksen määrittäminen turvallisuusprofiilin ja alustavan tehon perusteella sekä farmakokinetiikan (PK) profiilin määrittäminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Gangliosidilipidi GM1 on kuvattu kirjallisuudessa hermoja suojaavana aineena.
Useat kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että GM1 parantaa Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden tilaa.
Talineuren koostuu farmakologisesti aktiivisesta ainesosasta GM1, joka liittyy patentoituun lipidiformulaatioon, joka on koottu liposomeiksi. Talineuren on kehitetty parantamaan GM1:n toimittamista ja biologista hyötyosuutta.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa suonensisäisen Talineureenin antamisen toteutettavuus ja turvallisuus Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- Suositellun vaiheen 2 annoksen määrittäminen turvallisuusprofiilin ja alustavan tehon perusteella.
- Farmakokineettisen (PK) profiilin määrittäminen.
Tämän kokeen tarkoituksena on tutkia GM1:n uuden koostumuksen Talineuren turvallisuutta.
Siinä määrin suunniteltiin kaksiosainen koe: Osa 1 – Annoksen nostaminen Osa 2 – Annoksen yhdistäminen
Osa 1 – nopea annoksen korotusohjelma 6 mg:sta 720 mg:aan Talineuren-formuloitua GM1:tä 3 potilaalla.
Osa 2 – Talineurenin toistuva annostelu 8 viikon ajan 9 potilaalle suurimman sopivan annoksen turvallisuusprofiilin vahvistamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Canton of Bern
-
Konolfingen, Canton of Bern, Sveitsi, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus allekirjoituksella dokumentoituna.
- Vahvistettu Parkinsonin tauti brittiläisen aivopankin kriteerien mukaan.
- Hoehn ja Yahr Stage 0 - 2,5 lääkitystä.
- Vakaa PD-hoidossa vähintään kuukauden ajan.
- Kognitiivisilla testeillä vahvistettu dementian puuttuminen (MoCA >25).
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavana olevan lääkeluokan vasta-aiheet, esim. tunnettu yliherkkyys tai allergia lääkeryhmälle tai tutkimustuotteelle.
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai 3 kuukautta sen jälkeen.
- Turvallisen ehkäisyn puute hedelmällisessä iässä olevilla naisilla
- Muut kliinisesti merkittävät samanaikaiset sairaustilat (esim. munuaisten vajaatoiminta, maksan toimintahäiriö, sydän- ja verisuonisairaus jne.), jotka eivät ole vakaasti hallinnassa.
- Potilaalla on epätyypillinen parkinsonin oireyhtymä tai sekundaarinen parkinsonismi.
- Potilaat, joilla on samanaikainen sairaus, joka voi häiritä tutkimuksen kulkua.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Talineureenin annoksen nostaminen
14 annosta GM1 Ganglioside 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg.
Valinnainen hoidon pidentäminen 16 viikoksi (tarkistus 2), 8 kuukaudeksi (tarkistus 3), 4 kuukaudeksi (tarkistus 4) ja 12 kuukaudeksi (tarkistus 5).
|
Talineuren on GM1-gangliosidin liposomaalinen formulaatio suonensisäiseen antamiseen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Talineuren toistuva annos
8 toistuvaa annosta GM1 gangliosidia tbd korotusannoksesta (sopiva enimmäisannos).
Valinnainen hoidon pidentäminen 16 viikoksi (tarkistus 2), 8 kuukaudeksi (tarkistus 3), 4 kuukaudeksi (tarkistus 4) ja 12 kuukaudeksi (tarkistus 5).
|
Talineuren on GM1-gangliosidin liposomaalinen formulaatio suonensisäiseen antamiseen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Malpiencekuaperäinen yhdentymisannos potilaan sisäisellä annostuksella (lisäpotilaat)
8 kuukauden toistuvat 720 mg:n annokset GM1-gangliosidia (muutos 3).
