Evaluación de la seguridad de talinureno intravenoso (TLN) en pacientes afectados por la enfermedad de Parkinson (NEON)
17 de abril de 2026 actualizado por: InnoMedica Schweiz AG
Este estudio es un escalado de dosis única ascendente de etiqueta abierta seguido de una dosis de administración múltiple a la dosis máxima adecuada (MSD). El medicamento en investigación (IMP) se administra como terapia complementaria.
Talineuren consta de GM1 (monosialotetrahexosilgangliósido), el ingrediente farmacológicamente activo, asociado con una formulación lipídica patentada ensamblada como liposomas.
El objetivo principal es demostrar la seguridad de la administración de TLN por vía intravenosa en pacientes con Parkinson.
Los objetivos secundarios son la determinación de la dosis máxima adecuada basada en el perfil de seguridad y la eficacia preliminar, así como la determinación del perfil farmacocinético (PK).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El gangliósido lípido GM1 ha sido descrito en la literatura como un agente neuroprotector.
Varios estudios clínicos han demostrado que GM1 mejora la condición de los pacientes con enfermedad de Parkinson.
Talineuren consiste en el ingrediente farmacológicamente activo GM1, asociado con una formulación lipídica patentada ensamblada como liposomas. Talineuren se ha desarrollado para mejorar la entrega y la biodisponibilidad de GM1.
El objetivo principal de este ensayo es demostrar la viabilidad y seguridad de la administración intravenosa de Talineuren en pacientes con enfermedad de Parkinson.
Los objetivos secundarios son:
- La determinación de la dosis de fase 2 recomendada en base al perfil de seguridad y eficacia preliminar.
- La determinación del perfil farmacocinético (PK).
Este ensayo tiene como objetivo investigar la seguridad de la nueva formulación de GM1, Talineuren.
En ese sentido, se diseñó un ensayo de dos partes: Parte 1- Aumento de la dosis Parte 2- Consolidación de la dosis
Parte 1: esquema de escalada de dosis rápida de 6 mg a 720 mg de Talineuren formulado GM1 en 3 pacientes.
Parte 2: dosificación múltiple de Talineuren durante 8 semanas en 9 pacientes para validar el perfil de seguridad de la dosis máxima adecuada.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Canton of Bern
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Konolfingen, Canton of Bern, Suiza, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
30 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado documentado por firma.
- Enfermedad de Parkinson confirmada según los criterios del banco de cerebros británico.
- Hoehn y Yahr Etapa 0 - 2.5 con medicación.
- Estable en tratamiento de DP durante al menos un mes.
- Ausencia de demencia confirmada por pruebas cognitivas (MoCA >25).
Criterio de exclusión:
- Contraindicaciones para la clase de fármacos en estudio, por ejemplo, hipersensibilidad conocida o alergia a la clase de fármacos o al producto en investigación.
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o que planeen quedar embarazadas durante el transcurso del ensayo o en los 3 meses posteriores al ensayo.
- Falta de métodos anticonceptivos seguros en mujeres en edad fértil
- Otros estados patológicos concomitantes clínicamente significativos (p. ej., insuficiencia renal, disfunción hepática, enfermedad cardiovascular, etc.) que no estén bajo un control estable.
- El sujeto tiene un síndrome parkinsoniano atípico o parkinsonismo secundario.
- Pacientes con comorbilidad que pueda interferir con el curso del ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Aumento de dosis de talineuren
14 dosis de Gangliósido GM1 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg.
Prolongaciones opcionales del tratamiento por 16 semanas (Enmienda 2), 8 meses (Enmienda 3), 4 meses (Enmienda 4) y 12 meses (Enmienda 5).
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Talineuren es una formulación liposomal del gangliósido GM1 para administración intravenosa
Otros nombres:
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Experimental: Talineuren dosis repetida
8 dosis repetidas de gangliósido GM1 por determinar a partir de la dosis escalada (dosis máxima adecuada).
