Dlouhodobá rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a klinické aktivity mRNA-3927
20. března 2026 aktualizováno: ModernaTX, Inc.
Fáze 1/2, globální, otevřená, rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a klinické aktivity mRNA-3927 u účastníků dříve zařazených do studie mRNA-3927-P101
Hlavním účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost mRNA-3927 podávané účastníkům s propionovou acidémií (PA), kteří se již dříve účastnili studie mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
Přehled studie
Detailní popis
Studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost a klinickou aktivitu mRNA-3927. Účastníci s PA, kteří byli dříve zapsáni a dokončili návštěvu na konci léčby (EOT) studie mRNA-3927-P101, budou mít možnost zapsat se do této rozšířené studie za předpokladu, že budou splněna všechna kritéria způsobilosti.
Studie bude zahrnovat 2 období: 1) Léčebné období a 2) Období následného sledování (až 2 roky po poslední dávce studovaného léku). Všichni účastníci vstoupí do studie, kde budou dostávat mRNA-3927 ve stejné dávce a ve stejném dávkovacím intervalu naposledy přijatém ve studii mRNA-3927-P101.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
50
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Moderna WeCare Team
- Telefonní číslo: 1-866-663-3762
- E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Studijní místa
-
-
-
Marseille, Francie, 13005
- Zatím nenabíráme
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Francie, 75019
- Zatím nenabíráme
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Zatím nenabíráme
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
- Zatím nenabíráme
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
-
-
-
-
Akita
-
Toyoake-shi, Akita, Japonsko, 470-1192
- Nábor
- Fujita Health University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
- Nábor
- Tohoku University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Nábor
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saudská arábie, 14611
- Zatím nenabíráme
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
-
Riyadh, Ar Riya, Saudská arábie, 11211
- Zatím nenabíráme
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Nábor
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
- Nábor
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B15 2TH
- Nábor
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
- Dokončeno
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Zatím nenabíráme
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304-1503
- Nábor
- University of Stanford Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan Hospitals
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University Medical System (Duke Health)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Zatím nenabíráme
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
- Zatím nenabíráme
- Hospital Universitario Cruces
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastnil se studie mRNA-3927-P101.
- Dokončili EOT návštěvu ve studii mRNA-3927-P101 do 10 dnů od první dávky mRNA-3927 v současné studii.
Kritéria vyloučení:
- Podle názoru výzkumníka se neočekává klinický přínos z pokračujícího podávání mRNA-3927.
- Jakákoli klinická nebo laboratorní abnormalita nebo zdravotní stav, který podle uvážení zkoušejícího může jednotlivce účastí v této studii vystavit zvýšenému riziku.
- Transplantace jater a/nebo ledvin v anamnéze.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: mRNA-3927
Účastníci obdrží příslušnou dávku identifikovanou během studie mRNA-3927-P101 (NCT04159103) v den 1.
Dávku lze upravit na základě doporučení sponzora.
|
disperze mRNA-3927 pro IV infuzi
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými AE (SAE) a AE vedoucími k ukončení
Časové okno: Výchozí stav až do konce studijní návštěvy (až 8 let)
|
Výchozí stav až do konce studijní návštěvy (až 8 let)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Roční frekvence událostí metabolické dekompenzace (MDE) hlášených vyšetřujícím lékařem
Časové okno: Od výchozího stavu až do návštěvy na konci studie (až 8 let)
|
Od výchozího stavu až do návštěvy na konci studie (až 8 let)
|
|
Roční frekvence hospitalizací souvisejících s MDE hlášených vyšetřujícím lékařem
Časové okno: Baseline až do konce návštěvy studie (až 8 let)
|
Baseline až do konce návštěvy studie (až 8 let)
|
|
Roční frekvence hospitalizací souvisejících s PA hlášených vyšetřujícím lékařem
Časové okno: Od vstupního vyšetření do závěrečné návštěvy studie (až 8 let)
|
Od vstupního vyšetření do závěrečné návštěvy studie (až 8 let)
|
|
Roční frekvence urgentních zdravotních setkání souvisejících s PA hlášených vyšetřovateli
Časové okno: Od výchozího stavu až do konce studie (až 8 let)
|
Od výchozího stavu až do konce studie (až 8 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. listopadu 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
4. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
4. prosince 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
23. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na mRNA-3927
-
ModernaTX, Inc.NáborPropionová acidémieJaponsko, Španělsko, Spojené státy, Kanada, Spojené království, Holandsko, Francie, Saudská arábie
-
Vigil Neuroscience, Inc.Dokončeno