Долгосрочное расширенное исследование для оценки безопасности и клинической активности мРНК-3927
20 марта 2026 г. обновлено: ModernaTX, Inc.
Фаза 1/2, глобальное, открытое, расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и клинической активности мРНК-3927 у участников, ранее включенных в исследование мРНК-3927-P101.
Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность мРНК-3927, вводимого участникам с пропионовой ацидемией (ПА), которые ранее участвовали в исследовании мРНК-3927-P101 (NCT04159103).
Обзор исследования
Подробное описание
В исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и клиническая активность мРНК-3927. Участники с PA, которые ранее были зарегистрированы и завершили визит в конце лечения (EOT) исследования мРНК-3927-P101, будут иметь возможность зарегистрироваться в этом расширенном исследовании при условии соблюдения всех критериев приемлемости.
Исследование будет включать 2 периода: 1) период лечения и 2) период наблюдения (до 2 лет после последней дозы исследуемого препарата). Все участники войдут в исследование, получая мРНК-3927 в той же дозе и с тем же интервалом дозирования, который последний раз получал в исследовании мРНК-3927-P101.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Moderna WeCare Team
- Номер телефона: 1-866-663-3762
- Электронная почта: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28041
- Еще не набирают
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
- Еще не набирают
- Hospital Universitario Cruces
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Рекрутинг
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- Еще не набирают
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
- Еще не набирают
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
-
-
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Саудовская Аравия, 14611
- Еще не набирают
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
-
Riyadh, Ar Riya, Саудовская Аравия, 11211
- Еще не набирают
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Рекрутинг
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Рекрутинг
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B15 2TH
- Рекрутинг
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Завершенный
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Еще не набирают
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304-1503
- Рекрутинг
- University of Stanford Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan Hospitals
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Рекрутинг
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Duke University Medical System (Duke Health)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Marseille, Франция, 13005
- Еще не набирают
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Франция, 75019
- Еще не набирают
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
Akita
-
Toyoake-shi, Akita, Япония, 470-1192
- Рекрутинг
- Fujita Health University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Япония, 980-8574
- Рекрутинг
- Tohoku University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участвовал в исследовании мРНК-3927-P101.
- Завершено посещение EOT в исследовании мРНК-3927-P101 в течение 10 дней после первой дозы мРНК-3927 в текущем исследовании.
Критерий исключения:
- По мнению исследователя, не ожидается получения клинической пользы от продолжающегося введения мРНК-3927.
- Любые клинические или лабораторные отклонения или медицинские состояния, которые, по усмотрению исследователя, могут подвергнуть человека повышенному риску при участии в этом исследовании.
- История трансплантации печени и/или почки.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: мРНК-3927
Участники получат применимую дозу, определенную во время исследования мРНК-3927-P101 (NCT04159103) в день 1.
Доза может быть скорректирована по рекомендации спонсора.
|
Дисперсия мРНК-3927 для внутривенного вливания
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными НЯ (СНЯ) и НЯ, приводящими к прекращению лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания учебного визита (до 8 лет)
|
Исходный уровень до окончания учебного визита (до 8 лет)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Годовая частота метаболических декомпенсационных событий (МДС), о которых сообщили исследователи
Временное ограничение: От исходного уровня до конца визита исследования (до 8 лет)
|
От исходного уровня до конца визита исследования (до 8 лет)
|
|
Годовая частота связанных с МДЭ госпитализаций, о которых сообщили исследователи
Временное ограничение: Базовый уровень до завершения визита исследования (до 8 лет)
|
Базовый уровень до завершения визита исследования (до 8 лет)
|
|
Годовая частота госпитализаций, связанных с ЛА, по данным исследователя
Временное ограничение: От исходного уровня до визита по окончанию исследования (до 8 лет)
|
От исходного уровня до визита по окончанию исследования (до 8 лет)
|
|
Годовая частота обращений за неотложной медицинской помощью, связанных с ПА, по данным исследователя
Временное ограничение: От исходного уровня до завершающего визита исследования (до 8 лет)
|
От исходного уровня до завершающего визита исследования (до 8 лет)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
4 декабря 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
4 декабря 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Другой идентификатор: Clinical Trials Information System (CTIS))
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .