Studie ze skutečného světa o vlivu časné terapie PEG-rhGH na kognitivní vývoj kojenců SGA

Kritéria pro zařazení:

1. Poskytnout informovaný souhlas podepsaný a datovaný zákonným zástupcem subjektu;
2. Subjekty splňovaly klinickou diagnózu malých kojenců pro gestační věk.
3. Věk se pohyboval od 6 měsíců do 2 let (včetně 6 měsíců a 2 let);
4. Výška a obvod hlavy jsou nižší než referenční hodnota - 2sd (včetně-2sd), jejichž hmotnost je nižší než 10. percentil referenční hodnoty normálních dětí stejného věku a pohlaví;
5. Celkový vývojový kvocient GQ vypočítaný podle Griffithsovy škály duševního rozvoje je menší než 100 bodů (100 bodů) Označuje, že vývojový věk je v souladu s fyziologickým věkem);
6. Gestační věk při narození ≥ 37 týdnů a < 42 týdnů, jednorozené dítě a dítě bez zkumavky;
7. Symetrický SGA: index porodní hmotnosti > 2,0 (gestační věk = 37 týdnů) nebo > 2,2 (gestační věk > 37 týdnů). váhový index [porodní hmotnost (g) × 100 / porodní délka (CM) ];
8. Normální funkce štítné žlázy nebo normální po substituční léčbě;
9. Žádná předchozí léčba rhGH

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s abnormální funkcí jater a ledvin (ALT > 2násobek horní hranice normální hodnoty, Cr > horní hranice normální hodnoty);
2. Těžký rodinný trpaslík (výška otce < 155 cm nebo výška matky < 145 cm);
3. Jednoznačné neurologické defekty a/nebo těžká neurovývojová retardace (celkový vývojový kvocient vypočítaný podle Griffithsovy škály duševního vývoje je menší než 70), jednoznačný syndrom ovlivňující kognitivní vývoj; Těžké perinatální komplikace (jako je těžká asfyxie, sepse, nekrotizující enterokolitida, syndrom respirační tísně s dlouhodobými následky);
4. Genetická metabolická onemocnění (jako je vrozená hypotyreóza, fenylketonurie, methylmalonová acidémie);
5. Vrozená skeletální dysplazie nebo střední nebo vyšší skolióza (nebo skolióza ≥ 15°) vyžadující léčbu nebo klaudikace;
6. Nízký vzrůst s jinými jednoznačnými příčinami, jako je osteochondrální dysplazie a Turnerův syndrom (TS), Noonanův syndrom (NS), Prader Willi syndrom (PWS), Angelmanův syndrom (as), silver Russellův syndrom (SRS) nebo jiné geneticky potvrzené syndromy ( Poznámka: onemocnění, která splňují klinická diagnostická kritéria, přebírají metodu klinické diagnostiky, je-li klinická diagnóza obtížná nebo je diagnóza onemocnění závislá na genovém screeningu, je třeba metodu genové diagnostiky doplnit/převzít);
7. pacienti s diabetem nebo glykémie nalačno jsou abnormální a vědci se domnívají, že mohou ovlivnit bezpečnost subjektů.
8. Nepřetržitá aplikace jiné hormonální terapie nebo systémové terapie glukokortikoidy po dobu delší než jeden měsíc v posledních 6 měsících (lokální nebo inhalační glukokortikoidy jsou povoleny);
9. Pacienti s křečemi nebo epilepsií v anamnéze, s výjimkou zmírnění nebo zotavení křečí nebo příznaků epilepsie po uvolnění určitých příčin (jako je vysoká horečka, nedostatek vápníku, infekce mozku atd.);
10. Pacienti s jinými systémovými chronickými onemocněními;
11. Pacienti s potvrzenými nádory nebo pacienti s nádory v rodinné anamnéze (dva a více pacientů s nádorem ve třech generacích přímých příbuzných), předchozí nádorovou anamnézou nebo považováni za pacienty s vysokým rizikem nádorů v kombinaci s dalšími informacemi, jasné syndromy s vysokým rizikem nádory (jako je Bloomův syndrom, Fanconiho syndrom, Downův syndrom atd.);
12. Známá vysoká alergická konstituce nebo alergie na testovaný lék v této studii;
13. Ti, kteří se během 3 měsíců zúčastnili klinických studií jiných léků (skupina s placebem toto omezení nepodléhá);
14. podstoupil(a) léčbu léky, které mohou interferovat se sekrecí GH nebo účinkem GH do 3 měsíců (včetně, ale bez omezení na jakýkoli typ rekombinantního lidského růstového hormonu a léků na asimilaci proteinů (včetně, ale bez omezení na oxandron, danazol a stanazol) jiných než injekce rhGH) ;
15. Zkoušející se domnívá, že není vhodné být vybrán pro toto klinické hodnocení.