Avaliação de segurança de talineureno intravenoso (TLN) em pacientes afetados pela doença de Parkinson (NEON)
17 de abril de 2026 atualizado por: InnoMedica Schweiz AG
Este estudo é um escalonamento de dose única ascendente, aberto, seguido por uma dose de administração múltipla na dose máxima adequada (MSD). O Medicamento experimental (PIM) é administrado como uma terapia complementar.
O talineuren consiste em GM1 (monossialotetrahexosilganglioside), o ingrediente farmacologicamente ativo, associado a uma formulação lipídica patenteada montada como lipossomas.
O objetivo principal é demonstrar a segurança da administração de TLN por via intravenosa em pacientes com Parkinson.
Os objetivos secundários são a determinação da dose máxima adequada com base no perfil de segurança e eficácia preliminar, bem como a determinação do perfil farmacocinético (PK).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O lipídeo gangliosídeo GM1 tem sido descrito na literatura como um agente neuroprotetor.
Vários estudos clínicos demonstraram que o GM1 melhora a condição dos pacientes com doença de Parkinson.
O talineuren consiste no ingrediente farmacologicamente ativo GM1, associado a uma formulação lipídica proprietária montada como lipossomas. O talineuren foi desenvolvido para melhorar a entrega e a biodisponibilidade do GM1.
O objetivo principal deste estudo é demonstrar a viabilidade e segurança da administração intravenosa de Talineuren em pacientes com doença de Parkinson.
Os objetivos secundários são:
- A determinação da dose recomendada da fase 2 com base no perfil de segurança e eficácia preliminar.
- A determinação do perfil farmacocinético (PK).
Este estudo visa investigar a segurança da nova formulação de GM1, Talineuren.
Nesse sentido, um ensaio de duas partes foi projetado: Parte 1- Escalonamento da dose Parte 2- Consolidação da dose
Parte 1- esquema de escalonamento de dose rápida de 6 mg a 720 mg de Talineuren formulado GM1 em 3 pacientes.
Parte 2- dosagem múltipla de Talineuren durante 8 semanas em 9 pacientes para validar o perfil de segurança da dose máxima adequada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Canton of Bern
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Konolfingen, Canton of Bern, Suíça, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
30 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado conforme documentado por assinatura.
- Doença de Parkinson confirmada de acordo com os critérios do banco de cérebro britânico.
- Hoehn e Yahr Estágio 0 - 2,5 com medicação.
- Estável em tratamento de DP por pelo menos um mês.
- Ausência de demência confirmada por testes cognitivos (MoCA >25).
Critério de exclusão:
- Contra-indicações para a classe de medicamentos em estudo, por exemplo, hipersensibilidade conhecida ou alergia à classe de medicamentos ou ao produto sob investigação.
- Mulheres grávidas ou amamentando, ou planejando engravidar durante o estudo ou nos 3 meses seguintes ao estudo.
- Falta de contracepção segura em mulheres com potencial para engravidar
- Outros estados de doença concomitantes clinicamente significativos (por exemplo, insuficiência renal, disfunção hepática, doença cardiovascular, etc.) que não estão sob controle estável.
- O sujeito tem uma síndrome parkinsoniana atípica ou parkinsonismo secundário.
- Pacientes com comorbidades que possam interferir no curso do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Aumento da dose de talineuren
14 doses de Gangliosídeo GM1 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720 mg.
Prolongamentos opcionais do tratamento por 16 semanas (alteração 2), 8 meses (alteração 3), 4 meses (alteração 4) e 12 meses (alteração 5).
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Talineuren é uma formulação lipossômica do gangliosídeo GM1 para administração intravenosa
Outros nomes:
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Experimental: Dose repetida de talineuren
8 doses repetidas de Gangliosídeo GM1 tbd da dose escalonada (dose máxima adequada).
Prolongamentos opcionais do tratamento por 16 semanas (alteração 2), 8 meses (alteração 3), 4 meses (alteração 4) e 12 meses (alteração 5).
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Talineuren é uma formulação lipossômica do gangliosídeo GM1 para administração intravenosa
Outros nomes:
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Experimental: Consolidação da dose com Talineuren com dosagem intra-paciente (pacientes adicionais)
8 meses com doses repetidas de 720mg de Gangliosídeo GM1 (Alteração 3).
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Talineuren é uma formulação lipossômica do gangliosídeo GM1 para administração intravenosa
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ocorrência de eventos adversos (segurança)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Número e tipos de eventos adversos (EAs)
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8 a 134 semanas
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Ocorrência de eventos adversos graves (segurança)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Número e tipos de eventos adversos graves (EAGs)
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8 a 134 semanas
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Ocorrência de outros sinais relacionados à segurança (segurança)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Número e tipos de outros sinais relacionados com a segurança
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8 a 134 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração Máxima de Droga Observada (Cmax) no soro
Prazo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) do GM1 total no soro durante as primeiras 96 h
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8 a 15 semanas
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Tempo de Concentração Máxima do Fármaco (Tmax) no soro
Prazo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) do GM1 total no soro durante as primeiras 96 h
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8 a 15 semanas
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Área sob a curva ao infinito (AUCinf.) no soro
Prazo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) do GM1 total no soro durante as primeiras 96 h
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8 a 15 semanas
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meia-vida (t1/2)
Prazo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) do GM1 total no soro durante as primeiras 96 h
|
8 a 15 semanas
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Liberação (CL)
Prazo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) do GM1 total no soro durante as primeiras 96 h
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8 a 15 semanas
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Volume de distribuição (Vd)
Prazo: 8 a 15 semanas
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Farmacocinética (PK) do GM1 total no soro durante as primeiras 96 h
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8 a 15 semanas
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Teste de desafio de levodopa (LDC)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliação da condição dos pacientes por meio do teste LDC (pontuação MDS-UPDRS-3)
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8 a 134 semanas
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Escala unificada de avaliação da doença de Parkinson da Sociedade de Transtornos do Movimento (MDS-UPDRS)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio do teste
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8 a 134 semanas
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Escala de Sonolência de Epworth (ESS)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio do teste
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8 a 134 semanas
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Questionário da Doença de Parkinson (PDQ-39)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio do teste
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8 a 134 semanas
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Mudança na medicação para Parkinson
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio da mudança na medicação pré-existente para Parkinson
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8 a 134 semanas
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Escala de Apatia Starkstein (SAS)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio do teste
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8 a 134 semanas
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Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio do teste
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8 a 134 semanas
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Inventário de Depressão de Beck (BDI)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio do teste
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8 a 134 semanas
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Questionário de sintomas não motores (NMSQuest)
Prazo: 8 a 134 semanas
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Avaliando a condição dos pacientes por meio do teste
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8 a 134 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Halbherr S, Lerch S, Bellwald S, Polakova P, Bannert B, Roumet M, Charles RP, Walter MA, Bernasconi C, Halbherr VL, Peitsch C, Baumgartner PC, Kaufmann C, Aires V, Mattle HP, Kaelin-Lang A, Hartmann A, Schuepbach M. Safety and tolerability of intravenous liposomal GM1 in patients with Parkinson disease: A single-center open-label clinical phase I trial (NEON trial). PLoS Med. 2025 May 13;22(5):e1004472. doi: 10.1371/journal.pmed.1004472. eCollection 2025 May.
- Roy R, Paul R, Bhattacharya P, Borah A. Combating Dopaminergic Neurodegeneration in Parkinson's Disease through Nanovesicle Technology. ACS Chem Neurosci. 2023 Aug 16;14(16):2830-2848. doi: 10.1021/acschemneuro.3c00070. Epub 2023 Aug 3.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
6 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Real)
6 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TLN/PD/1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .