Uno studio del mondo reale sull'effetto della terapia precoce con PEG-rhGH sullo sviluppo cognitivo dei neonati SGA

Criterio di inclusione:

1. Fornire il consenso informato firmato e datato dal tutore legale del soggetto;
2. I soggetti hanno incontrato la diagnosi clinica di neonati piccoli per età gestazionale.
3. L'età variava da 6 mesi a 2 anni (inclusi 6 mesi e 2 anni);
4. Altezza e circonferenza cranica sono inferiori al valore di riferimento - 2sd (incluso-2sd), il cui peso è inferiore al 10° percentile del valore di riferimento dei bambini normali della stessa età e sesso;
5. Il quoziente di sviluppo totale GQ calcolato secondo la scala di sviluppo mentale Griffiths è inferiore a 100 punti (100 punti) Indica che l'età evolutiva è coerente con l'età fisiologica);
6. Età gestazionale alla nascita ≥ 37 settimane e < 42 settimane, parto singolo e bambino non in provetta;
7. SGA simmetrico: indice di peso alla nascita > 2,0 (età gestazionale = 37 settimane) o > 2,2 (età gestazionale > 37 settimane). Indice di peso [peso alla nascita (g) × 100 / lunghezza alla nascita (CM)];
8. Funzione tiroidea normale o normale dopo terapia sostitutiva;
9. Nessun precedente trattamento con rhGH

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con funzionalità epatica e renale anormale (ALT > 2 volte il limite superiore del valore normale, Cr > il limite superiore del valore normale);
2. Grave nanismo familiare (altezza del padre < 155 cm o altezza della madre < 145 cm);
3. Difetti neurologici definiti e / o grave ritardo dello sviluppo neurologico (il quoziente di sviluppo totale calcolato secondo la scala di sviluppo mentale di Griffiths è inferiore a 70), sindrome definita che colpisce lo sviluppo cognitivo; Gravi complicanze perinatali (come asfissia grave, sepsi, enterocolite necrotizzante, sindrome da distress respiratorio con sequele a lungo termine);
4. Malattie metaboliche genetiche (come ipotiroidismo congenito, fenilchetonuria, acidemia metilmalonica);
5. Displasia scheletrica congenita, o scoliosi moderata o superiore (o scoliosi ≥ 15°) che richiede trattamento o claudicatio;
6. Bassa statura con altre cause definite, come la displasia osteocondrale e la sindrome di Turner (TS), la sindrome di Noonan (NS), la sindrome di Prader Willi (PWS), la sindrome di Angelman (as), la sindrome di Silver Russell (SRS) o altre sindromi geneticamente confermate ( Nota: le malattie che soddisfano i criteri diagnostici clinici adottano il metodo della diagnosi clinica; quando la diagnosi clinica è difficile da chiarire, o la diagnosi della malattia dipende dallo screening genetico, il metodo della diagnosi genetica deve essere integrato/adottato);
7. i pazienti con diabete o glicemia a digiuno sono anormali e i ricercatori ritengono che possano influire sulla sicurezza dei soggetti.
8. Applicazione continua di altra terapia ormonale o terapia sistemica con glucocorticoidi per più di un mese negli ultimi 6 mesi (sono consentiti glucocorticoidi locali o per via inalatoria);
9. Pazienti con una storia di convulsioni o epilessia, ad eccezione del sollievo o del recupero dei sintomi delle convulsioni o dell'epilessia dopo il rilascio di cause definite (come febbre alta, carenza di calcio, infezione cerebrale, ecc.);
10. Pazienti con altre malattie croniche sistemiche;
11. Pazienti con tumori confermati o pazienti con storia familiare di tumori (due o più pazienti affetti da tumore entro tre generazioni di parenti stretti), precedente storia tumorale o considerati pazienti ad alto rischio di tumori in combinazione con altre informazioni, sindromi chiare con alto rischio di tumori (come la sindrome di Bloom, la sindrome di Fanconi, la sindrome di Down, ecc.);
12. Costituzione allergica alta nota o allergica al farmaco in esame in questo studio;
13. Coloro che hanno partecipato a studi clinici di altri farmaci entro 3 mesi (il gruppo placebo non è soggetto a questa restrizione);
14. Hanno ricevuto un trattamento farmacologico che può interferire con la secrezione o l'effetto del GH entro 3 mesi (incluso ma non limitato a qualsiasi tipo di ormone della crescita umano ricombinante e farmaci per l'assimilazione delle proteine ​​(incluso ma non limitato a oxandron, danazolo e stanazolo) diverso dall'iniezione di rhGH) ;
15. Lo sperimentatore ritiene che non sia idoneo essere selezionato per questo studio clinico.