Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsförlängningsstudie för att utvärdera säkerheten och klinisk aktivitet av mRNA-3927

27 februari 2024 uppdaterad av: ModernaTX, Inc.

En fas 1/2, global, öppen, förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och kliniska aktiviteten av mRNA-3927 hos deltagare som tidigare varit inskrivna i mRNA-3927-P101-studien

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten för mRNA-3927 administrerat till deltagare med propionsyraemi (PA) som tidigare har deltagit i studien mRNA-3927-P101 (NCT04159103).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att bedöma långsiktig säkerhet och klinisk aktivitet av mRNA-3927. Deltagare med PA som tidigare var inskrivna och avslutade behandlingsbesöket (EOT) i mRNA-3927-P101-studien kommer att ha möjlighet att anmäla sig till denna förlängningsstudie förutsatt att alla behörighetskriterier har uppfyllts.

Studien kommer att omfatta 2 perioder: 1) Behandlingsperiod och 2) Uppföljningsperiod (upp till 2 år efter den sista dosen av studieläkemedlet). Alla deltagare kommer in i studien och får mRNA-3927 i samma dos och med samma doseringsintervall som senast fick i mRNA-3927-P101-studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

36

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytering
        • Hospital for Sick Children
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Rekrytering
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltog i studien mRNA-3927-P101.
  • Slutförde EOT-besöket i studien mRNA-3927-P101 inom 10 dagar efter den första dosen av mRNA-3927 i den aktuella studien.

Exklusions kriterier:

  • Förväntas inte få klinisk nytta av fortsatt administrering av mRNA-3927, enligt utredarens uppfattning.
  • Alla kliniska eller laboratoriemässiga abnormiteter eller medicinska tillstånd som, efter utredarens gottfinnande, kan utsätta individen för ökad risk genom att delta i denna studie.
  • Historik av lever- och/eller njurtransplantation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: mRNA-3927
Deltagarna kommer att få den tillämpliga dosen som identifierades under studien mRNA-3927-P101 (NCT04159103) på dag 1. Dosen kan justeras baserat på sponsorrekommendation.
Biologisk: mRNA-3927
mRNA-3927-dispersion för IV-infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Baslinje fram till studiebesökets slut (upp till 8 år)
Baslinje fram till studiebesökets slut (upp till 8 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i plasma 2-metylcitrat (2-MC) nivåer
Tidsram: Baslinje, studieslut (upp till 8 år)
Baslinje, studieslut (upp till 8 år)
Förändring från baslinjen i plasmanivåer av 3-hydroxipropionsyra (3-HP)
Tidsram: Baslinje, studieslut (upp till 8 år)
Baslinje, studieslut (upp till 8 år)
Farmakokinetik (PK): Propionyl-CoA karboxylas (PCC) subenhet α (PCCA) och propionyl-CoA karboxylas subenhet β (PCCB) mRNA (serum) och SM-86 (plasma) nivåer
Tidsram: Före dosering och slutet av infusion upp till 8 år efter dosering
Före dosering och slutet av infusion upp till 8 år efter dosering
Antal kliniskt signifikanta händelser
Tidsram: Baslinje upp till 8 år
Kliniskt signifikanta händelser inkluderar sjukhusvistelse, akutbesök, akuta insatser utanför sjukvården och komplikationer av kardiomyopati som behandlas utanför sjukhuset.
Baslinje upp till 8 år
Antal metaboliska dekompensationshändelser (MDE)
Tidsram: Baslinje upp till 8 år
Baslinje upp till 8 år
Antal besök i vårdens resursutnyttjande
Tidsram: Baslinje upp till 8 år
Baslinje upp till 8 år
Antal dagar som deltagare missade skola och arbetsdagar
Tidsram: Baslinje upp till 8 år
Baslinje upp till 8 år
Antal anti-polyetylenglykol-antikroppar
Tidsram: Månad 6 upp till 8 år
Månad 6 upp till 8 år
Antal anti-PCC-antikroppar
Tidsram: Månad 6 upp till 8 år
Månad 6 upp till 8 år
Förändring från baslinjen i Pediatrisk livskvalitetsinventering (PedsQL)
Tidsram: Baslinje, studieslut (upp till 8 år)
Baslinje, studieslut (upp till 8 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

4 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

4 december 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2021

Första postat (Faktisk)

23 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

28 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • mRNA-3927-P101-EXT
  • 2020-005009-14 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Propionsyra

Kliniska prövningar på mRNA-3927

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera