파킨슨병 환자에서 TLN(Intravenous Talineuren)의 안전성 평가 (NEON)
이 연구는 최대 적합 용량(MSD)에서 다중 투여 용량이 뒤따르는 오픈 라벨 단일 상승 용량 증량입니다. 시험용 의약품(IMP)이 추가 요법으로 제공됩니다.
Talineuren은 GM1(monosialotetrahexosylganglioside), 약리 활성 성분으로 구성되어 있으며 리포솜으로 조립된 독점 지질 제제와 관련이 있습니다.
1차 목표는 파킨슨병 환자에서 정맥 내 TLN 투여의 안전성을 입증하는 것입니다.
2차 목적은 약동학(PK) 프로파일의 결정뿐만 아니라 안전성 프로파일 및 예비 효능을 기반으로 최대 적합한 용량을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
강글리오사이드 지질 GM1은 문헌에 신경보호제로 기술되어 있습니다.
여러 임상 연구에서 GM1이 파킨슨병 환자의 상태를 개선하는 것으로 나타났습니다.
Talineuren은 리포솜으로 조립된 독점 지질 제형과 관련된 약리학적 활성 성분 GM1로 구성됩니다. Talineuren은 GM1의 전달 및 생체이용률을 개선하기 위해 개발되었습니다.
이 시험의 주요 목적은 파킨슨병 환자에서 Talineuren 정맥 투여의 타당성과 안전성을 입증하는 것입니다.
보조 목표는 다음과 같습니다.
- 안전성 프로파일 및 예비 효능을 기반으로 권장되는 2상 용량 결정.
- 약동학(PK) 프로파일의 결정.
이 시험은 GM1의 새로운 제형인 Talineuren의 안전성을 조사하는 것을 목표로 합니다.
이를 위해 두 부분으로 구성된 시험이 설계되었습니다. 1부 - 용량 증량 2부 - 용량 강화
1부 - 3명의 환자에게 GM1을 제형화한 Talineuren 6mg에서 720mg으로의 신속한 용량 증량 계획.
2부 - 9명의 환자에게 8주 동안 Talineuren을 여러 번 투여하여 최대 적정 용량의 안전성 프로파일을 검증했습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Bern
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Konolfingen, Bern, 스위스, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 서명으로 문서화된 정보에 입각한 동의.
- 영국 뇌은행 기준에 따른 파킨슨병 확인
- Hoehn 및 Yahr 단계 0 - 2.5 약물 치료.
- 적어도 한 달 동안 PD 치료에 안정적입니다.
- 인지 테스트(MoCA >25)에 의해 확인된 치매의 부재.
제외 기준:
- 연구 중인 약물 종류에 대한 금기(예: 약물 종류 또는 시험 제품에 대한 알려진 과민성 또는 알레르기).
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 시험 기간 동안 또는 시험 후 3개월 이내에 임신을 계획 중인 여성.
- 가임 여성의 안전한 피임법 부족
- 안정적으로 조절되지 않는 기타 임상적으로 유의한 수반되는 질병 상태(예: 신부전, 간 기능 장애, 심혈관 질환 등).
- 피험자는 비정형 파킨슨병 증후군 또는 속발성 파킨슨병을 앓고 있습니다.
- 시험 과정을 방해할 수 있는 동반이환이 있는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 환자 내 투여로 Talineuren 용량 강화
GM1 강글리오시드 720mg의 8개월 반복 투여(수정안 3).
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Talineuren은 정맥 투여를 위한 GM1 강글리오사이드의 리포솜 제제입니다.
다른 이름들:
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실험적: 탈리뉴렌 용량 증량
GM1 Ganglioside 6, 12, 60, 120, 180, 240, 300, 360, 420, 480, 540, 600, 660, 720mg 14회 용량.
16주(수정안 2), 8개월(수정안 3), 4개월(수정안 4) 및 12개월(수정안 5) 동안 선택적 치료 연장.
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Talineuren은 정맥 투여를 위한 GM1 강글리오사이드의 리포솜 제제입니다.
다른 이름들:
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실험적: 탈리뉴렌 반복 투여
증량 용량(최대 적합한 용량)부터 GM1 Ganglioside tbd를 8회 반복 투여합니다.
16주(수정안 2), 8개월(수정안 3), 4개월(수정안 4) 및 12개월(수정안 5) 동안 선택적 치료 연장.
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Talineuren은 정맥 투여를 위한 GM1 강글리오사이드의 리포솜 제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상사례 발생(안전성)
기간: 8~134주
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이상사례(AE)의 수와 종류
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8~134주
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중대한 이상사례 발생(안전성)
기간: 8~134주
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심각한 부작용(SAE)의 수와 종류
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8~134주
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기타 안전 관련 징후 발생(안전)
기간: 8~134주
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기타 안전관련 표지의 개수 및 종류
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8~134주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청에서 관찰된 최대 약물 농도(Cmax)
기간: 8~15주
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처음 96시간 동안 혈청 내 총 GM1의 약동학(PK)
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8~15주
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혈청 내 최대 약물 농도(Tmax) 시간
기간: 8~15주
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처음 96시간 동안 혈청 내 총 GM1의 약동학(PK)
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8~15주
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혈청에서 무한대까지의 곡선 아래 면적(AUCinf.)
기간: 8~15주
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처음 96시간 동안 혈청 내 총 GM1의 약동학(PK)
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8~15주
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반감기(t1/2)
기간: 8~15주
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처음 96시간 동안 혈청 내 총 GM1의 약동학(PK)
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8~15주
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클리어런스(CL)
기간: 8~15주
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처음 96시간 동안 혈청 내 총 GM1의 약동학(PK)
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8~15주
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유통량(Vd)
기간: 8~15주
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처음 96시간 동안 혈청 내 총 GM1의 약동학(PK)
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8~15주
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레보도파 챌린지(LDC) 테스트
기간: 8~134주
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LDC 테스트(MDS-UPDRS-3 점수)를 통해 환자 상태 평가
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8~134주
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운동장애학회-통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS)
기간: 8~134주
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테스트를 통해 환자의 상태를 평가합니다.
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8~134주
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엡워스 졸음 척도(ESS)
기간: 8~134주
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테스트를 통해 환자의 상태를 평가합니다.
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8~134주
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파킨슨병 설문지(PDQ-39)
기간: 8~134주
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테스트를 통해 환자의 상태를 평가합니다.
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8~134주
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파킨슨병 약물의 변화
기간: 8~134주
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기존 파킨슨병 약물 변경을 통해 환자 상태 평가
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8~134주
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스타크스타인 무관심 척도(SAS)
기간: 8~134주
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테스트를 통해 환자의 상태를 평가합니다.
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8~134주
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몬트리올 인지 평가(MoCA)
기간: 8~134주
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테스트를 통해 환자의 상태를 평가합니다.
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8~134주
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Beck의 우울증 목록(BDI)
기간: 8~134주
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테스트를 통해 환자의 상태를 평가합니다.
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8~134주
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비운동 증상 설문지(NMSQuest)
기간: 8~134주
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테스트를 통해 환자의 상태를 평가합니다.
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8~134주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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