Een langetermijnverlengingsonderzoek om de veiligheid en klinische activiteit van mRNA-3927 te evalueren
20 maart 2026 bijgewerkt door: ModernaTX, Inc.
Een fase 1/2, wereldwijd, open-label, uitbreidingsonderzoek om de langetermijnveiligheid en klinische activiteit van mRNA-3927 te evalueren bij deelnemers die eerder deelnamen aan het mRNA-3927-P101-onderzoek
Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de veiligheid op lange termijn van mRNA-3927 toegediend aan deelnemers met propionzuuracidemie (PA) die eerder hebben deelgenomen aan studie mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De studie zal de veiligheid en klinische activiteit van mRNA-3927 op lange termijn beoordelen. Deelnemers met PA die eerder waren ingeschreven en het bezoek aan het einde van de behandeling (EOT) van het mRNA-3927-P101-onderzoek hebben voltooid, hebben de mogelijkheid om zich in te schrijven voor dit vervolgonderzoek, op voorwaarde dat aan alle geschiktheidscriteria is voldaan.
De studie omvat 2 perioden: 1) Behandelingsperiode en 2) Follow-upperiode (tot 2 jaar na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel). Alle deelnemers zullen aan het onderzoek deelnemen en mRNA-3927 ontvangen in dezelfde dosis en met hetzelfde doseringsinterval als laatste ontvangen in het mRNA-3927-P101-onderzoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Moderna WeCare Team
- Telefoonnummer: 1-866-663-3762
- E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Werving
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- Nog niet aan het werven
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Frankrijk, 75019
- Nog niet aan het werven
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
Akita
-
Toyoake-shi, Akita, Japan, 470-1192
- Werving
- Fujita Health University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Werving
- Tohoku University Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Nog niet aan het werven
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Nog niet aan het werven
- Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40
-
-
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saoedi-Arabië, 14611
- Nog niet aan het werven
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
-
Riyadh, Ar Riya, Saoedi-Arabië, 11211
- Nog niet aan het werven
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28041
- Nog niet aan het werven
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spanje, 48903
- Nog niet aan het werven
- Hospital Universitario Cruces
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Werving
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Werving
- Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- Werving
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Voltooid
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Nog niet aan het werven
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304-1503
- Werving
- University of Stanford Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- University of Michigan Hospitals
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Werving
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Werving
- Duke University Medical System (Duke Health)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Texas Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelgenomen aan onderzoek mRNA-3927-P101.
- Voltooide het EOT-bezoek in onderzoek mRNA-3927-P101 binnen 10 dagen na de eerste dosis mRNA-3927 in het huidige onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Naar de mening van de onderzoeker wordt geen klinisch voordeel verwacht van voortgezette mRNA-3927-toediening.
- Elke klinische of laboratoriumafwijking of medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de persoon een verhoogd risico kan opleveren door deel te nemen aan dit onderzoek.
- Geschiedenis van lever- en/of niertransplantatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: mRNA-3927
Deelnemers ontvangen op dag 1 de toepasselijke dosis die is vastgesteld tijdens onderzoek mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
De dosis kan worden aangepast op basis van de aanbeveling van de sponsor.
|
mRNA-3927-dispersie voor IV-infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen die tot stopzetting leiden
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studiebezoek (tot 8 jaar)
|
Basislijn tot einde studiebezoek (tot 8 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Jaarlijkse frequentie van door onderzoekers gerapporteerde metabole decompensatiegebeurtenissen (MDE's)
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studiebezoek (tot 8 jaar)
|
Baseline tot het einde van de studiebezoek (tot 8 jaar)
|
|
Geannualiseerde frequentie van door onderzoekers gerapporteerde MDE-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Baseline tot en met eindbezoek studie (tot 8 jaar)
|
Baseline tot en met eindbezoek studie (tot 8 jaar)
|
|
Geannualiseerde frequentie van door onderzoekers gerapporteerde PA-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Baseline tot en met het einde van de studiebezoek (tot 8 jaar)
|
Baseline tot en met het einde van de studiebezoek (tot 8 jaar)
|
|
Jaarlijkse frequentie van door de onderzoeker gerapporteerde dringende gezondheidszorgcontacten in verband met PA
Tijdsspanne: Baseline tot en met het einde van de studiebezoek (tot 8 jaar)
|
Baseline tot en met het einde van de studiebezoek (tot 8 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 november 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
4 december 2029
Studie voltooiing (Geschat)
4 december 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 november 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 november 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 november 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- mRNA-3927-P101-EXT
- 2022-502911-12-00 (Andere identificatie: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .