Une étude dans le monde réel de l'effet de la thérapie précoce PEG-rhGH sur le développement cognitif des nourrissons SGA

Critère d'intégration:

1. Fournir un consentement éclairé signé et daté par le tuteur légal du sujet ;
2. Les sujets répondaient au diagnostic clinique de nourrissons petits pour l'âge gestationnel.
3. L'âge variait de 6 mois à 2 ans (dont 6 mois et 2 ans) ;
4. La taille et le tour de tête sont inférieurs à la valeur de référence - 2sd (y compris -2sd), dont le poids est inférieur au 10e centile de la valeur de référence des enfants normaux du même âge et du même sexe ;
5. Le quotient de développement total GQ calculé selon l'échelle de développement mental de Griffiths est inférieur à 100 points (100 points) Indique que l'âge de développement est cohérent avec l'âge physiologique) ;
6. Âge gestationnel à la naissance ≥ 37 semaines et < 42 semaines, naissance unique et bébé sans éprouvette ;
7. SGA symétrique : indice de poids à la naissance > 2,0 (âge gestationnel = 37 semaines), ou > 2,2 (âge gestationnel > 37 semaines) . Indice de poids [poids à la naissance (g) × 100 / taille à la naissance (CM)] ;
8. Fonction thyroïdienne normale ou normale après traitement substitutif ;
9. Aucun traitement antérieur à la rhGH

Critère d'exclusion:

1. Patients présentant une fonction hépatique et rénale anormale (ALT > 2 fois la limite supérieure de la valeur normale, Cr > la limite supérieure de la valeur normale) ;
2. Nanisme familial sévère (taille du père < 155 cm ou taille de la mère < 145 cm) ;
3. Anomalies neurologiques définies et/ou retard neurodéveloppemental sévère (le quotient de développement total calculé selon l'échelle de développement mental de Griffiths est inférieur à 70), syndrome défini affectant le développement cognitif ; Complications périnatales sévères (telles qu'asphyxie sévère, septicémie, entérocolite nécrosante, syndrome de détresse respiratoire avec séquelles à long terme) ;
4. Maladies métaboliques génétiques (telles que l'hypothyroïdie congénitale, la phénylcétonurie, l'acidémie méthylmalonique);
5. Dysplasie squelettique congénitale, ou scoliose modérée ou supérieure (ou scoliose ≥ 15°) nécessitant un traitement ou une claudication ;
6. Petite taille avec d'autres causes définies, telles que la dysplasie ostéochondrale et le syndrome de Turner (TS), le syndrome de Noonan (NS), le syndrome de Prader Willi (PWS), le syndrome d'Angelman (as), le syndrome de Silver Russell (SRS) ou d'autres syndromes génétiquement confirmés ( Remarque : les maladies qui répondent aux critères de diagnostic clinique adoptent la méthode de diagnostic clinique ; lorsque le diagnostic clinique est difficile à clarifier ou que le diagnostic de la maladie dépend du dépistage génétique, la méthode de diagnostic génétique doit être complétée/adoptée );
7. les patients atteints de diabète ou de glycémie à jeun sont anormaux et les chercheurs pensent qu'ils peuvent affecter la sécurité des sujets.
8. Application continue d'une autre hormonothérapie ou corticothérapie systémique pendant plus d'un mois au cours des 6 derniers mois (les glucocorticoïdes locaux ou inhalés sont autorisés) ;
9. Patients ayant des antécédents de convulsions ou d'épilepsie, sauf pour le soulagement ou la récupération des convulsions ou des symptômes d'épilepsie après la libération de causes précises (telles qu'une forte fièvre, une carence en calcium, une infection cérébrale, etc.);
10. Patients atteints d'autres maladies chroniques systémiques ;
11. Patients avec des tumeurs confirmées, ou patients avec des antécédents familiaux de tumeurs (deux patients atteints de tumeurs ou plus dans les trois générations de parents proches), des antécédents de tumeurs ou considérés comme des patients à haut risque de tumeurs en combinaison avec d'autres informations, des syndromes clairs avec un risque élevé de tumeurs (telles que le syndrome de Bloom, le syndrome de Fanconi, le syndrome de Down, etc.);
12. Constitution allergique élevée connue ou allergique au médicament testé dans cette étude ;
13. Ceux qui ont participé à des essais cliniques d'autres médicaments dans les 3 mois (le groupe placebo n'est pas soumis à cette restriction);
14. Avoir reçu un traitement médicamenteux susceptible d'interférer avec la sécrétion de GH ou l'effet de la GH dans les 3 mois (y compris, mais sans s'y limiter, tout type d'hormone de croissance humaine recombinante et de médicaments d'assimilation des protéines (y compris, mais sans s'y limiter, l'oxandron, le danazol et le stanazol) autre que l'injection de rhGH) ;
15. L'investigateur considère qu'il n'est pas approprié d'être sélectionné pour cet essai clinique.