Un estudio del mundo real sobre el efecto de la terapia temprana con PEG-rhGH en el desarrollo cognitivo de los bebés SGA

Criterios de inclusión:

1. Proporcionar consentimiento informado firmado y fechado por el tutor legal del sujeto;
2. Los sujetos cumplieron con el diagnóstico clínico de bebés pequeños para la edad gestacional.
3. La edad varió de 6 meses a 2 años (incluyendo 6 meses y 2 años);
4. La altura y la circunferencia de la cabeza son inferiores al valor de referencia: 2sd (incluido-2sd), cuyo peso es inferior al percentil 10 del valor de referencia de los niños normales de la misma edad y sexo;
5. El cociente de desarrollo total GQ calculado según la escala de desarrollo mental de Griffiths es inferior a 100 puntos (100 puntos) Indica que la edad de desarrollo es consistente con la edad fisiológica);
6. Edad gestacional al nacer ≥ 37 semanas y < 42 semanas, parto único y no probeta;
7. SGA simétrico: índice de peso al nacer > 2,0 (edad gestacional = 37 semanas), o > 2,2 (edad gestacional > 37 semanas) . Índice de peso [peso al nacer (g) × 100 / talla al nacer (CM)];
8. Función tiroidea normal o normal después de la terapia de reemplazo;
9. Sin tratamiento previo con rhGH

Criterio de exclusión:

1. Pacientes con función hepática y renal anormal (ALT > 2 veces el límite superior del valor normal, Cr > el límite superior del valor normal);
2. Enanismo familiar grave (altura del padre < 155 cm o altura de la madre < 145 cm);
3. Defectos neurológicos definidos y/o retraso grave del neurodesarrollo (el cociente de desarrollo total calculado según la escala de desarrollo mental de Griffiths es inferior a 70), síndrome definido que afecta el desarrollo cognitivo; Complicaciones perinatales graves (como asfixia grave, sepsis, enterocolitis necrosante, síndrome de dificultad respiratoria con secuelas a largo plazo);
4. Enfermedades metabólicas genéticas (como hipotiroidismo congénito, fenilcetonuria, acidemia metilmalónica);
5. Displasia esquelética congénita, o escoliosis moderada o superior (o escoliosis ≥ 15°) que requiera tratamiento o claudicación;
6. Talla baja con otras causas definidas, como displasia osteocondral y síndrome de Turner (TS), síndrome de Noonan (NS), síndrome de Prader Willi (PWS), síndrome de Angelman (as), síndrome de Silver Russell (SRS) u otros síndromes genéticamente confirmados ( Nota: las enfermedades que cumplen con los criterios de diagnóstico clínico adoptan el método de diagnóstico clínico; cuando el diagnóstico clínico es difícil de ser claro, o el diagnóstico de la enfermedad depende de la detección genética, el método de diagnóstico genético se complementará/adoptará);
7. los pacientes con diabetes o glucosa en sangre en ayunas son anormales y los investigadores creen que pueden afectar la seguridad de los sujetos.
8. Aplicación continua de otra terapia hormonal o terapia sistémica con glucocorticoides durante más de un mes en los últimos 6 meses (se permiten glucocorticoides locales o inhalados);
9. Pacientes con antecedentes de convulsiones o epilepsia, excepto para el alivio o recuperación de convulsiones o síntomas de epilepsia después de la liberación de causas definidas (como fiebre alta, deficiencia de calcio, infección cerebral, etc.);
10. Pacientes con otras enfermedades crónicas sistémicas;
11. Pacientes con tumores confirmados, o pacientes con antecedentes familiares de tumores (dos o más pacientes con tumores dentro de las tres generaciones de parientes inmediatos), antecedentes tumorales previos o considerados como pacientes con alto riesgo de tumores en combinación con otra información, síndromes claros con alto riesgo de tumores (tales como síndrome de Bloom, síndrome de Fanconi, síndrome de Down, etc.);
12. Constitución alérgica alta conocida o alérgico al fármaco de prueba en este estudio;
13. Aquellos que hayan participado en ensayos clínicos de otros medicamentos dentro de los 3 meses (el grupo placebo no está sujeto a esta restricción);
14. Haber recibido tratamiento farmacológico que pueda interferir con la secreción de GH o el efecto de la GH en un plazo de 3 meses (incluidos, entre otros, cualquier tipo de hormona de crecimiento humano recombinante y fármacos de asimilación de proteínas (incluidos, entre otros, oxandron, danazol y stanazol) distintos de la inyección de rhGH) ;
15. El investigador considera que no es apto para ser seleccionado para este ensayo clínico.