Az intravénás talineuren (TLN) biztonsági értékelése Parkinson-kórban szenvedő betegeknél (NEON)
Ez a vizsgálat egy nyílt elrendezésű, egyszeri növekvő dózisemelés, amelyet többszöri adagolás követ a maximális megfelelő dózisban (MSD). A vizsgálati gyógyszerkészítményt (IMP) kiegészítő terápiaként adják.
A Talineuren a GM1-ből (monosialotetrahexozilgangliozid) áll, amely farmakológiailag aktív összetevő, amely liposzómák formájában összeállított szabadalmaztatott lipidkészítményhez kapcsolódik.
Az elsődleges cél a TLN intravénás beadása biztonságosságának bemutatása Parkinson-kóros betegeknél.
Másodlagos cél a maximálisan megfelelő dózis meghatározása a biztonságossági profil és az előzetes hatásosság alapján, valamint a farmakokinetikai (PK) profil meghatározása.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A GM1 gangliozid lipidet az irodalomban neuroprotektív szerként írták le.
Számos klinikai tanulmány kimutatta, hogy a GM1 javítja a Parkinson-kóros betegek állapotát.
A Talineuren a GM1 farmakológiailag aktív összetevőből áll, amely liposzómákként összeállított szabadalmaztatott lipidkészítményhez kapcsolódik. A Talineuren-t a GM1 szállításának és biológiai hozzáférhetőségének javítására fejlesztették ki.
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az intravénás Talineuren adagolásának megvalósíthatóságának és biztonságosságának bemutatása Parkinson-kórban szenvedő betegeknél.
A másodlagos célok a következők:
- A javasolt 2. fázisú dózis meghatározása a biztonsági profil és az előzetes hatásosság alapján.
- A farmakokinetikai (PK) profil meghatározása.
A kísérlet célja a GM1 új készítményének, a Talineurennek a biztonságosságának vizsgálata.
Ennek érdekében egy kétrészes vizsgálatot terveztek: 1. rész – Dózisemelés 2. rész – Dóziskonszolidáció
1. rész – Gyors dózisemelési séma 6 mg-ról 720 mg Talineuren formulázott GM1-re 3 betegben.
2. rész – Talineuren többszöri adagolása 8 héten keresztül 9 betegnél a maximálisan megfelelő dózis biztonsági profiljának érvényesítése érdekében.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Bern
-
Konolfingen, Bern, Svájc, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Tájékozott, aláírással dokumentált beleegyezés.
- Megerősített Parkinson-kór a brit agybank kritériumai szerint.
- Hoehn és Yahr 0 - 2,5 stádium a gyógyszeres kezelésen.
- Stabil PD kezelés alatt legalább egy hónapig.
- Kognitív tesztekkel igazolt demencia hiánya (MoCA >25).
Kizárási kritériumok:
- Ellenjavallatok a vizsgált gyógyszerosztályhoz, például ismert túlérzékenység vagy allergia a gyógyszercsoporttal vagy a vizsgálati termékkel szemben.
- Olyan nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy terhességet terveznek a vizsgálat ideje alatt vagy a vizsgálatot követő 3 hónapban.
- A biztonságos fogamzásgátlás hiánya fogamzóképes korú nőknél
- Egyéb klinikailag jelentős kísérő betegségek (pl. veseelégtelenség, májműködési zavar, szív- és érrendszeri betegségek stb.), amelyek nem állnak stabil kontroll alatt.
- Az alany atípusos parkinson szindrómában vagy másodlagos parkinsonizmusban szenved.
- Olyan társbetegségben szenvedő betegek, akik megzavarhatják a vizsgálat menetét.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Talineuren dózis konszolidáció intrabeteg adagolással
8 hónapig ismételt 720 mg GM1 gangliozid adagok (3. módosítás).
|
A Talineuren a GM1 gangliozid liposzómális készítménye intravénás beadásra
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Talineuren dóziseszkaláció
14 adag GM1 gangliozid 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg.
Választható kezelési meghosszabbítás 16 hétre (2. módosítás), 8 hónapra (3. módosítás), 4 hónapra (4. módosítás) és 12 hónapra (5. módosítás).
|
A Talineuren a GM1 gangliozid liposzómális készítménye intravénás beadásra
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Talineuren ismételt adag
8 ismételt adag GM1 Ganglioside tbd az eszkalációs dózisból (maximális megfelelő dózis).
Választható kezelési meghosszabbítás 16 hétre (2. módosítás), 8 hónapra (3. módosítás), 4 hónapra (4. módosítás) és 12 hónapra (5. módosítás).
|
A Talineuren a GM1 gangliozid liposzómális készítménye intravénás beadásra
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események előfordulása (biztonság)
Időkeret: 8-134 hét
|
A nemkívánatos események (AE) száma és fajtái
|
8-134 hét
|
|
Súlyos nemkívánatos események előfordulása (biztonság)
Időkeret: 8-134 hét
|
A súlyos nemkívánatos események (SAE) száma és fajtái
|
8-134 hét
|
|
Egyéb biztonsággal kapcsolatos jelzések előfordulása (biztonság)
Időkeret: 8-134 hét
|
A biztonsággal kapcsolatos egyéb táblák száma és fajtái
|
8-134 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Maximális megfigyelt gyógyszerkoncentráció (Cmax) a szérumban
Időkeret: 8-15 hétig
|
A teljes GM1 farmakokinetikája (PK) a szérumban az első 96 órában
|
8-15 hétig
|
|
A maximális gyógyszerkoncentráció (Tmax) ideje a szérumban
Időkeret: 8-15 hétig
|
A teljes GM1 farmakokinetikája (PK) a szérumban az első 96 órában
|
8-15 hétig
|
|
A görbe alatti terület a végtelenig (AUCinf.) a szérumban
Időkeret: 8-15 hétig
|
A teljes GM1 farmakokinetikája (PK) a szérumban az első 96 órában
|
8-15 hétig
|
|
felezési idő (t1/2)
Időkeret: 8-15 hétig
|
A teljes GM1 farmakokinetikája (PK) a szérumban az első 96 órában
|
8-15 hétig
|
|
Szabadság (CL)
Időkeret: 8-15 hétig
|
A teljes GM1 farmakokinetikája (PK) a szérumban az első 96 órában
|
8-15 hétig
|
|
Elosztási mennyiség (Vd)
Időkeret: 8-15 hétig
|
A teljes GM1 farmakokinetikája (PK) a szérumban az első 96 órában
|
8-15 hétig
|
|
Levodopa kihívás (LDC) teszt
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése az LDC teszttel (MDS-UPDRS-3 pontszám)
|
8-134 hét
|
|
Mozgászavarok Társasága – Egységes Parkinson-kór értékelési skála (MDS-UPDRS)
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a teszt segítségével
|
8-134 hét
|
|
Epworth Álmosság Skála (ESS)
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a teszt segítségével
|
8-134 hét
|
|
Parkinson-kór kérdőív (PDQ-39)
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a teszt segítségével
|
8-134 hét
|
|
Változás a Parkinson-kór gyógyszerében
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a már meglévő Parkinson-gyógyszerük változásán keresztül
|
8-134 hét
|
|
Starkstein apátia skála (SAS)
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a teszt segítségével
|
8-134 hét
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a teszt segítségével
|
8-134 hét
|
|
Beck-féle depresszió leltár (BDI)
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a teszt segítségével
|
8-134 hét
|
|
Nem motoros tünetek kérdőíve (NMSQuest)
Időkeret: 8-134 hét
|
A betegek állapotának felmérése a teszt segítségével
|
8-134 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TLN/PD/1
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .