Pitkäaikainen jatkotutkimus mRNA-3927:n turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi
perjantai 20. maaliskuuta 2026 päivittänyt: ModernaTX, Inc.
Vaihe 1/2, globaali, avoin, laajennustutkimus mRNA-3927:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi osallistujilla, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet mRNA-3927-P101-tutkimukseen
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida mRNA-3927:n pitkäaikaista turvallisuutta, kun sitä annetaan osallistujille, joilla on propionihappohappopitoisuus (PA), jotka ovat aiemmin osallistuneet tutkimukseen mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksessa arvioidaan mRNA-3927:n pitkäaikaisturvallisuutta ja kliinistä aktiivisuutta. PA:ia sairastavilla osallistujilla, jotka olivat aiemmin ilmoittautuneet ja jotka suorittivat mRNA-3927-P101-tutkimuksen hoidon päättymiskäynnin (EOT), on mahdollisuus ilmoittautua tähän jatkotutkimukseen edellyttäen, että kaikki kelpoisuusehdot täyttyvät.
Tutkimus sisältää 2 jaksoa: 1) Hoitojakso ja 2) Seurantajakso (enintään 2 vuotta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen). Kaikki osallistujat osallistuvat tutkimukseen saamalla mRNA-3927:ää samalla annoksella ja samalla annosteluvälillä, jotka viimeksi saivat mRNA-3927-P101-tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Moderna WeCare Team
- Puhelinnumero: 1-866-663-3762
- Sähköposti: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Ei vielä rekrytointia
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Ei vielä rekrytointia
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28041
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Cruces
-
-
-
-
Akita
-
Toyoake-shi, Akita, Japani, 470-1192
- Rekrytointi
- Fujita Health University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 980-8574
- Rekrytointi
- Tohoku University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrytointi
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- Ei vielä rekrytointia
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Ranska, 75019
- Ei vielä rekrytointia
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 14611
- Ei vielä rekrytointia
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
-
Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 11211
- Ei vielä rekrytointia
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Rekrytointi
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Rekrytointi
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Rekrytointi
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Valmis
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Ei vielä rekrytointia
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304-1503
- Rekrytointi
- University of Stanford Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan Hospitals
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University Medical System (Duke Health)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistui tutkimukseen mRNA-3927-P101.
- Suoritettu EOT-käynnin tutkimuksessa mRNA-3927-P101 10 päivän sisällä ensimmäisestä mRNA-3927-annoksesta nykyisessä tutkimuksessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei odoteta saavan kliinistä hyötyä jatkuvasta mRNA-3927:n annosta, tutkijan mielestä.
- Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan harkinnan mukaan asettaa henkilön lisääntyneeseen riskiin osallistumalla tähän tutkimukseen.
- Aiempi maksan ja/tai munuaisensiirto.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: mRNA-3927
Osallistujat saavat soveltuvan annoksen, joka tunnistettiin tutkimuksessa mRNA-3927-P101 (NCT04159103) päivänä 1.
Annosta voidaan säätää sponsorin suosituksen mukaan.
|
mRNA-3927-dispersio IV-infuusiota varten
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja keskeyttämiseen johtavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintovierailun loppuun asti (enintään 8 vuotta)
|
Lähtötilanne opintovierailun loppuun asti (enintään 8 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkijan raportoimien metabolisten dekompensaatiokohtausten (MDE) vuosittainen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Alkuarvosta tutkimuksen päätösvierailuun saakka (jopa 8 vuotta)
|
Alkuarvosta tutkimuksen päätösvierailuun saakka (jopa 8 vuotta)
|
|
Tutkijan raportoimien MDE:hen liittyvien sairaalahoidon vuotuistettu esiintymistiheys
Aikaikkuna: Alkuarvoista tutkimuksen päättymiskäyntiin asti (jopa 8 vuotta)
|
Alkuarvoista tutkimuksen päättymiskäyntiin asti (jopa 8 vuotta)
|
|
Tutkijan raportoimien PA:han liittyvien sairaalahoidon vuosittainen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Alkutilanteesta tutkimuskäynnin loppuun (jopa 8 vuotta)
|
Alkutilanteesta tutkimuskäynnin loppuun (jopa 8 vuotta)
|
|
Tutkijan raportoimien PA:han liittyvien kiireellisten terveydenhuoltokohtaamisten vuosittainen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Perustasoista tutkimuksen loppukäyntiin saakka (jopa 8 vuotta)
|
Perustasoista tutkimuksen loppukäyntiin saakka (jopa 8 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 4. joulukuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 4. joulukuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Propionihapposidemia
- Asidoosi
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Happo-emäs-epätasapaino
Muut tutkimustunnusnumerot
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Muu tunniste: Clinical Trials Information System (CTIS))
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .