评估 mRNA-3927 的安全性和临床活性的长期扩展研究
2024年2月27日 更新者：ModernaTX, Inc.
一项 1/2 期、全球、开放标签、扩展研究，以评估 mRNA-3927 在先前参加 mRNA-3927-P101 研究的参与者中的长期安全性和临床活性
本研究的主要目的是评估 mRNA-3927 对先前参与研究 mRNA-3927-P101 (NCT04159103) 的丙酸血症 (PA) 参与者的长期安全性。
研究概览
详细说明
该研究将评估 mRNA-3927 的长期安全性和临床活性。 如果满足所有资格标准，先前参加并完成 mRNA-3927-P101 研究的治疗结束 (EOT) 访问的 PA 参与者将可以选择参加此扩展研究。
该研究将包括 2 个时期：1) 治疗期和 2) 随访期（研究药物末次给药后最多 2 年）。 所有参与者都将进入研究，接受与 mRNA-3927-P101 研究中最后一次接受的相同剂量和相同给药间隔的 mRNA-3927。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Moderna Clinical Trials Support Center
- 电话号码：1-877-777-7187
- 邮箱：clinicaltrials@modernatx.com
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- 招聘中
- Hospital for Sick Children
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-
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- Michigan
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- 招聘中
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
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Birmingham、英国、B15 2TH
- 招聘中
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
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London、英国、WC1N 3JH
- 招聘中
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与研究 mRNA-3927-P101。
- 在当前研究中，在 mRNA-3927 首次给药后 10 天内完成了研究 mRNA-3927-P101 的 EOT 访视。
排除标准：
- 根据研究者的意见，预计不会从持续的 mRNA-3927 给药中获得临床益处。
- 根据研究者的判断，任何临床或实验室异常或医疗状况可能会使个体因参与本研究而面临更高的风险。
- 肝脏和/或肾脏移植史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：mRNA-3927
参与者将在第 1 天接受研究 mRNA-3927-P101 (NCT04159103) 期间确定的适用剂量。
剂量可以根据赞助商的建议进行调整。
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用于静脉输液的 mRNA-3927 分散体
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：研究访问结束时的基线（最多 8 年）
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研究访问结束时的基线（最多 8 年）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆 2-柠檬酸甲酯 (2-MC) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线、研究结束（最多 8 年）
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基线、研究结束（最多 8 年）
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血浆 3-羟基丙酸 (3-HP) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线、研究结束（最多 8 年）
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基线、研究结束（最多 8 年）
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药代动力学 (PK)：丙酰辅酶 A 羧化酶 (PCC) 亚基 α (PCCA) 和丙酰辅酶 A 羧化酶亚基 β (PCCB) mRNA（血清）和 SM-86（血浆）水平
大体时间：给药前和输注结束至给药后 8 年
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给药前和输注结束至给药后 8 年
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具有临床意义的事件数
大体时间：基线长达 8 年
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具有临床意义的事件包括住院、急诊室就诊、医疗机构外的紧急干预以及医院外治疗的心肌病并发症。
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基线长达 8 年
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代谢失代偿事件 (MDE) 的数量
大体时间：基线长达 8 年
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基线长达 8 年
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医疗资源利用访问次数
大体时间：基线长达 8 年
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基线长达 8 年
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参与者错过学校和工作日的天数
大体时间：基线长达 8 年
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基线长达 8 年
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抗聚乙二醇抗体数量
大体时间：第 6 个月至 8 岁
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第 6 个月至 8 岁
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抗 PCC 抗体的数量
大体时间：第 6 个月至 8 岁
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第 6 个月至 8 岁
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儿科生活质量清单 (PedsQL) 的基线变化
大体时间：基线、研究结束（最多 8 年）
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基线、研究结束（最多 8 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月9日
初级完成 (估计的)
2029年12月4日
研究完成 (估计的)
2031年12月4日
研究注册日期
首次提交
2021年11月3日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月18日
首次发布 (实际的)
2021年11月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月27日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2020-005009-14 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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mRNA-3927的临床试验
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