Prolongaciones opcionales del tratamiento por 16 semanas (Enmienda 2), 8 meses (Enmienda 3), 4 meses (Enmienda 4) y 12 meses (Enmienda 5).
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Talineuren es una formulación liposomal del gangliósido GM1 para administración intravenosa
Otros nombres:
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Experimental: Consolidación de dosis de talineuren con dosificación intrapaciente (pacientes adicionales)
8 meses de dosis repetidas de 720 mg de GM1 Gangliósido (Enmienda 3).
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Talineuren es una formulación liposomal del gangliósido GM1 para administración intravenosa
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ocurrencia de eventos adversos (seguridad)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Número y tipos de eventos adversos (EA)
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8 a 134 semanas
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Ocurrencia de eventos adversos graves (seguridad)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Número y tipos de eventos adversos graves (AAG)
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8 a 134 semanas
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Aparición de otras señales relacionadas con la seguridad (seguridad)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Número y tipos de otras señales relacionadas con la seguridad.
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8 a 134 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración máxima observada de fármaco (Cmax) en suero
Periodo de tiempo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) de GM1 total en suero durante las primeras 96 h
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8 a 15 semanas
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Tiempo de concentración máxima de fármaco (Tmax) en suero
Periodo de tiempo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) de GM1 total en suero durante las primeras 96 h
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8 a 15 semanas
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Área bajo la curva hasta el infinito (AUCinf.) en suero
Periodo de tiempo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) de GM1 total en suero durante las primeras 96 h
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8 a 15 semanas
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vida media (t1/2)
Periodo de tiempo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) de GM1 total en suero durante las primeras 96 h
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8 a 15 semanas
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Liquidación (CL)
Periodo de tiempo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) de GM1 total en suero durante las primeras 96 h
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8 a 15 semanas
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Volumen de distribución (Vd)
Periodo de tiempo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) de GM1 total en suero durante las primeras 96 h
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8 a 15 semanas
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Prueba de provocación con levodopa (LDC)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba LDC (puntuación MDS-UPDRS-3)
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8 a 134 semanas
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Escala de calificación unificada de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba.
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8 a 134 semanas
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Escala de somnolencia de Epworth (ESS)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba.
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8 a 134 semanas
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Cuestionario sobre la enfermedad de Parkinson (PDQ-39)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba.
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8 a 134 semanas
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Cambio en la medicación del Parkinson
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes a través del cambio en su medicación preexistente para el Parkinson.
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8 a 134 semanas
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Escala de apatía de Starkstein (SAS)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba.
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8 a 134 semanas
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Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba.
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8 a 134 semanas
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Inventario de depresión de Beck (BDI)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba.
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8 a 134 semanas
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Cuestionario de síntomas no motores (NMSQuest)
Periodo de tiempo: 8 a 134 semanas
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Evaluación del estado de los pacientes mediante la prueba.
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8 a 134 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Halbherr S, Lerch S, Bellwald S, Polakova P, Bannert B, Roumet M, Charles RP, Walter MA, Bernasconi C, Halbherr VL, Peitsch C, Baumgartner PC, Kaufmann C, Aires V, Mattle HP, Kaelin-Lang A, Hartmann A, Schuepbach M. Safety and tolerability of intravenous liposomal GM1 in patients with Parkinson disease: A single-center open-label clinical phase I trial (NEON trial). PLoS Med. 2025 May 13;22(5):e1004472. doi: 10.1371/journal.pmed.1004472. eCollection 2025 May.
- Roy R, Paul R, Bhattacharya P, Borah A. Combating Dopaminergic Neurodegeneration in Parkinson's Disease through Nanovesicle Technology. ACS Chem Neurosci. 2023 Aug 16;14(16):2830-2848. doi: 10.1021/acschemneuro.3c00070. Epub 2023 Aug 3.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
6 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Actual)
6 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TLN/PD/1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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