Исследование в реальных условиях влияния ранней терапии ПЭГ-рчГР на когнитивное развитие детей с SGA

Критерии включения:

1. Предоставить информированное согласие, подписанное и датированное законным опекуном субъекта;
2. Испытуемым был поставлен клинический диагноз: маловесный для гестационного возраста новорожденный.
3. Возраст колебался от 6 месяцев до 2 лет (включая 6 месяцев и 2 года);
4. Рост и окружность головы ниже референтного значения - 2sd (в том числе -2sd), чей вес ниже 10-го процентиля референтного значения нормальных детей того же возраста и пола;
5. Общий коэффициент развития GQ, рассчитанный по шкале умственного развития Гриффитса, менее 100 баллов (100 баллов) Указывает на соответствие возраста развития физиологическому возрасту);
6. Гестационный возраст при рождении ≥ 37 недель и < 42 недель, одноплодные роды и ребенок не из пробирки;
7. Симметричная SGA: индекс массы тела при рождении > 2,0 (гестационный возраст = 37 недель) или > 2,2 (гестационный возраст > 37 недель). Индекс веса [вес при рождении (г) × 100 / длина тела при рождении (см)];
8. Нормальная функция щитовидной железы или нормальная после заместительной терапии;
9. Отсутствие предыдущего лечения рчГР

Критерий исключения:

1. Пациенты с нарушением функции печени и почек (АЛТ > 2 раз выше верхней границы нормы, Cr > верхней границы нормы);
2. Тяжелая семейная карликовость (рост отца <155 см или рост матери <145 см);
3. Определенные неврологические дефекты и/или тяжелая задержка нервно-психического развития (общий коэффициент развития, рассчитанный по шкале умственного развития Гриффитса, меньше 70), определенный синдром, влияющий на когнитивное развитие; Тяжелые перинатальные осложнения (такие как тяжелая асфиксия, сепсис, некротизирующий энтероколит, респираторный дистресс-синдром с отдаленными последствиями);
4. Генетические метаболические заболевания (такие как врожденный гипотиреоз, фенилкетонурия, метилмалоновая ацидемия);
5. Врожденная скелетная дисплазия или сколиоз средней или высокой степени (или сколиоз ≥ 15°), требующий лечения, или перемежающаяся хромота;
6. Низкорослость с другими определенными причинами, такими как костно-хрящевая дисплазия и синдром Тернера (ТС), синдром Нунана (НС), синдром Прадера-Вилли (СПВ), синдром Ангельмана (АС), синдром Сильвер-Рассела (СРС) или другие генетически подтвержденные синдромы ( Примечание: при заболеваниях, отвечающих клинико-диагностическим критериям, применяют метод клинической диагностики; когда клинический диагноз затруднен, или диагностика заболевания зависит от генного скрининга, метод генной диагностики должен быть дополнен/принят);
7. пациенты с диабетом или уровень глюкозы в крови натощак являются ненормальными, и исследователи считают, что они могут повлиять на безопасность субъектов.
8. Непрерывное применение другой гормонотерапии или терапии системными глюкокортикоидами более одного месяца за последние 6 мес (допускается местное или ингаляционное применение глюкокортикоидов);
9. Пациенты с судорогами или эпилепсией в анамнезе, за исключением купирования или восстановления симптомов судорог или эпилепсии после устранения определенных причин (таких как высокая температура, дефицит кальция, инфекция головного мозга и т. д.);
10. Пациенты с другими системными хроническими заболеваниями;
11. Пациенты с подтвержденными опухолями или пациенты с семейным анамнезом опухолей (два или более пациентов с опухолями в пределах трех поколений ближайших родственников), предшествующий анамнез опухоли или рассматриваемые как пациенты с высоким риском опухолей в сочетании с другой информацией, явными синдромами с высоким риском опухоли (такие как синдром Блума, синдром Фанкони, синдром Дауна и др.);
12. Известная высокая аллергическая конституция или аллергия на исследуемый препарат в этом исследовании;
13. Лица, принимавшие участие в клинических исследованиях других препаратов в течение 3 мес (на группу плацебо данное ограничение не распространяется);
14. Получали медикаментозное лечение, которое может повлиять на секрецию ГР или эффект ГР в течение 3 месяцев (включая, помимо прочего, любой тип рекомбинантного гормона роста человека и препараты для усвоения белка (включая, помимо прочего, оксандрон, даназол и станазол), кроме инъекций рчГР) ;
15. Исследователь считает, что он не подходит для участия в данном клиническом испытании.