En virkelig verden undersøgelse af virkningen af ​​tidlig PEG-rhGH terapi på kognitiv udvikling af SGA spædbørn

Inklusionskriterier:

1. Giv informeret samtykke underskrevet og dateret af forsøgspersonens juridiske værge;
2. Forsøgspersonerne mødte den kliniske diagnose små spædbørn til svangerskabsalder.
3. Alderen varierede fra 6 måneder til 2 år gammel (inklusive 6 måneder og 2 år gammel);
4. Højde og hovedomkreds er lavere end referenceværdien - 2sd (inklusive-2sd), hvis vægt er lavere end den 10. percentil af referenceværdien for normale børn af samme alder og køn;
5. Den samlede udviklingskvotient GQ beregnet efter Griffiths mentale udviklingsskala er mindre end 100 point (100 point) Indikerer at udviklingsalderen er i overensstemmelse med den fysiologiske alder);
6. Fødsel gestationsalder ≥ 37 uger og < 42 uger, enkelt fødsel og ikke-reagensglas baby;
7. Symmetrisk SGA: fødselsvægtindeks > 2,0 (svangerskabsalder = 37 uger), eller > 2,2 (svangerskabsalder > 37 uger). Vægtindeks [fødselsvægt (g) × 100 / fødselslængde (CM) ];
8. Normal skjoldbruskkirtelfunktion eller normal efter erstatningsbehandling;
9. Ingen tidligere rhGH-behandling

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med unormal lever- og nyrefunktion (ALT > 2 gange den øvre grænse for normal værdi, Cr > den øvre grænse for normal værdi);
2. Alvorlig familiær dværgvækst (farhøjde < 155 cm eller mors højde < 145 cm);
3. Klare neurologiske defekter og/eller alvorlig neuroudviklingsretardering (den samlede udviklingskvotient beregnet i henhold til Griffiths mentale udviklingsskala er mindre end 70), bestemt syndrom, der påvirker kognitiv udvikling; Alvorlige perinatale komplikationer (såsom svær asfyksi, sepsis, nekrotiserende enterocolitis, respiratory distress syndrome med langvarige følgesygdomme);
4. Genetiske metaboliske sygdomme (såsom medfødt hypothyroidisme, phenylketonuri, methylmalonsyreanæmi);
5. Medfødt skeletdysplasi eller moderat eller over skoliose (eller skoliose ≥ 15 °), der kræver behandling eller claudicatio;
6. Kort statur med andre bestemte årsager, såsom osteochondral dysplasi og Turner syndrom (TS), Noonan syndrom (NS), Prader Willi syndrom (PWS), Angelman syndrom (as), silver Russell syndrom (SRS) eller andre genetisk bekræftede syndromer ( Bemærk: sygdomme, der opfylder de kliniske diagnostiske kriterier, anvender metoden til klinisk diagnose; når den kliniske diagnose er svær at være klar, eller diagnosen af ​​sygdommen afhænger af genscreening, skal gendiagnosemetoden suppleres / vedtages);
7. patienter med diabetes eller fastende blodsukker er unormale, og forskerne mener, at de kan påvirke forsøgspersonernes sikkerhed.
8. Kontinuerlig anvendelse af anden hormonbehandling eller systemisk glukokortikoidbehandling i mere end en måned inden for de seneste 6 måneder (lokale eller inhalerede glukokortikoider er tilladt);
9. Patienter med en historie med kramper eller epilepsi, bortset fra lindring eller genopretning af kramper eller epilepsisymptomer efter frigivelse af bestemte årsager (såsom høj feber, calciummangel, hjerneinfektion osv.);
10. Patienter med andre systemiske kroniske sygdomme;
11. Patienter med bekræftede tumorer eller patienter med familiehistorie med tumorer (to eller flere tumorpatienter inden for tre generationer af nærmeste slægtninge), tidligere tumorhistorie eller betragtes som patienter med høj risiko for tumorer i kombination med anden information, klare syndromer med høj risiko for tumorer (såsom Bloom syndrom, Fanconi syndrom, Downs syndrom osv.);
12. Kendt høj allergisk konstitution eller allergisk over for testlægemidlet i denne undersøgelse;
13. De, der har deltaget i kliniske forsøg med andre lægemidler inden for 3 måneder (placebogruppen er ikke underlagt denne begrænsning);
14. Har modtaget lægemiddelbehandling, der kan interferere med GH-sekretion eller GH-effekt inden for 3 måneder (herunder, men ikke begrænset til, enhver form for rekombinant humant væksthormon og proteinassimileringsmidler (inklusive men ikke begrænset til oxandron, danazol og stanazol) bortset fra rhGH-injektion) ;
15. Investigator vurderer, at det ikke er egnet til at blive udvalgt til dette kliniske forsøg.