Un estudio de extensión a largo plazo para evaluar la seguridad y la actividad clínica de mRNA-3927
20 de marzo de 2026 actualizado por: ModernaTX, Inc.
Un estudio de extensión de fase 1/2, global, abierto, para evaluar la seguridad a largo plazo y la actividad clínica de mRNA-3927 en participantes previamente inscritos en el estudio mRNA-3927-P101
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de mRNA-3927 administrado a participantes con acidemia propiónica (AP) que hayan participado previamente en el estudio mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio evaluará la seguridad a largo plazo y la actividad clínica de mRNA-3927. Los participantes con PA que se inscribieron previamente y completaron la visita de fin de tratamiento (EOT) del estudio mRNA-3927-P101 tendrán la opción de inscribirse en este estudio de extensión siempre que se hayan cumplido todos los criterios de elegibilidad.
El estudio incluirá 2 períodos: 1) Período de tratamiento y 2) Período de seguimiento (hasta 2 años después de la última dosis del fármaco del estudio). Todos los participantes entrarán en el estudio recibiendo mRNA-3927 a la misma dosis y en el mismo intervalo de dosificación recibido por última vez en el estudio mRNA-3927-P101.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Moderna WeCare Team
- Número de teléfono: 1-866-663-3762
- Correo electrónico: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Ubicaciones de estudio
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Ar Riya
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Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudita, 14611
- Aún no reclutando
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
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Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudita, 11211
- Aún no reclutando
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Reclutamiento
- Hospital for Sick Children
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Madrid, España, 28041
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario Cruces
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Aún no reclutando
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1503
- Reclutamiento
- University of Stanford Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan Hospitals
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University Medical System (Duke Health)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Texas Children's Hospital
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Marseille, Francia, 13005
- Aún no reclutando
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris, Francia, 75019
- Aún no reclutando
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Akita
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Toyoake-shi, Akita, Japón, 470-1192
- Reclutamiento
- Fujita Health University Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japón, 980-8574
- Reclutamiento
- Tohoku University Hospital
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Aún no reclutando
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Aún no reclutando
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Reclutamiento
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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England
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Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
- Reclutamiento
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
- Reclutamiento
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Terminado
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participó en el estudio mRNA-3927-P101.
- Completó la visita EOT en el estudio mRNA-3927-P101 dentro de los 10 días posteriores a la primera dosis de mRNA-3927 en el estudio actual.
Criterio de exclusión:
- No se espera que reciba un beneficio clínico de la administración continua de mRNA-3927, en opinión del investigador.
- Cualquier anormalidad clínica o de laboratorio o condición médica que, a discreción del Investigador, pueda poner al individuo en mayor riesgo al participar en este estudio.
- Antecedentes de trasplante hepático y/o renal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ARNm-3927
Los participantes recibirán la dosis aplicable identificada durante el estudio mRNA-3927-P101 (NCT04159103) el día 1.
La dosis se puede ajustar según la recomendación del patrocinador.
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Dispersión de mRNA-3927 para infusión IV
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA), EA graves (EAG) y EA que llevaron a la interrupción
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita de fin del estudio (hasta 8 años)
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Desde el inicio hasta la visita de fin del estudio (hasta 8 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia anualizada de eventos de descompensación metabólica (EDM) notificados por el investigador
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Desde el inicio hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Frecuencia Anualizada de Hospitalizaciones Relacionadas con MDE Informadas por el Investigador
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Desde la línea base hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Frecuencia Anualizada de Hospitalizaciones Relacionadas con PA Informadas por el Investigador
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Desde el inicio hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Frecuencia Anualizada de Encuentros Sanitarios Urgentes Relacionados con la AP Notificados por el Investigador
Periodo de tiempo: Baseline hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Baseline hasta la visita final del estudio (hasta 8 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
4 de diciembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
4 de diciembre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Otro identificador: Clinical Trials Information System (CTIS))
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .