Eine reale Studie über die Wirkung einer frühen PEG-rhGH-Therapie auf die kognitive Entwicklung von SGA-Säuglingen

Einschlusskriterien:

1. Bereitstellen einer vom Erziehungsberechtigten unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung nach Aufklärung;
2. Die Probanden erfüllten die klinische Diagnose von kleinen Säuglingen im Gestationsalter.
3. Das Alter reichte von 6 Monaten bis 2 Jahren (einschließlich 6 Monaten und 2 Jahren);
4. Größe und Kopfumfang sind niedriger als der Referenzwert - 2sd (einschließlich -2sd), dessen Gewicht niedriger als das 10. Perzentil des Referenzwerts normaler Kinder gleichen Alters und Geschlechts ist;
5. Der gemäß der Griffiths Mental Development Scale berechnete Gesamtentwicklungsquotient GQ beträgt weniger als 100 Punkte (100 Punkte) Zeigt an, dass das Entwicklungsalter mit dem physiologischen Alter übereinstimmt);
6. Geburtsschwangerschaftsalter ≥ 37 Wochen und < 42 Wochen, Einzelgeburt und Baby ohne Reagenzglas;
7. Symmetrische SGA: Geburtsgewichtsindex > 2,0 (Gestationsalter = 37 Wochen) oder > 2,2 (Gestationsalter > 37 Wochen) . Gewichtsindex [Geburtsgewicht (g) × 100 / Geburtslänge (CM)];
8. Normale Schilddrüsenfunktion oder normal nach Substitutionstherapie;
9. Keine vorherige rhGH-Behandlung

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit abnormer Leber- und Nierenfunktion (ALT > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts, Cr > die Obergrenze des Normalwerts);
2. Schwerer familiärer Kleinwuchs (Größe des Vaters < 155 cm oder Größe der Mutter < 145 cm);
3. Eindeutige neurologische Defekte und / oder schwere neurologische Entwicklungsverzögerung (der gemäß der Griffiths-Skala für geistige Entwicklung berechnete Gesamtentwicklungsquotient beträgt weniger als 70), eindeutiges Syndrom, das die kognitive Entwicklung beeinträchtigt; Schwere perinatale Komplikationen (wie schwere Asphyxie, Sepsis, nekrotisierende Enterokolitis, Atemnotsyndrom mit Langzeitfolgen);
4. Genetische Stoffwechselerkrankungen (wie angeborene Hypothyreose, Phenylketonurie, Methylmalonazidämie);
5. Angeborene Skelettdysplasie oder mittelschwere oder höhere Skoliose (oder Skoliose ≥ 15 °), die eine Behandlung oder Claudicatio erfordert;
6. Kleinwuchs mit anderen eindeutigen Ursachen, wie Osteochondrale Dysplasie und Turner-Syndrom (TS), Noonan-Syndrom (NS), Prader-Willi-Syndrom (PWS), Angelman-Syndrom (as), Silber-Russell-Syndrom (SRS) oder andere genetisch bestätigte Syndrome ( Hinweis: Krankheiten, die die klinischen Diagnosekriterien erfüllen, wenden die Methode der klinischen Diagnose an; wenn die klinische Diagnose schwer eindeutig zu stellen ist oder die Diagnose der Krankheit von einem Gen-Screening abhängt, muss die Methode der Gendiagnose ergänzt / übernommen werden);
7. Patienten mit Diabetes oder Nüchtern-Blutzucker sind abnormal und die Forscher glauben, dass sie die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen können.
8. Kontinuierliche Anwendung einer anderen Hormontherapie oder systemischen Glukokortikoidtherapie für mehr als einen Monat in den letzten 6 Monaten (lokale oder inhalative Glukokortikoide sind erlaubt);
9. Patienten mit Krampfanfällen oder Epilepsie in der Vorgeschichte, mit Ausnahme der Linderung oder Besserung von Krampfanfällen oder Epilepsiesymptomen nach dem Auslösen eindeutiger Ursachen (wie z. B. hohes Fieber, Kalziummangel, Gehirninfektion usw.);
10. Patienten mit anderen systemischen chronischen Erkrankungen;
11. Patienten mit bestätigten Tumoren oder Patienten mit familiärer Vorgeschichte von Tumoren (zwei oder mehr Tumorpatienten innerhalb von drei Generationen von unmittelbaren Verwandten), früherer Tumorvorgeschichte oder in Kombination mit anderen Informationen als Patienten mit hohem Tumorrisiko gelten eindeutige Syndrome mit hohem Risiko für Tumoren (wie Bloom-Syndrom, Fanconi-Syndrom, Down-Syndrom usw.);
12. Bekannte hochgradig allergische Konstitution oder allergisch gegen das Testarzneimittel in dieser Studie;
13. Diejenigen, die innerhalb von 3 Monaten an klinischen Studien mit anderen Arzneimitteln teilgenommen haben (die Placebogruppe unterliegt dieser Einschränkung nicht);
14. eine medikamentöse Behandlung erhalten haben, die die GH-Sekretion oder die GH-Wirkung innerhalb von 3 Monaten beeinträchtigen kann (einschließlich, aber nicht beschränkt auf jede Art von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon und Proteinassimilationsmedikamenten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Oxandron, Danazol und Stanazol) außer rhGH-Injektion) ;
15. Der Prüfarzt ist der Ansicht, dass es nicht geeignet ist, für diese klinische Studie ausgewählt zu werden.