|
Talineuren on GM1-gangliosidin liposomaalinen formulaatio suonensisäiseen antamiseen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien esiintyminen (turvallisuus)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Haittatapahtumien lukumäärä ja tyypit (AE)
|
8-134 viikkoa
|
|
Vakavien haittatapahtumien esiintyminen (turvallisuus)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä ja tyypit
|
8-134 viikkoa
|
|
Muiden turvallisuuteen liittyvien merkkien esiintyminen (turvallisuus)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Muiden turvallisuuteen liittyvien merkkien lukumäärä ja tyypit
|
8-134 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin havaittu lääkeainepitoisuus (Cmax) seerumissa
Aikaikkuna: 8-15 viikkoa
|
Seerumin kokonais-GM1:n farmakokinetiikka (PK) ensimmäisen 96 tunnin aikana
|
8-15 viikkoa
|
|
Lääkkeen enimmäispitoisuuden (Tmax) aika seerumissa
Aikaikkuna: 8-15 viikkoa
|
Seerumin kokonais-GM1:n farmakokinetiikka (PK) ensimmäisen 96 tunnin aikana
|
8-15 viikkoa
|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala äärettömään (AUCinf.) seerumissa
Aikaikkuna: 8-15 viikkoa
|
Seerumin kokonais-GM1:n farmakokinetiikka (PK) ensimmäisen 96 tunnin aikana
|
8-15 viikkoa
|
|
puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: 8-15 viikkoa
|
Seerumin kokonais-GM1:n farmakokinetiikka (PK) ensimmäisen 96 tunnin aikana
|
8-15 viikkoa
|
|
Vapaa (CL)
Aikaikkuna: 8-15 viikkoa
|
Seerumin kokonais-GM1:n farmakokinetiikka (PK) ensimmäisen 96 tunnin aikana
|
8-15 viikkoa
|
|
Jakeluvolyymi (Vd)
Aikaikkuna: 8-15 viikkoa
|
Seerumin kokonais-GM1:n farmakokinetiikka (PK) ensimmäisen 96 tunnin aikana
|
8-15 viikkoa
|
|
Levodopa-altistustesti (LDC).
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi LDC-testillä (MDS-UPDRS-3 pistemäärä)
|
8-134 viikkoa
|
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikko (MDS-UPDRS)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi testin avulla
|
8-134 viikkoa
|
|
Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi testin avulla
|
8-134 viikkoa
|
|
Parkinsonin taudin kyselylomake (PDQ-39)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi testin avulla
|
8-134 viikkoa
|
|
Parkinsonin lääkkeen muutos
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arvioiminen olemassa olevan Parkinson-lääkityksen muutoksen kautta
|
8-134 viikkoa
|
|
Starksteinin apatiaasteikko (SAS)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi testin avulla
|
8-134 viikkoa
|
|
Montrealin kognitiivinen arviointi (MoCA)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi testin avulla
|
8-134 viikkoa
|
|
Beckin masennusinventaari (BDI)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi testin avulla
|
8-134 viikkoa
|
|
Ei-motoristen oireiden kyselylomake (NMSQuest)
Aikaikkuna: 8-134 viikkoa
|
Potilaiden tilan arviointi testin avulla
|
8-134 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Halbherr S, Lerch S, Bellwald S, Polakova P, Bannert B, Roumet M, Charles RP, Walter MA, Bernasconi C, Halbherr VL, Peitsch C, Baumgartner PC, Kaufmann C, Aires V, Mattle HP, Kaelin-Lang A, Hartmann A, Schuepbach M. Safety and tolerability of intravenous liposomal GM1 in patients with Parkinson disease: A single-center open-label clinical phase I trial (NEON trial). PLoS Med. 2025 May 13;22(5):e1004472. doi: 10.1371/journal.pmed.1004472. eCollection 2025 May.
- Roy R, Paul R, Bhattacharya P, Borah A. Combating Dopaminergic Neurodegeneration in Parkinson's Disease through Nanovesicle Technology. ACS Chem Neurosci. 2023 Aug 16;14(16):2830-2848. doi: 10.1021/acschemneuro.3c00070. Epub 2023 Aug 3.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 11. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 16. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 26. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TLN/PD/1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .