Um estudo de extensão de longo prazo para avaliar a segurança e a atividade clínica do mRNA-3927
20 de março de 2026 atualizado por: ModernaTX, Inc.
Um estudo de extensão global, aberto e de fase 1/2 para avaliar a segurança a longo prazo e a atividade clínica do mRNA-3927 em participantes previamente inscritos no estudo mRNA-3927-P101
O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo do mRNA-3927 administrado a participantes com acidemia propiônica (PA) que participaram anteriormente do Estudo mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo avaliará a segurança a longo prazo e a atividade clínica do mRNA-3927. Os participantes com PA que foram previamente inscritos e completaram a visita de fim de tratamento (EOT) do estudo mRNA-3927-P101 terão a opção de se inscrever neste estudo de extensão, desde que todos os critérios de elegibilidade tenham sido atendidos.
O estudo incluirá 2 períodos: 1) Período de tratamento e 2) Período de acompanhamento (até 2 anos após a última dose do medicamento do estudo). Todos os participantes entrarão no estudo recebendo mRNA-3927 na mesma dose e no mesmo intervalo de dosagem recebido pela última vez no estudo mRNA-3927-P101.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Moderna WeCare Team
- Número de telefone: 1-866-663-3762
- E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Locais de estudo
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Ar Riya
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Riyadh, Ar Riya, Arábia Saudita, 14611
- Ainda não está recrutando
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
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Riyadh, Ar Riya, Arábia Saudita, 11211
- Ainda não está recrutando
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Recrutamento
- Hospital for Sick Children
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Madrid, Espanha, 28041
- Ainda não está recrutando
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
- Ainda não está recrutando
- Hospital Universitario Cruces
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ainda não está recrutando
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1503
- Recrutamento
- University of Stanford Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan Hospitals
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Duke University Medical System (Duke Health)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Children's Hospital
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Marseille, França, 13005
- Ainda não está recrutando
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris, França, 75019
- Ainda não está recrutando
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Ainda não está recrutando
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Ainda não está recrutando
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
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Akita
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Toyoake-shi, Akita, Japão, 470-1192
- Recrutamento
- Fujita Health University Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japão, 980-8574
- Recrutamento
- Tohoku University Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Recrutamento
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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England
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Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
- Recrutamento
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
- Recrutamento
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Concluído
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participou do Estudo mRNA-3927-P101.
- Concluiu a visita EOT no estudo mRNA-3927-P101 dentro de 10 dias da primeira dose de mRNA-3927 no estudo atual.
Critério de exclusão:
- Não se espera benefício clínico da administração contínua de mRNA-3927, na opinião do investigador.
- Qualquer anormalidade clínica ou laboratorial ou condição médica que, a critério do Investigador, possa colocar o indivíduo em maior risco ao participar deste estudo.
- Histórico de transplante hepático e/ou renal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: mRNA-3927
Os participantes receberão a dose aplicável identificada durante o estudo mRNA-3927-P101 (NCT04159103) no dia 1.
A dose pode ser ajustada com base na recomendação do Patrocinador.
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dispersão de mRNA-3927 para infusão IV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs), EAs graves (EAGs) e EAs que levam à descontinuação
Prazo: Linha de base até a visita de final de estudo (até 8 anos)
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Linha de base até a visita de final de estudo (até 8 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Frequência Anualizada de Eventos de Descompensação Metabólica (EDM) relatados pelo Investigador
Prazo: Desde a Linha de Base até à Visita do Fim do Estudo (até 8 anos)
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Desde a Linha de Base até à Visita do Fim do Estudo (até 8 anos)
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Frequência Anualizada de Hospitalizações Relacionadas a MDE Reportadas pelo Investigador
Prazo: Linha de base até à Visita Final do Estudo (até 8 anos)
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Linha de base até à Visita Final do Estudo (até 8 anos)
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Frequência Anualizada de Hospitalizações Relacionadas com PA Reportadas pelo Investigador
Prazo: Desde a linha de base até ao fim da visita do estudo (até 8 anos)
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Desde a linha de base até ao fim da visita do estudo (até 8 anos)
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Frequência Anualizada de Contactos Urgentes com Cuidados de Saúde Relacionados com PA Reportados pelo Investigador
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita do estudo (até 8 anos)
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Desde a linha de base até ao final da visita do estudo (até 8 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
4 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
4 de dezembro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
23 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Outro identificador: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .