Tosimaailman tutkimus varhaisen PEG-rhGH-hoidon vaikutuksesta SGA-vauvojen kognitiiviseen kehitykseen

Sisällyttämiskriteerit:

1. Anna tutkittavan laillisen huoltajan allekirjoittama ja päivätty tietoon perustuva suostumus;
2. Koehenkilöt täyttivät kliinisen diagnoosin pienistä raskausiän vauvoista.
3. Ikä vaihteli 6 kuukaudesta 2 vuoteen (mukaan lukien 6 kuukautta ja 2 vuotta vanha);
4. Pituus ja pään ympärysmitta ovat pienempiä kuin viitearvo - 2sd (mukaan lukien -2sd), joiden paino on pienempi kuin 10. persentiili saman ikäisten ja samaa sukupuolta olevien normaaleiden lasten viitearvosta;
5. Griffithin henkisen kehityksen asteikon mukaan laskettu kokonaiskehitysosamäärä GQ on alle 100 pistettä (100 pistettä) Osoittaa, että kehitysikä on yhdenmukainen fysiologisen iän kanssa);
6. Syntymäraskausikä ≥ 37 viikkoa ja < 42 viikkoa, yksinsyntynyt ja ilman koeputkea syntynyt vauva;
7. Symmetrinen SGA: syntymäpainoindeksi > 2,0 (raskausaika = 37 viikkoa) tai > 2,2 (raskausikä > 37 viikkoa). Painoindeksi [syntymäpaino (g) × 100 / syntymäpituus (CM)];
8. Normaali kilpirauhasen toiminta tai normaali korvaushoidon jälkeen;
9. Ei aikaisempaa rhGH-hoitoa

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on epänormaali maksan ja munuaisten toiminta (ALAT > 2 kertaa normaaliarvon yläraja, Cr > normaaliarvon yläraja);
2. Vaikea perheellinen kääpiö (isän pituus < 155 cm tai äidin pituus < 145 cm);
3. Selkeät neurologiset viat ja/tai vakava hermoston kehityksen viivästyminen (Griffithin henkisen kehityksen asteikon mukaan laskettu kokonaiskehitysosamäärä on alle 70), selvä kognitiiviseen kehitykseen vaikuttava oireyhtymä; Vakavat perinataaliset komplikaatiot (kuten vaikea tukehtuminen, sepsis, nekrotisoiva enterokoliitti, hengitysvaikeusoireyhtymä, jolla on pitkäaikaisia ​​jälkitauteja);
4. geneettiset aineenvaihduntataudit (kuten synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta, fenyyliketonuria, metyylimalonihappohappoisuus);
5. Synnynnäinen luuston dysplasia tai keskivaikea tai sitä suurempi skolioosi (tai skolioosi ≥ 15°), joka vaatii hoitoa tai kyynärhäiriötä;
6. Lyhyt kasvu, johon liittyy muita selviä syitä, kuten osteokondraalinen dysplasia ja Turnerin oireyhtymä (TS), Noonanin oireyhtymä (NS), Prader Willin oireyhtymä (PWS), Angelmanin oireyhtymä (as), hopea-Russellin oireyhtymä (SRS) tai muut geneettisesti vahvistetut oireyhtymät ( Huomautus: kliiniset diagnostiset kriteerit täyttävät sairaudet ottavat käyttöön kliinisen diagnoosin menetelmän; kun kliinistä diagnoosia on vaikea saada selväksi tai taudin diagnoosi riippuu geeniseulonnasta, geenidiagnoosin menetelmää täydennetään / otetaan käyttöön);
7. diabetespotilaat tai paastoverensokeri ovat epänormaaleja, ja tutkijat uskovat, että ne voivat vaikuttaa koehenkilöiden turvallisuuteen.
8. Muun hormonihoidon tai systeemisen glukokortikoidihoidon jatkuva käyttö yli kuukauden ajan viimeisen 6 kuukauden aikana (paikalliset tai inhaloitavat glukokortikoidit ovat sallittuja);
9. Potilaat, joilla on ollut kouristuksia tai epilepsiaa, lukuun ottamatta kouristuksen tai epilepsiaoireiden lievitystä tai paranemista tiettyjen syiden (kuten korkea kuume, kalsiumin puute, aivotulehdus jne.) jälkeen;
10. Potilaat, joilla on muita systeemisiä kroonisia sairauksia;
11. Potilaat, joilla on varmistettu kasvaimia, tai potilaat, joiden suvussa on esiintynyt kasvaimia (kaksi tai useampi kasvainpotilasta kolmen sukupolven lähisukulaisten sisällä), aiempi kasvainhistoria tai potilaita, joilla on suuri kasvainriski yhdistettynä muihin tietoihin, selkeät oireyhtymät, joilla on suuri riski kasvaimet (kuten Bloomin oireyhtymä, Fanconin oireyhtymä, Downin oireyhtymä jne.);
12. Tunnettu korkea allerginen koostumus tai allerginen testilääkkeelle tässä tutkimuksessa;
13. Ne, jotka ovat osallistuneet muiden lääkkeiden kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden sisällä (plaseboryhmää ei koske tämä rajoitus);
14. olet saanut lääkehoitoa, joka saattaa häiritä kasvuhormonin eritystä tai kasvuhormonin vaikutusta 3 kuukauden kuluessa (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, minkä tahansa tyyppiset rekombinantit ihmisen kasvuhormoni- ja proteiinien assimilaatiolääkkeet (mukaan lukien oksandron, danatsoli ja stanatsoli, mutta ei niihin rajoittuen), muut kuin rhGH-injektio) ;
15. Tutkija katsoo, että se ei sovellu valituksi tähän kliiniseen tutkimukseen.