En virkelig verdensstudie av effekten av tidlig PEG-rhGH-terapi på kognitiv utvikling av SGA-spedbarn

Inklusjonskriterier:

1. Gi informert samtykke signert og datert av forsøkspersonens juridiske verge;
2. Forsøkspersonene møtte den kliniske diagnosen små spedbarn for svangerskapsalder.
3. Alderen varierte fra 6 måneder til 2 år gammel (inkludert 6 måneder og 2 år gammel);
4. Høyde og hodeomkrets er lavere enn referanseverdien - 2sd (inkludert-2sd), hvis vekt er lavere enn den 10. persentilen av referanseverdien til normale barn av samme alder og kjønn;
5. Den totale utviklingskvotienten GQ beregnet i henhold til Griffiths mentale utviklingsskala er mindre enn 100 poeng (100 poeng) Indikerer at utviklingsalderen stemmer overens med den fysiologiske alderen);
6. Fødsel svangerskapsalder ≥ 37 uker og < 42 uker, enslig fødsel og baby uten prøverør;
7. Symmetrisk SGA: fødselsvektindeks > 2,0 (svangerskapsalder = 37 uker), eller > 2,2 (svangerskapsalder > 37 uker). Vektindeks [fødselsvekt (g) × 100 / fødselslengde (CM) ];
8. Normal skjoldbruskkjertelfunksjon eller normal etter erstatningsbehandling;
9. Ingen tidligere rhGH-behandling

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med unormal lever- og nyrefunksjon (ALT > 2 ganger øvre grense for normalverdi, Cr > øvre grense for normalverdi);
2. Alvorlig familiær dvergvekst (farhøyde < 155 cm eller morshøyde < 145 cm);
3. Bestemte nevrologiske defekter og/eller alvorlig nevroutviklingshemming (den totale utviklingskvotienten beregnet i henhold til Griffiths mentale utviklingsskala er mindre enn 70), definitivt syndrom som påvirker kognitiv utvikling; Alvorlige perinatale komplikasjoner (som alvorlig asfyksi, sepsis, nekrotiserende enterokolitt, respiratorisk distress-syndrom med langvarige følgetilstander);
4. Genetiske metabolske sykdommer (som medfødt hypotyreose, fenylketonuri, metylmalonsyreemi);
5. Medfødt skjelettdysplasi, eller moderat eller høyere skoliose (eller skoliose ≥ 15 °) som krever behandling eller claudicatio;
6. Kort vekst med andre klare årsaker, som osteokondral dysplasi og Turner syndrom (TS), Noonan syndrom (NS), Prader Willi syndrom (PWS), Angelman syndrom (as), sølv Russell syndrom (SRS) eller andre genetisk bekreftede syndromer ( Merk: sykdommer som oppfyller de kliniske diagnostiske kriteriene vedtar metoden for klinisk diagnose; når den kliniske diagnosen er vanskelig å være klar, eller diagnosen av sykdommen avhenger av genscreening, skal metoden for gendiagnose suppleres/vedtas);
7. pasienter med diabetes eller fastende blodsukker er unormale, og forskerne tror at de kan påvirke sikkerheten til forsøkspersonene.
8. Kontinuerlig bruk av annen hormonbehandling eller systemisk glukokortikoidbehandling i mer enn én måned i løpet av de siste 6 månedene (lokale eller inhalerte glukokortikoider er tillatt);
9. Pasienter med en historie med kramper eller epilepsi, bortsett fra lindring eller gjenoppretting av kramper eller epilepsisymptomer etter frigjøring av klare årsaker (som høy feber, kalsiummangel, hjerneinfeksjon, etc.);
10. Pasienter med andre systemiske kroniske sykdommer;
11. Pasienter med bekreftede svulster, eller pasienter med familiehistorie med svulster (to eller flere svulstpasienter innen tre generasjoner av nærmeste slektninger), tidligere tumorhistorie eller betraktet som pasienter med høy risiko for svulster i kombinasjon med annen informasjon, klare syndromer med høy risiko for svulster (som Bloom syndrom, Fanconi syndrom, Down syndrom, etc.);
12. Kjent høy allergisk konstitusjon eller allergisk mot teststoffet i denne studien;
13. De som har deltatt i kliniske studier av andre legemidler innen 3 måneder (placebogruppen er ikke underlagt denne begrensningen);
14. Har mottatt medikamentell behandling som kan forstyrre GH-sekresjon eller GH-effekt innen 3 måneder (inkludert men ikke begrenset til alle typer rekombinante humane veksthormon- og proteinassimileringsmedisiner (inkludert men ikke begrenset til oksandron, danazol og stanazol) annet enn rhGH-injeksjon) ;
15. Utforskeren vurderer at det ikke er egnet å bli valgt for denne kliniske studien.