En langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og den kliniske aktiviteten til mRNA-3927
20. mars 2026 oppdatert av: ModernaTX, Inc.
En fase 1/2, global, åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og den kliniske aktiviteten til mRNA-3927 hos deltakere som tidligere var registrert i mRNA-3927-P101-studien
Hovedformålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til mRNA-3927 administrert til deltakere med propionsyreemi (PA) som tidligere har deltatt i studien mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien vil vurdere langsiktig sikkerhet og klinisk aktivitet av mRNA-3927. Deltakere med PA som tidligere var påmeldt og fullførte end-of-treatment (EOT)-besøket til mRNA-3927-P101-studien vil ha muligheten til å melde seg på denne utvidelsesstudien forutsatt at alle kvalifikasjonskriterier er oppfylt.
Studien vil omfatte 2 perioder: 1) Behandlingsperiode og 2) Oppfølgingsperiode (inntil 2 år etter siste dose av studiemedikamentet). Alle deltakere vil gå inn i studien og motta mRNA-3927 i samme dose og med samme doseringsintervall sist mottatt i mRNA-3927-P101-studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Moderna WeCare Team
- Telefonnummer: 1-866-663-3762
- E-post: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Rekruttering
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Har ikke rekruttert ennå
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304-1503
- Rekruttering
- University of Stanford Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan Hospitals
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Medical System (Duke Health)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Har ikke rekruttert ennå
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Frankrike, 75019
- Har ikke rekruttert ennå
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
Akita
-
Toyoake-shi, Akita, Japan, 470-1192
- Rekruttering
- Fujita Health University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Rekruttering
- Tohoku University Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Har ikke rekruttert ennå
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Har ikke rekruttert ennå
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
-
-
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 14611
- Har ikke rekruttert ennå
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
-
Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 11211
- Har ikke rekruttert ennå
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28041
- Har ikke rekruttert ennå
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spania, 48903
- Har ikke rekruttert ennå
- Hospital Universitario Cruces
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Rekruttering
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Manchester, England, Storbritannia, M13 9WL
- Rekruttering
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2TH
- Rekruttering
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
- Fullført
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltok i studien mRNA-3927-P101.
- Fullførte EOT-besøket i studie mRNA-3927-P101 innen 10 dager etter første dose av mRNA-3927 i gjeldende studie.
Ekskluderingskriterier:
- Forventes ikke å motta klinisk fordel av fortsatt mRNA-3927-administrasjon, etter etterforskerens oppfatning.
- Enhver klinisk eller laboratorieavvik eller medisinsk tilstand som, etter etterforskerens skjønn, kan sette individet i økt risiko ved å delta i denne studien.
- Anamnese med lever- og/eller nyretransplantasjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: mRNA-3927
Deltakerne vil motta den aktuelle dosen identifisert under studie mRNA-3927-P101 (NCT04159103) på dag 1.
Dosen kan justeres basert på sponsoranbefaling.
|
mRNA-3927 dispersjon for IV infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AE), alvorlige AE (SAE) og AE som fører til seponering
Tidsramme: Grunnlinje gjennom studiesluttbesøk (opptil 8 år)
|
Grunnlinje gjennom studiesluttbesøk (opptil 8 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig frekvens av Metabolic Decompensation Events (MDEs) rapportert av forskeren
Tidsramme: Baseline gjennom studiestoppbesøk (opptil 8 år)
|
Baseline gjennom studiestoppbesøk (opptil 8 år)
|
|
Årlig frekvens av MDE-relaterte sykehusinnleggelser rapportert av forskere
Tidsramme: Baseline gjennom studiebesøkets slutt (opptil 8 år)
|
Baseline gjennom studiebesøkets slutt (opptil 8 år)
|
|
Årlig frekvens av PA-relaterte innleggelser på sykehus rapportert av forskere
Tidsramme: Baseline gjennom studiebesøkets slutt (opptil 8 år)
|
Baseline gjennom studiebesøkets slutt (opptil 8 år)
|
|
Årlig frekvens av undersøkerrapporterte PA-relaterte akutte helsehjelpstilfeller
Tidsramme: Baseline gjennom studiestoppbesøk (opptil 8 år)
|
Baseline gjennom studiestoppbesøk (opptil 8 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. november 2021
Primær fullføring (Antatt)
4. desember 2029
Studiet fullført (Antatt)
4. desember 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
23. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Annen identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .