Um estudo do mundo real sobre o efeito da terapia precoce com PEG-rhGH no desenvolvimento cognitivo de bebês PIG

Critério de inclusão:

1. Fornecer consentimento informado assinado e datado pelo responsável legal do sujeito;
2. Os sujeitos atenderam ao diagnóstico clínico de recém-nascidos pequenos para a idade gestacional.
3. A idade variou de 6 meses a 2 anos (incluindo 6 meses e 2 anos);
4. A estatura e o perímetro cefálico são inferiores ao valor de referência - 2dp (incluindo-2dp), cujo peso é inferior ao percentil 10 do valor de referência de crianças normais da mesma idade e sexo;
5. O quociente de desenvolvimento total GQ calculado de acordo com a escala de desenvolvimento mental de Griffiths é inferior a 100 pontos (100 pontos) Indica que a idade de desenvolvimento é consistente com a idade fisiológica);
6. Idade gestacional ao nascimento ≥ 37 semanas e < 42 semanas, nascimento único e bebê não proveta;
7. PIG simétrica: índice de peso ao nascer > 2,0 (idade gestacional = 37 semanas) ou > 2,2 (idade gestacional > 37 semanas) . Índice de peso [peso ao nascer (g) × 100 / comprimento ao nascer (CM)];
8. Função tireoidiana normal ou normal após terapia de reposição;
9. Nenhum tratamento anterior com rhGH

Critério de exclusão:

1. Pacientes com função hepática e renal anormal (ALT > 2 vezes o limite superior do valor normal, Cr > limite superior do valor normal);
2. Nanismo familiar grave (altura do pai < 155cm ou altura da mãe < 145cm);
3. Defeitos neurológicos definidos e/ou retardo grave do neurodesenvolvimento (o quociente de desenvolvimento total calculado de acordo com a escala de desenvolvimento mental de Griffiths é inferior a 70), síndrome definida que afeta o desenvolvimento cognitivo; Complicações perinatais graves (como asfixia grave, sepse, enterocolite necrosante, síndrome do desconforto respiratório com sequelas de longo prazo);
4. Doenças metabólicas genéticas (como hipotireoidismo congênito, fenilcetonúria, acidemia metilmalônica);
5. Displasia esquelética congênita, ou escoliose moderada ou acima (ou escoliose ≥ 15°) necessitando de tratamento ou claudicação;
6. Baixa estatura com outras causas definidas, como displasia osteocondral e síndrome de Turner (ST), síndrome de Noonan (SN), síndrome de Prader Willi (PWS), síndrome de Angelman (as), síndrome de Silver Russell (SRS) ou outras síndromes geneticamente confirmadas ( Nota: doenças que atendem aos critérios de diagnóstico clínico adotam o método de diagnóstico clínico; quando o diagnóstico clínico é difícil de ser claro, ou o diagnóstico da doença depende de triagem genética, o método de diagnóstico genético deve ser complementado/adotado);
7. pacientes com diabetes ou glicemia de jejum são anormais e os pesquisadores acreditam que podem afetar a segurança dos indivíduos.
8. Aplicação contínua de outra terapia hormonal ou glicocorticóide sistêmico por mais de um mês nos últimos 6 meses (são permitidos glicocorticóides locais ou inalatórios);
9. Pacientes com histórico de convulsões ou epilepsia, exceto pelo alívio ou recuperação dos sintomas de convulsões ou epilepsia após a liberação de causas definidas (como febre alta, deficiência de cálcio, infecção cerebral, etc.);
10. Pacientes com outras doenças crônicas sistêmicas;
11. Pacientes com tumores confirmados, ou pacientes com história familiar de tumores (dois ou mais pacientes com tumor dentro de três gerações de parentes imediatos), história anterior de tumor ou considerados como pacientes com alto risco de tumores em combinação com outras informações, síndromes claras com alto risco de tumores (como síndrome de Bloom, síndrome de Fanconi, síndrome de Down, etc.);
12. Alta constituição alérgica conhecida ou alérgica à droga teste neste estudo;
13. Aqueles que participaram de ensaios clínicos de outras drogas no período de 3 meses (o grupo placebo não está sujeito a essa restrição);
14. Recebeu tratamento medicamentoso que pode interferir na secreção ou efeito do GH dentro de 3 meses (incluindo, entre outros, qualquer tipo de hormônio de crescimento humano recombinante e drogas de assimilação de proteínas (incluindo, mas não limitado a, oxandrona, danazol e estanazol), exceto injeção de rhGH) ;
15. O investigador considera que não é adequado ser selecionado para este ensaio clínico.