Une étude d'extension à long terme pour évaluer l'innocuité et l'activité clinique de l'ARNm-3927
20 mars 2026 mis à jour par: ModernaTX, Inc.
Une étude de phase 1/2, mondiale, ouverte, d'extension pour évaluer l'innocuité à long terme et l'activité clinique de l'ARNm-3927 chez les participants précédemment inscrits à l'étude sur l'ARNm-3927-P101
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme de l'ARNm-3927 administré aux participants atteints d'acidémie propionique (AP) qui ont déjà participé à l'étude ARNm-3927-P101 (NCT04159103).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude évaluera la sécurité à long terme et l'activité clinique de l'ARNm-3927. Les participants atteints d'AP qui étaient précédemment inscrits et ont terminé la visite de fin de traitement (EOT) de l'étude mRNA-3927-P101 auront la possibilité de s'inscrire à cette étude d'extension à condition que tous les critères d'éligibilité soient remplis.
L'étude comprendra 2 périodes : 1) période de traitement et 2) période de suivi (jusqu'à 2 ans après la dernière dose du médicament à l'étude). Tous les participants entreront dans l'étude en recevant l'ARNm-3927 à la même dose et au même intervalle de dosage reçus pour la dernière fois dans l'étude de l'ARNm-3927-P101.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
50
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Moderna WeCare Team
- Numéro de téléphone: 1-866-663-3762
- E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Lieux d'étude
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Ar Riya
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Riyadh, Ar Riya, Arabie Saoudite, 14611
- Pas encore de recrutement
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
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Riyadh, Ar Riya, Arabie Saoudite, 11211
- Pas encore de recrutement
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Recrutement
- Hospital for Sick Children
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Madrid, Espagne, 28041
- Pas encore de recrutement
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, Espagne, 48903
- Pas encore de recrutement
- Hospital Universitario Cruces
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Marseille, France, 13005
- Pas encore de recrutement
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris, France, 75019
- Pas encore de recrutement
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Akita
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Toyoake-shi, Akita, Japon, 470-1192
- Recrutement
- Fujita Health University Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japon, 980-8574
- Recrutement
- Tohoku University Hospital
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Pas encore de recrutement
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 GD
- Pas encore de recrutement
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Recrutement
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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England
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Manchester, England, Royaume-Uni, M13 9WL
- Recrutement
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B15 2TH
- Recrutement
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
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Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
- Complété
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Pas encore de recrutement
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304-1503
- Recrutement
- University of Stanford Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Recrutement
- University of Michigan Hospitals
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Recrutement
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Recrutement
- Duke University Medical System (Duke Health)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Texas Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participation à l'étude mRNA-3927-P101.
- A terminé la visite EOT dans l'étude mRNA-3927-P101 dans les 10 jours suivant la première dose d'ARNm-3927 dans l'étude en cours.
Critère d'exclusion:
- De l'avis de l'investigateur, l'administration continue de l'ARNm-3927 ne devrait pas bénéficier d'un bénéfice clinique.
- Toute anomalie clinique ou de laboratoire ou condition médicale qui, à la discrétion de l'investigateur, peut exposer l'individu à un risque accru en participant à cette étude.
- Antécédents de greffe de foie et/ou de rein.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ARNm-3927
Les participants recevront la dose applicable identifiée au cours de l'étude mRNA-3927-P101 (NCT04159103) le jour 1.
La dose peut être ajustée en fonction de la recommandation du sponsor.
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Dispersion d'ARNm-3927 pour perfusion IV
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des EI graves (EIG) et des EI ayant conduit à l'arrêt
Délai: Visite de référence jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 8 ans)
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Visite de référence jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 8 ans)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Fréquence annualisée des événements de décompensation métabolique (EDM) rapportés par l'investigateur
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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De la ligne de base jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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Fréquence annualisée des hospitalisations liées à un épisode dépressif majeur rapportées par l'investigateur
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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De la ligne de base jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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Fréquence annualisée des hospitalisations liées à la PA rapportées par l'investigateur
Délai: Baseline jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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Baseline jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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Fréquence annualisée des consultations médicales urgentes liées à la PA rapportées par les investigateurs
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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Du début de l'étude jusqu'à la visite de fin d'étude (jusqu'à 8 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 novembre 2021
Achèvement primaire (Estimé)
4 décembre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
4 décembre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 novembre 2021
Première publication (Réel)
23 novembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Autre identifiant: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .