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Uno studio di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l'attività clinica dell'mRNA-3927

20 marzo 2026 aggiornato da: ModernaTX, Inc.

Uno studio di estensione di fase 1/2, globale, in aperto, per valutare la sicurezza a lungo termine e l'attività clinica dell'mRNA-3927 nei partecipanti precedentemente iscritti allo studio sull'mRNA-3927-P101

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine dell'mRNA-3927 somministrato ai partecipanti con acidemia propionica (PA) che hanno precedentemente partecipato allo studio mRNA-3927-P101 (NCT04159103).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio valuterà la sicurezza a lungo termine e l'attività clinica dell'mRNA-3927. I partecipanti con PA che erano stati precedentemente arruolati e hanno completato la visita di fine trattamento (EOT) dello studio mRNA-3927-P101 avranno la possibilità di iscriversi a questo studio di estensione a condizione che tutti i criteri di ammissibilità siano stati soddisfatti.

Lo studio comprenderà 2 periodi: 1) Periodo di trattamento e 2) Periodo di follow-up (fino a 2 anni dopo l'ultima dose del farmaco in studio). Tutti i partecipanti entreranno nello studio ricevendo mRNA-3927 alla stessa dose e allo stesso intervallo di dosaggio ricevuto l'ultima volta nello studio mRNA-3927-P101.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudita, 14611
        • Non ancora reclutamento
        • King Abdullah Children's Specialist Hospital
      • Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudita, 11211
        • Non ancora reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • Non ancora reclutamento
        • AP-HM- Hopital de La Timone
      • Paris, Francia, 75019
        • Non ancora reclutamento
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Giappone
    • Akita
      • Toyoake-shi, Akita, Giappone, 470-1192
        • Reclutamento
        • Fujita Health University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Reclutamento
        • Tohoku University Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Non ancora reclutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Non ancora reclutamento
        • Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
    • England
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2TH
        • Reclutamento
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Completato
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Cruces
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Non ancora reclutamento
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-1503
        • Reclutamento
        • University of Stanford Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Hospitals
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical System (Duke Health)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha partecipato allo studio mRNA-3927-P101.
  • Completato la visita EOT nello studio mRNA-3927-P101 entro 10 giorni dalla prima dose di mRNA-3927 nello studio corrente.

Criteri di esclusione:

  • Non si prevede di ricevere benefici clinici dalla somministrazione continua di mRNA-3927, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio o condizione medica che, a discrezione dello Sperimentatore, possa esporre l'individuo a un rischio maggiore partecipando a questo studio.
  • Storia di trapianto di fegato e/o rene.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: mRNA-3927
I partecipanti riceveranno la dose applicabile identificata durante lo studio mRNA-3927-P101 (NCT04159103) il giorno 1. La dose può essere aggiustata in base alla raccomandazione dello Sponsor.
Biologico: mRNA-3927
Dispersione di mRNA-3927 per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio (fino a 8 anni)
Dal basale alla visita di fine studio (fino a 8 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza annualizzata degli eventi di scompenso metabolico (MDE) segnalati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Baseline fino alla visita di fine studio (fino a 8 anni)
Baseline fino alla visita di fine studio (fino a 8 anni)
Frequenza Annualizzata di Ospedalizzazioni correlate a MDE segnalate dallo Sperimentatore
Lasso di tempo: Baseline fino alla Visita di Fine Studio (fino a 8 anni)
Baseline fino alla Visita di Fine Studio (fino a 8 anni)
Frequenza annualizzata dei ricoveri ospedalieri correlati a PA segnalati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Baseline fino alla visita di fine studio (fino a 8 anni)
Baseline fino alla visita di fine studio (fino a 8 anni)
Frequenza annualizzata degli incontri sanitari urgenti correlati alla PA segnalati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Baseline fino alla visita di fine studio (fino a 8 anni)
Baseline fino alla visita di fine studio (fino a 8 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

4 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

4 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • mRNA-3927-P101-EXT
  • 2022-502911-12-00 (Altro identificatore: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su mRNA-3927

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