- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05130866
Účinnost a bezpečnost REC-2282 u pacientů s progresivní neurofibromatózou typu 2 (NF2) mutovanými meningeomy (POPLAR-NF2)
Paralelní, dvoustupňová, fáze 2/3, randomizovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti REC-2282 u účastníků s progresivními meningeomy mutovanými NF2
Přehled studie
Detailní popis
Toto je paralelní skupinová, dvoustupňová, randomizovaná, multicentrická studie fáze 2/3, která zkoumá účinnost a bezpečnost REC-2282 u pacientů s progresivními NF2 mutovanými meningeomy, buď s meningeomem souvisejícím s NF2, nebo s recidivujícím sporadickým meningeomy, které mají NF2 mutace.
Kohorta A poskytne časná data o účinnosti a bezpečnosti REC-2282 u účastníků s progresivními NF2 mutovanými meningeomy a poskytne vodítko pro dávku v potvrzující části studie (Kohorta B). Účelem kohorty B studie je posoudit účinnost a bezpečnost REC-2282 ve srovnání s placebem u účastníků s progresivními NF2 mutovanými meningeomy.
V obou kohortách bude screeningové období až 8 týdnů, období léčby, 4týdenní období sledování bezpečnosti po ukončení léčby a 6měsíční sledování po studii. Prvních 8 účastníků zapsaných do kohorty A dokončí dílčí studii s efektem jídla. Na konci období studie může být účastníkům nabídnuta účast v období otevřeného prodloužení (OLE).
V kohortě A budou dospělí účastníci randomizováni do jedné ze dvou úrovní dávek REC-2282.
V kohortě B budou účastníci randomizováni do ramene s léčbou REC-2282 (dávka se určí z kohorty A) nebo do ramene s placebem v poměru 2:1.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90057
- House Institute
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66211
- Sarah Cannon Cancer Institute - HCA Midwest
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota / Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥12 let a vážící alespoň 40 kg
- Progresivní meningiom, který je přístupný volumetrické analýze
- Má buď 1) sporadický meningiom s potvrzenou mutací NF2; nebo 2) potvrzená diagnóza onemocnění NF2 (revidovaná manchesterská kritéria); nebo 3) alespoň jeden nádor související s NF2 (s patogenní zárodečnou linií nebo prokázanou mozaikovou variantou NF2)
- Přiměřená funkce kostní dřeně
- Poskytl písemný informovaný souhlas/souhlas s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- Progresivní onemocnění spojené s významnými nebo invalidizujícími klinickými příznaky, které si pravděpodobně vyžádají chirurgický zákrok nebo radiační terapii během následujících 3 měsíců.
- Absolvoval předchozí chirurgický zákrok, radiochirurgii nebo laserovou intersticiální tepelnou terapii v cílovém nádoru nebo v bezprostřední blízkosti cílového nádoru během 6 měsíců před screeningem.
- Dostal protinádorovou látku na meningeom během 3 měsíců nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší), před screeningem.
- Anamnéza aktivní malignity během předchozích 3 let s výjimkou lokalizovaných karcinomů, které jsou považovány za vyléčené a podle názoru zkoušejícího představují nízké riziko recidivy.
- Během 30 dnů před screeningem dostal další zkoumaný lék
- Těhotná, kojící nebo se plánuje pokusit otěhotnět nebo oplodnit někoho během této studie nebo do 90 dnů po poslední dávce IMP.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta dospělí, rec-2282 40 mg
Dospělí účastníci obdrží REC-2282.
|
Účastníci budou dostávat REC-2282 3krát týdně orálně po dobu 3 týdnů, po nichž bude následovat 1 týden volna ve 4týdenním cyklu.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta dospělí, rec-2282 60 mg
Dospělí účastníci obdrží REC-2282.
|
Účastníci budou dostávat REC-2282 3krát týdně orálně po dobu 3 týdnů, po nichž bude následovat 1 týden volna ve 4týdenním cyklu.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta adolescenti, rec-2282
Účastníci dospívajících obdrží REC-2282.
|
Účastníci budou dostávat REC-2282 3krát týdně orálně po dobu 3 týdnů, po nichž bude následovat 1 týden volna ve 4týdenním cyklu.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta B Rec-2282
Účastníci obdrží REC-2282.
|
Účastníci budou dostávat REC-2282 3krát týdně orálně po dobu 3 týdnů, po nichž bude následovat 1 týden volna ve 4týdenním cyklu.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: KOHORT B PLAYBO
Účastníci obdrží placebo.
|
Účastníci budou dostávat placebo perorálně 3krát týdně po dobu 3 týdnů, po kterých bude následovat 1 týden pauzy ve 4týdenním cyklu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kohorta A: Počet účastníků s přežitím bez progrese (PFS) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
V kohortě A je PFS definován jako počet účastníků, kteří jsou naživu a bez progrese po 6 měsících, přičemž progrese je definována jako nárůst o 20% nebo více v identifikovaném cílovém nádoru.
|
6 měsíců
|
|
Kohorta B: Počet účastníků s PFS do 3 let
Časové okno: Až 3 roky
|
V kohortě B je PFS definován jako čas od data randomizace do progrese onemocnění nebo smrti z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane jako první.
|
Až 3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kohorta A: Změna z výchozí hodnoty v objemu cílového nádoru po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Kohorta A: Počet účastníků s PFS ve 12 a 24 měsících
Časové okno: 12 a 24 měsíců
|
V kohortě A je PFS definován jako počet účastníků, kteří jsou naživu a bez progrese ve 12 a 24 měsících, přičemž progrese je definována jako nárůst o 20% nebo více v identifikovaném cílovém nádoru.
|
12 a 24 měsíců
|
|
Kohorty A a B: Míra objektivní odezvy (ORR)
Časové okno: Až 3 roky
|
Až 3 roky
|
|
|
Kohorty A a B: Míra kontroly onemocnění (DCR)
Časové okno: Až 3 roky
|
Až 3 roky
|
|
|
Kohorty A a B: Čas na odpověď (TTR)
Časové okno: Až 3 roky
|
Až 3 roky
|
|
|
Kohorty A a B: Délka odezvy (DOR)
Časové okno: Až 3 roky
|
Až 3 roky
|
|
|
Kohorty A a B: Čas do chirurgického záření/záření pro cílové nádory
Časové okno: Až 3 roky
|
Až 3 roky
|
|
|
Kohorty A a B: Maximální pozorovaná koncentrace plazmy (CMAX) REC-2282
Časové okno: Až 3 roky
|
Až 3 roky
|
|
|
Kohorty A a B: Čas do maximální plazmatické koncentrace (TMAX) REC-2282
Časové okno: Až 3 roky
|
Až 3 roky
|
|
|
Kohorty A a B: Plocha pod křivkou od 0 do 24 hodin (AUC) REC-2282
Časové okno: Předpovídat do 24 hodin po dávce
|
Předpovídat do 24 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary
- Genetické choroby, vrozené
- Novotvary podle histologického typu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Otorinolaryngologická onemocnění
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Novotvary nervových pochev
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Neurokutánní syndromy
- Neuroendokrinní nádory
- Nemoci uší
- Otorinolaryngologické novotvary
- Onemocnění kraniálních nervů
- Neurom
- Novotvary kraniálních nervů
- Vestibulokochleární nervová onemocnění
- Retrokochleární onemocnění
- Neurofibrom
- Neuroma, Akustika
- Neurilemoma
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Neurofibromatózy
- Neurofibromatóza 2
- HDAC-42
Další identifikační čísla studie
- REC-2282-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .