Prawdziwe badanie wpływu wczesnej terapii PEG-rhGH na rozwój poznawczy niemowląt SGA

Kryteria przyjęcia:

1. Wyraź świadomą zgodę podpisaną i opatrzoną datą przez opiekuna prawnego podmiotu;
2. Badane spełniły kliniczne rozpoznanie niemowląt małych w stosunku do wieku ciążowego.
3. Wiek wahał się od 6 miesięcy do 2 lat (w tym 6 miesięcy i 2 lata);
4. Wzrost i obwód głowy są mniejsze od wartości referencyjnej - 2sd (w tym -2sd), których waga jest niższa niż 10 percentyl wartości referencyjnej dla dzieci zdrowych w tym samym wieku i tej samej płci;
5. Całkowity iloraz rozwojowy GQ obliczony według skali rozwoju umysłowego Griffithsa jest mniejszy niż 100 punktów (100 punktów) Wskazuje, że wiek rozwojowy jest zgodny z wiekiem fizjologicznym);
6. Wiek ciążowy urodzony ≥ 37 tygodni i < 42 tygodni, poród pojedynczy i dziecko spoza probówki;
7. Symetryczna SGA: wskaźnik masy urodzeniowej > 2,0 (wiek ciążowy = 37 tygodni) lub > 2,2 (wiek ciążowy > 37 tygodni). Wskaźnik masy ciała [masa urodzeniowa (g) × 100 / długość urodzeniowa (CM)];
8. Normalna czynność tarczycy lub normalna po terapii zastępczej;
9. Brak wcześniejszego leczenia rhGH

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z nieprawidłową czynnością wątroby i nerek (AlAT > 2-krotność górnej granicy normy, Cr > górnej granicy normy);
2. Ciężki karłowatość rodzinna (wzrost ojca < 155 cm lub wzrost matki < 145 cm);
3. Zdecydowane wady neurologiczne i/lub znaczne opóźnienie neurorozwojowe (całkowity iloraz rozwoju obliczony według skali rozwoju umysłowego Griffithsa wynosi mniej niż 70), wyraźny zespół wpływający na rozwój poznawczy; Ciężkie powikłania okołoporodowe (takie jak ciężka asfiksja, posocznica, martwicze zapalenie jelit, zespół niewydolności oddechowej z długotrwałymi następstwami);
4. Genetyczne choroby metaboliczne (takie jak wrodzona niedoczynność tarczycy, fenyloketonuria, kwasica metylomalonowa);
5. Wrodzona dysplazja szkieletowa lub skolioza umiarkowana lub powyżej (lub skolioza ≥ 15°) wymagająca leczenia lub chromania;
6. Niski wzrost z innymi określonymi przyczynami, takimi jak dysplazja kostno-chrzęstna i zespół Turnera (TS), zespół Noonana (NS), zespół Pradera Williego (PWS), zespół Angelmana (as), zespół Silver Russella (SRS) lub inne genetycznie potwierdzone zespoły ( Uwaga: choroby spełniające kliniczne kryteria diagnostyczne przyjmują metodę diagnozy klinicznej; gdy rozpoznanie kliniczne jest trudne do jednoznacznego rozpoznania lub rozpoznanie choroby zależy od badań genetycznych, należy uzupełnić/przyjąć metodę diagnostyki genowej);
7. pacjentów z cukrzycą lub glikemią na czczo są nieprawidłowe i naukowcy uważają, że mogą one wpływać na bezpieczeństwo badanych.
8. Ciągłe stosowanie innej terapii hormonalnej lub ogólnoustrojowej terapii glikokortykosteroidami przez ponad jeden miesiąc w ciągu ostatnich 6 miesięcy (dozwolone są miejscowe lub wziewne glikokortykosteroidy);
9. Pacjenci z drgawkami lub padaczką w wywiadzie, z wyjątkiem łagodzenia lub ustępowania objawów drgawek lub padaczki po ustaniu określonych przyczyn (takich jak wysoka gorączka, niedobór wapnia, zakażenie mózgu itp.);
10. Pacjenci z innymi ogólnoustrojowymi chorobami przewlekłymi;
11. Pacjenci z potwierdzonym nowotworem lub pacjenci, u których w rodzinie występowały nowotwory (dwóch lub więcej pacjentów z nowotworem w ciągu trzech pokoleń najbliższych krewnych), wcześniejszy wywiad w kierunku nowotworu lub uznani za pacjentów z dużym ryzykiem wystąpienia nowotworu w połączeniu z innymi informacjami, wyraźnymi zespołami o wysokim ryzyku nowotwory (takie jak zespół Blooma, zespół Fanconiego, zespół Downa itp.);
12. Znana wysoka alergia lub uczulenie na badany lek w tym badaniu;
13. Ci, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych innych leków w ciągu 3 miesięcy (grupa placebo nie podlega temu ograniczeniu);
14. Otrzymał leczenie farmakologiczne, które może wpływać na wydzielanie GH lub działanie GH w ciągu 3 miesięcy (w tym między innymi wszelkiego rodzaju rekombinowany ludzki hormon wzrostu i leki asymilujące białka (w tym między innymi oxandron, danazol i stanazol) inne niż iniekcja rhGH) ;
15. Badacz uważa, że ​​nie nadaje się do tego badania klinicznego.